Fotodynamisk terapi för benigna dermala neurofibromer - Fas II

Neurofibromer innehåller en stor mängd fibröst material, och det förväntas inte att betydande minskningar av tumörstorleken kan uppnås i stora, sedan länge etablerade tumörer. Kutana neurofibromer, som vanligtvis inte blir uppenbara förrän i puberteten, fortsätter att öka i storlek och antal under hela vuxen ålder. Den psykosociala bördan av dessa vanprydande tumörer är betydande, och den målgrupp som riktas till (14-30) befinner sig i en livsperiod som är förknippad med en acceleration i tumörtillväxten. Det är av dessa skäl som utredarna hoppas kunna påverka tillväxthastigheten för mindre etablerade tumörer, för att förhindra eller minska denna börda när patienten går längre in i vuxen ålder.

Därför vill utredarna bestämma tiden till sjukdomsprogression (definierad som 50 % tillväxt i storlek över baslinjen) för godartade neurofibromer behandlade med PDT hos patienter med neurofibromatos typ 1 (NF1) hos patienter i åldern 14-30.

Behandlingen kommer att bestå av att välja flera neurofibromer av liknande storlek och applicera ett lokalt läkemedel som heter Levulan, eller bara den topiska appliceringen ensam (en placebo). Inom 24 timmar efter läkemedelsbehandling kommer neurofibromen att belysas med rött ljus (både Levulan och placebo). Levulan är vad som kallas en fotosensibilisator och kommer att aktiveras av det röda ljuset för att potentiellt döda några av tumörcellerna. Ungefär var sjätte månad efter, under tre år, kommer tumörerna att mätas med digital fotografering och ultraljud för att se om de växer långsammare än de med enbart placeboapplikationen.