Fotodynamisk terapi for benigne dermale neurofibromer - fase II

Neurofibromer indeholder en stor mængde fibrøst stof, og det forventes ikke, at der kan opnås væsentlige reduktioner i tumorstørrelse i store, længe etablerede tumorer. Kutane neurofibromer, som normalt ikke bliver synlige før puberteten, fortsætter med at stige i størrelse og antal gennem voksenalderen. Den psykosociale byrde af disse skæmmende tumorer er betydelig, og den målrettede aldersgruppe (14-30) er i en livsperiode forbundet med en acceleration i tumorvækst. Det er af disse grunde, at efterforskerne håber at påvirke væksthastigheden af ​​mindre etablerede tumorer for at forhindre eller mindske denne byrde, efterhånden som patienten skrider længere ind i voksenalderen.

Derfor ønsker efterforskerne at bestemme tiden til sygdomsprogression (defineret som 50 % vækst i størrelse over baseline) for godartede neurofibromer behandlet med PDT hos patienter med neurofibromatose type 1 (NF1) hos forsøgspersoner i alderen 14-30 år.

Behandlingen vil bestå i at vælge flere neurofibromer af lignende størrelse og påføre et lokalt lægemiddel kaldet Levulan, eller blot den topiske påføring alene (en placebo). Inden for 24 timer efter lægemiddelbehandling vil neurofibromerne blive belyst med rødt lys (både Levulan og placebo). Levulan er, hvad der er kendt som en fotosensibilisator, og vil blive aktiveret af det røde lys for potentielt at dræbe nogle af tumorcellerne. Cirka hver 6. måned efter, i tre år, vil tumorerne blive målt ved digital fotografering og ultralyd for at se, om de vokser langsommere end dem med placeboapplikationen alene.