Fotodynamische therapie voor goedaardige dermale neurofibromen - Fase II
Topische fotodynamische therapie (PDT) met Levulan® Kerastick® voor goedaardige dermale neurofibromen fase II
De onderzoekers willen de tijd tot ziekteprogressie bepalen voor goedaardige neurofibromen die worden behandeld met Levulan Kerastick actuele fotosensitizer en fotodynamische therapie met rood licht (PDT) bij patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1).
De onderzoekers willen ook de tumorgrootte meten voor controle- en behandelingstumoren om inzicht te krijgen in tumorgroeisnelheden.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Neurofibromen bevatten een grote hoeveelheid vezelachtig materiaal en er wordt niet verwacht dat significante reducties in tumorgrootte kunnen worden bereikt bij grote, lang gevestigde tumoren. Cutane neurofibromen, die gewoonlijk pas in de puberteit zichtbaar worden, blijven tijdens de volwassenheid in omvang en aantal toenemen. De psychosociale belasting van deze ontsierende tumoren is aanzienlijk, en de beoogde leeftijdsgroep (14-30 jaar) verkeert in een levensfase die gepaard gaat met een versnelling van de tumorgroei. Om deze redenen hopen de onderzoekers de groeisnelheid van minder gevestigde tumoren te beïnvloeden, om deze belasting te voorkomen of te verminderen naarmate de patiënt verder in de volwassenheid komt.
Daarom willen de onderzoekers de tijd tot ziekteprogressie (gedefinieerd als 50% groei ten opzichte van de uitgangswaarde) bepalen voor goedaardige neurofibromen die worden behandeld met PDT bij patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1) bij proefpersonen van 14-30 jaar.
De behandeling zal bestaan uit het kiezen van verschillende neurofibromen van vergelijkbare grootte en het aanbrengen van een lokaal medicijn genaamd Levulan, of alleen de lokale toepassing alleen (een placebo). Binnen 24 uur na medicamenteuze behandeling worden de neurofibromen verlicht met rood licht (zowel Levulan als placebo). De Levulan is wat bekend staat als een fotosensibilisator en wordt geactiveerd door het rode licht om mogelijk enkele tumorcellen te doden. Ongeveer elke 6 maanden daarna, gedurende drie jaar, zullen de tumoren worden gemeten door middel van digitale fotografie en echografie om te zien of ze langzamer groeien dan die met alleen de placebo-applicatie.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Donald G Basel
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt is 14 jaar of ouder.
- Gediagnosticeerd met NF1, bepaald door de richtlijnen van de American Academy of Neurology (zie sectie Diagnose).
- Tumorlocatie: alleen huid, romp of ledematen.
- Tumortype: oppervlakkige dermale neurofibromen ≤4 mm diep.
- Patiënt heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
- Patiënt is bereid en kan voldoen aan de vereisten voor follow-up van het onderzoek.
- Afwezigheid van enige andere maligniteit.
Uitsluitingscriteria:
- Levensverwachting minder dan 3 jaar.
- Zwangerschap.
- Cutane lichtgevoeligheid voor de golflengten die worden gebruikt om PDT te activeren.
- Een diagnose van porfyrie.
- Allergie voor aminolevulinezuur of een van de voertuigcomponenten van de topische oplossing.
- Eerdere chemotherapie binnen 6 weken na voorgestelde PDT.
- Andere gelijktijdige tumortherapie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PDT-behandeling
Bij elke proefpersoon wordt een placebo of Levulan Kerastick lokaal aangebracht op overeenkomende sets neurofibromen. Elke proefpersoon heeft beide sets om als zijn/haar eigen controleproefpersoon te dienen. 16 tot 24 uur na de behandeling met het studiegeneesmiddel zullen beide sets neurofibromen, Levulan en placebo behandeld, worden bestraald met rood licht (630 nm) van een Omnilux Revive-lichtapparaat bij 100 mW/cm2 gedurende 1000 seconden (16,7 minuten). |
Geneesmiddel: Levulan Kerastick Geneesmiddel: actuele placebo Toestel: Omnilux Revive Werkwijze: fotodynamische therapie Overig: metingen van de groeisnelheid van tumoren
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot ziekteprogressie
Tijdsspanne: 3 jaar
|
De tijd die nodig is voor 50% groei in tumorgrootte ten opzichte van basislijnmetingen.
|
3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tumor groeisnelheid
Tijdsspanne: 3 jaar
|
Meet de tumorgrootte voor controle- en behandelingstumoren om inzicht te krijgen in de groeisnelheid van tumoren.
|
3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Donald G Basel, MD, Medical College of Wisconsin
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata
- Neuromusculaire aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Neoplasmata per histologisch type
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neoplasmata, zenuwweefsel
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Zenuwschede neoplasmata
- Neoplastische syndromen, erfelijk
- Neurocutane syndromen
- Neoplasmata van het perifere zenuwstelsel
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Neurofibromatose
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroom
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Organische chemicaliën
- Therapeutica
- Drugstherapie
- Carbonzuren
- Aminozuren
- Ketozuren
- Gecombineerde modaliteitstherapie
- Levulinezuren
- Fototherapie
- Aminolevulinezuur
- Fotochemotherapie
Andere studie-ID-nummers
- PRO00026795
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .