Terapia fotodinámica para neurofibromas dérmicos benignos - Fase II

Los neurofibromas contienen una gran cantidad de materia fibrosa, y no se prevé que se puedan lograr reducciones significativas en el tamaño del tumor en tumores grandes, establecidos desde hace mucho tiempo. Los neurofibromas cutáneos, que no suelen manifestarse hasta la pubertad, siguen aumentando de tamaño y número durante la edad adulta. La carga psicosocial de estos tumores que desfiguran es significativa, y el grupo de edad objetivo (14-30) se encuentra en un período de vida asociado con una aceleración en el crecimiento del tumor. Es por estas razones que los investigadores esperan afectar la tasa de crecimiento de los tumores menos establecidos, para prevenir o disminuir esta carga a medida que el paciente avanza hacia la edad adulta.

Por lo tanto, los investigadores desean determinar el tiempo hasta la progresión de la enfermedad (definida como un crecimiento del 50 % en tamaño con respecto al valor inicial) para los neurofibromas benignos tratados con TFD en pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) en sujetos de 14 a 30 años.

El tratamiento consistirá en elegir varios neurofibromas de tamaño similar, y aplicar un fármaco tópico llamado Levulan, o solo la aplicación tópica (un placebo). Dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento farmacológico, los neurofibromas se iluminarán con luz roja (tanto Levulan como placebo). El Levulan es lo que se conoce como un fotosensibilizador y será activado por la luz roja para matar potencialmente algunas de las células tumorales. Aproximadamente cada 6 meses después, durante tres años, se medirán los tumores mediante fotografía digital y ultrasonido para ver si están creciendo más lentamente que los que solo tienen la aplicación de placebo.