Stamcelletransplantasjon med NiCord® (Omidubicel) vs standard UCB hos pasienter med leukemi, lymfom og MDS
22. februar 2026 oppdatert av: Gamida Cell ltd
En multisenter, randomisert, fase III-registreringsforsøk med transplantasjon av NiCord®, Ex Vivo utvidede, UCB-avledede, stam- og stamceller, vs. umanipulert UCB for pasienter med hematologiske maligniteter
Denne studien er en åpen, kontrollert, multisenter, internasjonal, fase III, randomisert studie av transplantasjon av NiCord® versus transplantasjon av en eller to umanipulerte, urelaterte navlestrengsblodenheter hos pasienter med akutt lymfoblastisk leukemi eller akutt myeloid leukemi, myelodysplastisk syndrom, kronisk myeloid leukemi eller lymfom, alle med nødvendige sykdomstrekk som gjør dem kvalifisert for allogen transplantasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Vellykket blod- og margtransplantasjon (BMT) krever infusjon av et tilstrekkelig antall hematopoetiske stam-/stamceller (HSPCer), som både kan gå til benmargen og regenerere et komplett utvalg av hematopoetiske cellelinjer med tidlig og sen repopulasjonsevne i en tidsriktig mote.
En stor ulempe med navlestrengsblod (UCB) er den lave stamcelledose som er tilgjengelig for transplantasjon, sammenlignet med mobilisert perifert blod (PB) eller benmarg. Denne lave stamcelledosen kan kompromittere sjansene for engraftment og bidrar til forsinket kinetikk av nøytrofil- og blodplategjenoppretting, så vel som andre transplantasjonsresultater.
Målet med ex vivo ekspansjon av navlestrengsblod er å gi et transplantat tilstrekkelig antall celler som har raskt og robust in vivo nøytrofil- og blodplateproduserende potensial for å muliggjøre vellykket transplantasjon.
NiCord® er et stam/progenitorcellebasert produkt sammensatt av ex vivo utvidede allogene celler fra en hel enhet av UCB. NiCord® bruker det lille molekylet nikotinamid (NAM), som en epigenetisk tilnærming for å hemme differensiering og for å øke migrasjonen, benmargen (BM) målsøking og engraftment-effektiviteten til hematopoietiske stamceller (HPC) utvidet i ex vivo-kulturer. Hovedmålet med studien er å sammenligne sikkerheten og effekten av NiCord® enkelt ex-vivo transplantasjon av utvidet navlestrengsblodenhet med umanipulert navlestrengsblodenhetstransplantasjon hos pasienter med hematologiske maligniteter etter kondisjoneringsterapi.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
125
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
São Paulo, Brasil
- Hospital Israelita Albert Einstein
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
- Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 14048-900
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da Universidade de São Paulo
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA
-
Los Angeles, California, Forente stater, 91010
- City Of Hope
-
Palo Alto, California, Forente stater
- Stanford University Cancer Institute
-
San Diego, California, Forente stater, 92093
- UC San Diego Moores Cancer Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Forente stater, 60208
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Forente stater, 66205
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- The University of Maryland Medicine Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater
- Henry Ford Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic Children's
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
- West Cancer Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- University of Virginia Cancer Center
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75019
- Robert Debré
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Rambam
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Center
-
Petah Tikva, Israel
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
-
Tel Aviv, Israel
- Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel Aviv, Israel
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel Litwinsky, Israel
- Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Careggi University Hospital
-
Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3503 AB
- University Medical Center Utrecht
-
Utrecht, Nederland, 3584 CS
- Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1099-023
- Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapore, 119074
- National University Cancer Institute
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
-
Barcelona, Spania, 08035
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
-
Barcelona, Spania, 08908
- ICO Bellvitge
-
Barcelona, Spania, 08950
- Sant Joan de Deu
-
Seville, Spania
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spania, 46009
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Spania
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- St James Hospital
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
Surrey
-
Sutton, Surrey, Storbritannia, SM2 5PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gjeldende sykdomskriterier
- Pasienter må ha en eller to delvis HLA-matchede CBUer
- Back-up stamcellekilde
- Tilstrekkelig Karnofsky/Lansky ytelsespoeng
- Tilstrekkelige fysiologiske reserver
- Signert skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- HLA-matchet giver som kan donere
- Tidligere allogen HSCT
- Annen aktiv malignitet
- Aktiv eller ukontrollert infeksjon
- Aktiv/symptomer på sykdom i sentralnervesystemet (CNS).
- Graviditet eller amming
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NiCord® (omidubicel)
NiCord® er et kryokonservert stam/stamcellebasert produkt som består av:
Begge brøkene, dvs. NiCord® CF og NiCord® NF, vil bli oppbevart frosset til de er tint og infundert på transplantasjonsdagen. |
|
|
Aktiv komparator: Umanipulerte CBU(er)
|
Navlestrengsblodenhet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid for nøytrofilengraftment
Tidsramme: etter transplantasjon opptil 42 dager
|
Tiden til transplantasjon av nøytrofiler >500/μl ble definert i henhold til standarder for Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), som krever donorkimerisme for nøytrofil transplantasjon.
|
etter transplantasjon opptil 42 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Første klasse 2/3 bakterielle eller invasive soppinfeksjoner innen 100 dager etter transplantasjon
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Første bakterieinfeksjon grad 2-3 eller invasiv soppinfeksjon innen 100 dager etter transplantasjon med den hensikt å behandle populasjonen
|
100 dager etter transplantasjon
|
|
Dager i live og utenfor sykehus i de første 100 dagene etter transplantasjon
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Dager i live og ute av sykehus i de første 100 dagene etter transplantasjon for den intensjon om å behandle befolkningen
|
100 dager etter transplantasjon
|
|
Antall deltakere med blodplateengraftment innen 42 dager etter transplantasjon
Tidsramme: 42 dager etter transplantasjon
|
Blodplatetransplantasjon definert som den første dagen av minimum tre påfølgende målinger på forskjellige dager, slik at pasienten har oppnådd et blodplateantall > 20 × 10^9/L uten blodplatetransfusjoner i løpet av de foregående syv dagene (teller dagen for transplantasjon som én av de foregående syv dagene) for Intent to Treat Population
|
42 dager etter transplantasjon
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
LTF Kimerisme
Tidsramme: 5 år etter transplantasjon
|
Kaplan-Meier-sannsynlighet for donor-kimerisme <95%
|
5 år etter transplantasjon
|
|
LTF Samlet overlevelse
Tidsramme: Etter 5 år etter transplantasjon
|
Kaplan-Meier-sannsynlighet for total overlevelse
|
Etter 5 år etter transplantasjon
|
|
LTF-sykdomsprogresjon/tilbakefall
Tidsramme: Etter 5 år etter transplantasjon
|
Antall pasienter med tilbakefall i løpet av den langvarige oppfølgingsperioden
|
Etter 5 år etter transplantasjon
|
|
LTF kronisk GvHD
Tidsramme: Etter 5 år etter transplantasjon
|
Kumulativ insidens av kronisk GvHD
|
Etter 5 år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Mitchell Horwitz, MD, Duke University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Del Pozo Martin Y. 47th Annual Meeting of the EBMT. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e317-e318. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00104-6. Epub 2021 Mar 31. No abstract available.
- Horwitz ME, Stiff PJ, Cutler C, Brunstein C, Hanna R, Maziarz RT, Rezvani AR, Karris NA, McGuirk J, Valcarcel D, Schiller GJ, Lindemans CA, Hwang WYK, Koh LP, Keating A, Khaled Y, Hamerschlak N, Frankfurt O, Peled T, Segalovich I, Blackwell B, Wease S, Freedman LS, Galamidi-Cohen E, Sanz G. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study. Blood. 2021 Oct 21;138(16):1429-1440. doi: 10.1182/blood.2021011719.
- Majhail NS, Miller B, Dean R, Manghani R, Shin H, Sivaraman S, Maziarz RT. Hospitalization and Healthcare Resource Utilization of Omidubicel-Onlv versus Umbilical Cord Blood Transplantation for Hematologic Malignancies: Secondary Analysis from a Pivotal Phase 3 Clinical Trial. Transplant Cell Ther. 2023 Dec;29(12):749.e1-749.e5. doi: 10.1016/j.jtct.2023.09.004. Epub 2023 Sep 12.
- Szabolcs P, Mazor RD, Yackoubov D, Levy S, Stiff P, Rezvani A, Hanna R, Wagner J, Keating A, Lindemans CA, Karras N, McGuirk J, Hamerschlak N, Lopez-Torija I, Sanz G, Valcarcel D, Horwitz ME. Immune Reconstitution Profiling Suggests Antiviral Protection after Transplantation with Omidubicel: A Phase 3 Substudy. Transplant Cell Ther. 2023 Aug;29(8):517.e1-517.e12. doi: 10.1016/j.jtct.2023.04.018. Epub 2023 Apr 28.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. desember 2016
Primær fullføring (Faktiske)
29. april 2021
Studiet fullført (Faktiske)
7. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. mars 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. mars 2016
Først lagt ut (Antatt)
6. april 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Hematologiske sykdommer
- Lymfesykdommer
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Leukemi, myeloid
- Benmargssykdommer
- Leukemi, lymfoid
- Leukemi
- Myeloproliferative lidelser
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Leukemi, Myeloid, Akutt
- Hematologiske neoplasmer
- Lymfom
- Forløpercelle lymfoblastisk leukemi-lymfom
- Myelodysplastiske syndromer
- Leukemi, myelogen, kronisk, BCR-ABL positiv
Andre studie-ID-numre
- GC P#05.01.020
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .