Őssejt-transzplantáció NiCord®-dal (Omidubicel) a normál UCB-vel szemben leukémiában, limfómában és MDS-ben szenvedő betegeknél
2026. február 22. frissítette: Gamida Cell ltd
Multicentrikus, randomizált, III. fázisú regisztrációs vizsgálat NiCord®, ex vivo kiterjesztett, UCB-eredetű, ős- és progenitor sejtek és nem manipulált UCB transzplantációjára hematológiai rosszindulatú betegek számára
Ez a tanulmány egy nyílt elrendezésű, ellenőrzött, többközpontú, nemzetközi, III. fázisú, randomizált vizsgálat a NiCord® transzplantációjával szemben egy vagy két nem manipulált, nem rokon köldökzsinórvér egység átültetésével akut limfoblasztos leukémiában vagy akut myeloid leukémiában, myelodysplasiás szindrómában, krónikus mieloid leukémia vagy limfóma, amelyek mindegyike a betegség szükséges jellemzőivel alkalmassá teszi őket allogén transzplantációra.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A sikeres vér- és csontvelő-transzplantáció (BMT) elegendő számú hematopoietikus ős-/progenitor sejt (HSPC) infúzióját igényli, amelyek képesek a csontvelőbe való bejutásra és a vérképző sejtvonalak teljes skálájának regenerálására, korai és késői újrapopulációs képességgel. időszerű divat.
A köldökzsinórvér (UCB) fő hátránya a transzplantációhoz rendelkezésre álló alacsony őssejtdózis a mobilizált perifériás vérhez (PB) vagy a csontvelőhöz képest. Ez az alacsony őssejtdózis veszélyeztetheti a beültetés esélyét, és hozzájárul a neutrofilek és a vérlemezkék késleltetett kinetikájához, valamint más transzplantációs eredményekhez.
A köldökzsinórvér ex vivo expanziójának célja, hogy elegendő számú sejtet biztosítson egy graftban, amely gyors és erőteljes in vivo neutrofil- és vérlemezke-termelő képességgel rendelkezik a sikeres transzplantáció érdekében.
A NiCord® egy ős/progenitor sejt alapú termék, amely ex vivo kiterjesztett allogén sejtekből áll az UCB egy teljes egységéből. A NiCord® a kis molekulájú nikotinamidot (NAM) használja epigenetikai megközelítésként a differenciálódás gátlására, valamint az ex vivo tenyészetekben szaporított Hematopoietic Progenitor Cells (HPC) migrációjának, csontvelő-homingjának (BM) és beültetési hatékonyságának növelésére. A tanulmány fő célja a NiCord® egyetlen ex vivo kiterjesztett köldökzsinórvér egység transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának összehasonlítása a nem manipulált köldökzsinórvér egység transzplantációval olyan betegeknél, akik hematológiai rosszindulatú daganatban szenvednek kondicionáló terápia után.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
125
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
São Paulo, Brazília
- Hospital israelita Albert Einstein
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazília, 20230-130
- Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
-
-
São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 14048-900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- St James Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
Surrey
-
Sutton, Surrey, Egyesült Királyság, SM2 5PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 91010
- City of Hope
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok
- Stanford University Cancer Institute
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92093
- UC San Diego Moores Cancer Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60208
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
- Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Egyesült Államok, 66205
- University of Kansas Cancer Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
- The University of Maryland Medicine Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok
- Henry Ford Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Children's
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Egyesült Államok, 38138
- West Cancer Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
- University of Virginia Cancer Center
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75019
- Robert Debré
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3503 AB
- University Medical Center Utrecht
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CS
- Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael
- Rambam
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
-
Tel Aviv, Izrael
- Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center
-
Tel Litwinsky, Izrael
- Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
-
-
-
-
-
Florence, Olaszország, 50134
- Careggi University Hospital
-
Rome, Olaszország, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugália, 1099-023
- Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- University Hospital Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
-
Barcelona, Spanyolország, 08908
- ICO Bellvitge
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Sant Joan de Deu
-
Seville, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanyolország, 46009
- Hospital Universitario La Fe
-
Valencia, Spanyolország
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Szingapúr, 119074
- National University Cancer Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Alkalmazható betegségkritériumok
- A betegeknek egy vagy két, részben HLA-egyeztetett CBU-val kell rendelkezniük
- Tartalék őssejtforrás
- Megfelelő Karnofsky/Lansky teljesítmény pontszám
- Elegendő fiziológiai tartalék
- Aláírt írásos beleegyezés
Kizárási kritériumok:
- HLA-egyezésű donor képes adományozni
- Korábbi allogén HSCT
- Egyéb aktív rosszindulatú daganatok
- Aktív vagy ellenőrizetlen fertőzés
- Központi idegrendszeri (CNS) betegség aktív/tünetei
- Terhesség vagy szoptatás
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NiCord® (omidubicel)
A NiCord® egy mélyhűtött ős-/progenitor sejt alapú termék, amely a következőket tartalmazza:
Mindkét tört, i.e. A NiCord® CF-et és a NiCord® NF-et fagyasztva kell tartani, amíg fel nem olvasztják és be nem infúziót adnak az átültetés napján. |
|
|
Aktív összehasonlító: Nem manipulált CBU(k)
|
Köldökzsinórvér egység
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ideje a neutrofil beültetésig
Időkeret: a transzplantáció után legfeljebb 42 napig
|
Az 500/μl feletti neutrofilek beültetéséig eltelt időt a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont (CIBMTR) szabványai szerint határozták meg, amely a neutrofilek beültetéséhez donor kimérizmust ír elő.
|
a transzplantáció után legfeljebb 42 napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Első fokú 2/3 bakteriális vagy invazív gombás fertőzések 100 nappal a transzplantáció után
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
|
Az első bakteriális fertőzés 2-3. fokozatú vagy invazív gombás fertőzés a transzplantáció után 100 nappal a populáció kezelésére
|
100 nappal az átültetés után
|
|
Életben és kórházon kívül töltött napok a transzplantáció utáni első 100 napban
Időkeret: 100 nappal a transzplantáció után
|
Életben töltött napok és kórházon kívül a transzplantáció utáni első 100 napban a populáció kezelésének céljából
|
100 nappal a transzplantáció után
|
|
A vérlemezke-beültetésben résztvevők száma a transzplantációt követő 42. napon
Időkeret: 42 nappal a transzplantáció után
|
A vérlemezke-beültetés a definíció szerint legalább három egymást követő, különböző napokon végzett mérés első napja úgy, hogy a beteg thrombocytaszáma > 20 × 10^9/L vérlemezke-transzfúzió nélkül az előző hét nap során (a beültetés napját egynek számítva) a megelőző hét nap) a lakosságkezelési szándék esetében
|
42 nappal a transzplantáció után
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
LTF Chimerizmus
Időkeret: 5 évvel az átültetés után
|
Kaplan Meier valószínűsége a donor kimerizmus <95%-ának
|
5 évvel az átültetés után
|
|
LTF Teljes Túlélés
Időkeret: 5 évvel a transzplantáció után
|
Kaplan-Meier-teljes túlélési valószínűség
|
5 évvel a transzplantáció után
|
|
LTF Betegségprogresszió/Kiújulás
Időkeret: 5 évvel az átültetés után
|
Betegség-visszaesésen átesett betegek száma a hosszú távú követési időszak alatt
|
5 évvel az átültetés után
|
|
LTF Krónikus GvHD
Időkeret: 5 évvel az átültetés után
|
Krónikus GvHD kumulatív incidenciája
|
5 évvel az átültetés után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Mitchell Horwitz, MD, Duke University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Del Pozo Martin Y. 47th Annual Meeting of the EBMT. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e317-e318. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00104-6. Epub 2021 Mar 31. No abstract available.
- Horwitz ME, Stiff PJ, Cutler C, Brunstein C, Hanna R, Maziarz RT, Rezvani AR, Karris NA, McGuirk J, Valcarcel D, Schiller GJ, Lindemans CA, Hwang WYK, Koh LP, Keating A, Khaled Y, Hamerschlak N, Frankfurt O, Peled T, Segalovich I, Blackwell B, Wease S, Freedman LS, Galamidi-Cohen E, Sanz G. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study. Blood. 2021 Oct 21;138(16):1429-1440. doi: 10.1182/blood.2021011719.
- Majhail NS, Miller B, Dean R, Manghani R, Shin H, Sivaraman S, Maziarz RT. Hospitalization and Healthcare Resource Utilization of Omidubicel-Onlv versus Umbilical Cord Blood Transplantation for Hematologic Malignancies: Secondary Analysis from a Pivotal Phase 3 Clinical Trial. Transplant Cell Ther. 2023 Dec;29(12):749.e1-749.e5. doi: 10.1016/j.jtct.2023.09.004. Epub 2023 Sep 12.
- Szabolcs P, Mazor RD, Yackoubov D, Levy S, Stiff P, Rezvani A, Hanna R, Wagner J, Keating A, Lindemans CA, Karras N, McGuirk J, Hamerschlak N, Lopez-Torija I, Sanz G, Valcarcel D, Horwitz ME. Immune Reconstitution Profiling Suggests Antiviral Protection after Transplantation with Omidubicel: A Phase 3 Substudy. Transplant Cell Ther. 2023 Aug;29(8):517.e1-517.e12. doi: 10.1016/j.jtct.2023.04.018. Epub 2023 Apr 28.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. december 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. április 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. február 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. március 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. március 31.
Első közzététel (Becsült)
2016. április 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 22.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Krónikus betegség
- Betegség tulajdonságai
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Hematológiai betegségek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Leukémia, mieloid
- Csontvelő-betegségek
- Leukémia, limfoid
- Leukémia
- Mieloproliferatív rendellenességek
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Leukémia, mieloid, akut
- Hematológiai neoplazmák
- Limfóma
- Prekurzor sejt limfoblaszt leukémia-limfóma
- Mielodiszpláziás szindrómák
- Leukémia, mielogén, krónikus, BCR-ABL pozitív
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GC P#05.01.020
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .