Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace kmenových buněk pomocí NiCord® (Omidubicel) vs. standardní UCB u pacientů s leukémií, lymfomem a MDS

27. července 2023 aktualizováno: Gamida Cell ltd

Multicentrická, randomizovaná, fáze III registrační studie transplantace NiCord®, ex vivo rozšířených, kmenových a progenitorových buněk odvozených z UCB, vs. nemanipulovaná UCB pro pacienty s hematologickými malignitami

Tato studie je otevřená, kontrolovaná, multicentrická, mezinárodní, fáze III, randomizovaná studie transplantace NiCord® versus transplantace jedné nebo dvou nemanipulovaných, nepříbuzných jednotek pupečníkové krve u pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií nebo akutní myeloidní leukémií, myelodysplastickým syndromem, chronická myeloidní leukémie nebo lymfom, všechny s požadovanými znaky onemocnění, které je činí způsobilými pro alogenní transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Úspěšná transplantace krve a dřeně (BMT) vyžaduje infuzi dostatečného počtu hematopoetických kmenových/progenitorových buněk (HSPC), schopných nasměrovat se do kostní dřeně a regenerovat celou řadu hematopoetických buněčných linií se schopností časné a pozdní repopulace v aktuální móda.

Hlavní nevýhodou pupečníkové krve (UCB) je nízká dávka kmenových buněk dostupná pro transplantaci ve srovnání s mobilizovanou periferní krví (PB) nebo kostní dření. Tato nízká dávka kmenových buněk může ohrozit šance na přihojení a přispívá k opožděné kinetice obnovy neutrofilů a krevních destiček, stejně jako k dalším výsledkům transplantace.

Cílem ex vivo expanze pupečníkové krve je poskytnout štěpu dostatečný počet buněk, které mají rychlý a robustní in vivo potenciál produkovat neutrofily a krevní destičky, aby umožnily úspěšnou transplantaci.

NiCord® je produkt na bázi kmenových/progenitorových buněk složený z ex vivo expandovaných alogenních buněk z jedné celé jednotky UCB. NiCord® využívá malou molekulu nikotinamidu (NAM) jako epigenetický přístup k inhibici diferenciace a ke zvýšení účinnosti migrace, navádění kostní dřeně (BM) a přihojení hematopoetických progenitorových buněk (HPC) expandovaných v kulturách ex vivo. Hlavním cílem studie je porovnat bezpečnost a účinnost jedné ex vivo transplantace expandované pupečníkové krve NiCord® s nemanipulovanou transplantací jednotek pupečníkové krve u pacientů s hematologickými malignitami po kondicionační terapii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

125

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio De Janeiro, Brazílie, 20230-130
        • Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
      • São Paulo, Brazílie
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
      • São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brazílie, 14048-900
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Robert Debre
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3503 AB
        • University Medical Center Utrecht
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50134
        • Careggi University Hospital
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Rambam
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Izrael
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1099-023
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Cancer Institute
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St James Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Spojené království, SM2 5PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • Palo Alto, California, Spojené státy
        • Stanford University Cancer Institute
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • The University of Maryland Medicine Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
        • Henry Ford Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • West Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia Cancer Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
      • Barcelona, Španělsko, 08908
        • ICO Bellvitge
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Sant Joan de Deu
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 63 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Použitelná kritéria onemocnění
  • Pacienti musí mít jednu nebo dvě CBU částečně odpovídající HLA
  • Záložní zdroj kmenových buněk
  • Adekvátní skóre Karnofsky/Lansky Performance
  • Dostatečné fyziologické rezervy
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Dárce odpovídající HLA schopný darovat
  • Předchozí alogenní HSCT
  • Jiná aktivní malignita
  • Aktivní nebo nekontrolovaná infekce
  • Aktivní/symptomy onemocnění centrálního nervového systému (CNS).
  • Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NiCord® (omidubicel)

NiCord® je kryokonzervovaný produkt na bázi kmenových/progenitorových buněk, který obsahuje:

  1. ex vivo expandované hematopoetické CD34+ progenitorové buňky pocházející z pupečníkové krve (NiCord® kultivovaná frakce (CF))
  2. nekultivovaná buněčná frakce stejné jednotky pupečníkové krve (CBU) (NiCord® Non-cultured Fraction (NF)) sestávající ze zralých myeloidních a lymfoidních buněk.

Oba zlomky, tzn. NiCord® CF a NiCord® NF budou uchovávány ve zmrazeném stavu, dokud nebudou rozmraženy a podány infuzí v den transplantace.
Lék: NiCord® (omidubicel)
Aktivní komparátor: Nemanipulované CBU
Jiný: Jednotka pupečníkové krve
Jednotka pupečníkové krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na přihojení neutrofilů
Časové okno: po transplantaci až 42 dní
Doba do přihojení neutrofilů >500/μl byla definována podle standardů Centra pro mezinárodní výzkum transplantací krve a dřeně (CIBMTR), které pro přihojení neutrofilů vyžadují chimérismus dárců.
po transplantaci až 42 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bakteriální nebo invazivní plísňové infekce prvního stupně 2/3 do 100 dnů po transplantaci
Časové okno: 100 dní po transplantaci
První bakteriální infekce stupně 2-3 nebo invazivní plísňová infekce do 100 dnů po transplantaci za účelem léčby populace
100 dní po transplantaci
Dny naživu a mimo nemocnici během prvních 100 dnů po transplantaci
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Dny naživu a mimo nemocnici během prvních 100 dnů po transplantaci pro záměr léčit populaci
100 dní po transplantaci
Počet účastníků s přihojením krevních destiček do 42 dnů po transplantaci
Časové okno: 42 dní po transplantaci
Přihojení krevních destiček je definováno jako první den minimálně tří po sobě jdoucích měření v různých dnech tak, aby pacient dosáhl počtu krevních destiček > 20 × 10^9/l bez transfuze krevních destiček během předchozích sedmi dnů (den přihojení se počítá jako jeden z předchozích sedmi dnů) pro záměr zacházet s populací
42 dní po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gamida Cell ltd

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Mitchell Horwitz, MD, Duke University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

29. dubna 2021

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. března 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

6. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC P#05.01.020

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NiCord® (omidubicel)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit