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Transplante de células-tronco com NiCord® (Omidubicel) versus UCB padrão em pacientes com leucemia, linfoma e SMD

27 de julho de 2023 atualizado por: Gamida Cell ltd

Um estudo multicêntrico, randomizado, de registro de Fase III de transplante de NiCord®, células ex vivo expandidas, derivadas de SCU, células-tronco e progenitoras, vs. SCU não manipulado para pacientes com neoplasias hematológicas

Este estudo é um estudo aberto, controlado, multicêntrico, internacional, Fase III, randomizado de transplante de NiCord® versus transplante de uma ou duas unidades de sangue de cordão não manipuladas e não relacionadas em pacientes com leucemia linfoblástica aguda ou leucemia mielóide aguda, síndrome mielodisplásica, leucemia mielóide crônica ou linfoma, todos com características de doença necessárias tornando-os elegíveis para transplante alogênico.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

O transplante de sangue e medula bem-sucedido (BMT) requer a infusão de um número suficiente de células-tronco/progenitoras hematopoiéticas (HSPCs), capazes de se direcionar para a medula óssea e regenerar uma gama completa de linhagens de células hematopoiéticas com capacidade de repovoamento precoce e tardio em um moda oportuna.

Uma grande desvantagem do Sangue de Cordão Umbilical (SCU) é a baixa dose de células-tronco disponível para transplante, em comparação com o sangue periférico mobilizado (PB) ou medula óssea. Essa baixa dose de células-tronco pode comprometer as chances de enxerto e contribuir para o atraso na cinética de recuperação de neutrófilos e plaquetas, além de outros resultados do transplante.

O objetivo da expansão ex vivo do sangue do cordão é fornecer um enxerto com um número suficiente de células que tenham neutrófilos in vivo robusto e potencial de produção de plaquetas para permitir o sucesso do transplante.

NiCord® é um produto baseado em células-tronco/progenitoras composto de células alogênicas expandidas ex vivo de uma unidade inteira de SCU. NiCord® utiliza a pequena molécula nicotinamida (NAM), como uma abordagem epigenética para inibir a diferenciação e aumentar a migração, o direcionamento da medula óssea (BM) e a eficiência do enxerto de células progenitoras hematopoiéticas (HPC) expandidas em culturas ex vivo. O principal objetivo do estudo é comparar a segurança e a eficácia do transplante de unidade de sangue de cordão expandido ex-vivo NiCord® com o transplante de unidade de sangue de cordão não manipulado em pacientes com malignidades hematológicas após terapia de condicionamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

125

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Rio De Janeiro, Brasil, 20230-130
        • Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
      • São Paulo, Brasil
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
      • São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasil, 14048-900
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
      • Singapore, Cingapura, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • National University Cancer Institute
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
      • Barcelona, Espanha, 08908
        • ICO Bellvitge
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Sant Joan de Deu
      • Sevilla, Espanha
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanha, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
      • Valencia, Espanha
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
        • Stanford University Cancer Institute
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • The University of Maryland Medicine Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
        • Henry Ford Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • West Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Cancer Center
      • Paris, França, 75019
        • Robert Debre
      • Utrecht, Holanda, 3503 AB
        • University Medical Center Utrecht
      • Utrecht, Holanda, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
      • Haifa, Israel
        • Rambam
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
      • Florence, Itália, 50134
        • Careggi University Hospital
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Lisbon, Portugal, 1099-023
        • Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation trust
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Reino Unido, SM2 5PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 63 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Critérios de doença aplicáveis
  • Os pacientes devem ter um ou dois CBUs HLA parcialmente compatíveis
  • Fonte de reserva de células-tronco
  • Pontuação de desempenho de Karnofsky/Lansky adequada
  • Reservas fisiológicas suficientes
  • Consentimento informado por escrito assinado

Critério de exclusão:

  • Doador compatível com HLA capaz de doar
  • HSCT alogênico prévio
  • Outra malignidade ativa
  • Infecção ativa ou descontrolada
  • Ativo/sintomas de doença do sistema nervoso central (SNC)
  • Gravidez ou lactação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NiCord® (omidubicel)

NiCord® é um produto à base de células-tronco/progenitoras criopreservadas composto por:

  1. Células progenitoras CD34+ hematopoiéticas derivadas do sangue do cordão umbilical expandidas ex vivo (fração cultivada NiCord® (CF))
  2. a fração de células não cultivadas da mesma Unidade de Sangue de Cordão (CBU) (NiCord® Non-culted Fraction (NF)) constituída por células mielóides e linfóides maduras.

Ambas as frações, ou seja, NiCord® CF e NiCord® NF serão mantidos congelados até serem descongelados e infundidos no dia do transplante.

Comparador Ativo: CBU(s) não manipulados
Unidade de sangue de cordão umbilical

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: pós-transplante até 42 dias
O tempo de enxerto de neutrófilos > 500/μl foi definido de acordo com os padrões do Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula (CIBMTR), exigindo quimerismo do doador para enxerto de neutrófilos.
pós-transplante até 42 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Infecções bacterianas ou fúngicas invasivas de primeiro grau 2/3 até 100 dias após o transplante
Prazo: 100 dias após o transplante
Primeira infecção bacteriana graus 2-3 ou infecção fúngica invasiva até 100 dias após o transplante para a intenção de tratar a população
100 dias após o transplante
Dias de vida e fora do hospital nos primeiros 100 dias pós-transplante
Prazo: 100 dias após o transplante
Dias vivos e fora do hospital nos primeiros 100 dias pós-transplante para a Intenção de Tratar a População
100 dias após o transplante
Número de participantes com enxerto de plaquetas até 42 dias após o transplante
Prazo: 42 dias após o transplante
Enxerto de plaquetas definido como o primeiro dia de um mínimo de três medições consecutivas em dias diferentes, de modo que o paciente tenha atingido uma contagem de plaquetas > 20 × 10^9/L sem transfusões de plaquetas durante os sete dias anteriores (contando o dia do enxerto como um dos sete dias anteriores) para a Intenção de Tratar a População
42 dias após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Mitchell Horwitz, MD, Duke University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

29 de abril de 2021

Conclusão do estudo (Estimado)

18 de fevereiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de março de 2016

Primeira postagem (Estimado)

6 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em NiCord® (omidubicel)

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