Transplante de células-tronco com NiCord® (Omidubicel) versus UCB padrão em pacientes com leucemia, linfoma e SMD
22 de fevereiro de 2026 atualizado por: Gamida Cell ltd
Um estudo multicêntrico, randomizado, de registro de Fase III de transplante de NiCord®, células ex vivo expandidas, derivadas de SCU, células-tronco e progenitoras, vs. SCU não manipulado para pacientes com neoplasias hematológicas
Este estudo é um estudo aberto, controlado, multicêntrico, internacional, Fase III, randomizado de transplante de NiCord® versus transplante de uma ou duas unidades de sangue de cordão não manipuladas e não relacionadas em pacientes com leucemia linfoblástica aguda ou leucemia mielóide aguda, síndrome mielodisplásica, leucemia mielóide crônica ou linfoma, todos com características de doença necessárias tornando-os elegíveis para transplante alogênico.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O transplante de sangue e medula bem-sucedido (BMT) requer a infusão de um número suficiente de células-tronco/progenitoras hematopoiéticas (HSPCs), capazes de se direcionar para a medula óssea e regenerar uma gama completa de linhagens de células hematopoiéticas com capacidade de repovoamento precoce e tardio em um moda oportuna.
Uma grande desvantagem do Sangue de Cordão Umbilical (SCU) é a baixa dose de células-tronco disponível para transplante, em comparação com o sangue periférico mobilizado (PB) ou medula óssea. Essa baixa dose de células-tronco pode comprometer as chances de enxerto e contribuir para o atraso na cinética de recuperação de neutrófilos e plaquetas, além de outros resultados do transplante.
O objetivo da expansão ex vivo do sangue do cordão é fornecer um enxerto com um número suficiente de células que tenham neutrófilos in vivo robusto e potencial de produção de plaquetas para permitir o sucesso do transplante.
NiCord® é um produto baseado em células-tronco/progenitoras composto de células alogênicas expandidas ex vivo de uma unidade inteira de SCU. NiCord® utiliza a pequena molécula nicotinamida (NAM), como uma abordagem epigenética para inibir a diferenciação e aumentar a migração, o direcionamento da medula óssea (BM) e a eficiência do enxerto de células progenitoras hematopoiéticas (HPC) expandidas em culturas ex vivo. O principal objetivo do estudo é comparar a segurança e a eficácia do transplante de unidade de sangue de cordão expandido ex-vivo NiCord® com o transplante de unidade de sangue de cordão não manipulado em pacientes com malignidades hematológicas após terapia de condicionamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
125
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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São Paulo, Brasil
- Hospital israelita Albert Einstein
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20230-130
- Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 14048-900
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
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Singapore, Cingapura, 169608
- Singapore General Hospital
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Singapore, Cingapura, 119074
- National University Cancer Institute
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Barcelona, Espanha
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Espanha, 08035
- University Hospital Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
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Barcelona, Espanha, 08908
- ICO Bellvitge
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Barcelona, Espanha, 08950
- Sant Joan de Deu
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Seville, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, Espanha, 46009
- Hospital Universitario La Fe
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Valencia, Espanha
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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Palo Alto, California, Estados Unidos
- Stanford University Cancer Institute
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093
- UC San Diego Moores Cancer Center
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-
Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern University
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
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Kansas
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Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Cancer Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- The University of Maryland Medicine Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos
- Henry Ford Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Children's
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
- West Cancer Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia Cancer Center
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Paris, França, 75019
- Robert Debré
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Utrecht, Holanda, 3503 AB
- University Medical Center Utrecht
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Utrecht, Holanda, 3584 CS
- Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
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Haifa, Israel
- Rambam
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Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Center
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Petah Tikva, Israel
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
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Tel Aviv, Israel
- Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
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Tel Aviv, Israel
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center
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Tel Litwinsky, Israel
- Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
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Florence, Itália, 50134
- Careggi University Hospital
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Rome, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Lisbon, Portugal, 1099-023
- Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil
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Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St James Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Surrey
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Sutton, Surrey, Reino Unido, SM2 5PT
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 61 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Critérios de doença aplicáveis
- Os pacientes devem ter um ou dois CBUs HLA parcialmente compatíveis
- Fonte de reserva de células-tronco
- Pontuação de desempenho de Karnofsky/Lansky adequada
- Reservas fisiológicas suficientes
- Consentimento informado por escrito assinado
Critério de exclusão:
- Doador compatível com HLA capaz de doar
- HSCT alogênico prévio
- Outra malignidade ativa
- Infecção ativa ou descontrolada
- Ativo/sintomas de doença do sistema nervoso central (SNC)
- Gravidez ou lactação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: NiCord® (omidubicel)
NiCord® é um produto à base de células-tronco/progenitoras criopreservadas composto por:
Ambas as frações, ou seja, NiCord® CF e NiCord® NF serão mantidos congelados até serem descongelados e infundidos no dia do transplante. |
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Comparador Ativo: CBU(s) não manipulados
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Unidade de sangue de cordão umbilical
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: pós-transplante até 42 dias
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O tempo de enxerto de neutrófilos > 500/μl foi definido de acordo com os padrões do Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula (CIBMTR), exigindo quimerismo do doador para enxerto de neutrófilos.
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pós-transplante até 42 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Infecções bacterianas ou fúngicas invasivas de primeiro grau 2/3 até 100 dias após o transplante
Prazo: 100 dias após o transplante
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Primeira infecção bacteriana graus 2-3 ou infecção fúngica invasiva até 100 dias após o transplante para a intenção de tratar a população
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100 dias após o transplante
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Dias de vida e fora do hospital nos primeiros 100 dias pós-transplante
Prazo: 100 dias após o transplante
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Dias vivos e fora do hospital nos primeiros 100 dias pós-transplante para a Intenção de Tratar a População
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100 dias após o transplante
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Número de participantes com enxerto de plaquetas até 42 dias após o transplante
Prazo: 42 dias após o transplante
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Enxerto de plaquetas definido como o primeiro dia de um mínimo de três medições consecutivas em dias diferentes, de modo que o paciente tenha atingido uma contagem de plaquetas > 20 × 10^9/L sem transfusões de plaquetas durante os sete dias anteriores (contando o dia do enxerto como um dos sete dias anteriores) para a Intenção de Tratar a População
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42 dias após o transplante
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Quimerismo LTF
Prazo: Aos 5 anos após o transplante
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Probabilidade de Kaplan Meier de quimerismo do dador <95%
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Aos 5 anos após o transplante
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LTF Sobrevivência Global
Prazo: Ao fim de 5 anos após o transplante
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Probabilidade de sobrevivência global de Kaplan Meier
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Ao fim de 5 anos após o transplante
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Progressão/Recidiva da Doença LTF
Prazo: Aos 5 anos após o transplante
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Número de pacientes com recidiva durante o período de acompanhamento a longo prazo
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Aos 5 anos após o transplante
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LTF GvHD Crónica
Prazo: Aos 5 anos pós-transplante
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Incidência Cumulativa de Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro Crónica
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Aos 5 anos pós-transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Mitchell Horwitz, MD, Duke University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Del Pozo Martin Y. 47th Annual Meeting of the EBMT. Lancet Haematol. 2021 May;8(5):e317-e318. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00104-6. Epub 2021 Mar 31. No abstract available.
- Horwitz ME, Stiff PJ, Cutler C, Brunstein C, Hanna R, Maziarz RT, Rezvani AR, Karris NA, McGuirk J, Valcarcel D, Schiller GJ, Lindemans CA, Hwang WYK, Koh LP, Keating A, Khaled Y, Hamerschlak N, Frankfurt O, Peled T, Segalovich I, Blackwell B, Wease S, Freedman LS, Galamidi-Cohen E, Sanz G. Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: results of a phase 3 randomized study. Blood. 2021 Oct 21;138(16):1429-1440. doi: 10.1182/blood.2021011719.
- Majhail NS, Miller B, Dean R, Manghani R, Shin H, Sivaraman S, Maziarz RT. Hospitalization and Healthcare Resource Utilization of Omidubicel-Onlv versus Umbilical Cord Blood Transplantation for Hematologic Malignancies: Secondary Analysis from a Pivotal Phase 3 Clinical Trial. Transplant Cell Ther. 2023 Dec;29(12):749.e1-749.e5. doi: 10.1016/j.jtct.2023.09.004. Epub 2023 Sep 12.
- Szabolcs P, Mazor RD, Yackoubov D, Levy S, Stiff P, Rezvani A, Hanna R, Wagner J, Keating A, Lindemans CA, Karras N, McGuirk J, Hamerschlak N, Lopez-Torija I, Sanz G, Valcarcel D, Horwitz ME. Immune Reconstitution Profiling Suggests Antiviral Protection after Transplantation with Omidubicel: A Phase 3 Substudy. Transplant Cell Ther. 2023 Aug;29(8):517.e1-517.e12. doi: 10.1016/j.jtct.2023.04.018. Epub 2023 Apr 28.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
29 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
7 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de março de 2016
Primeira postagem (Estimado)
6 de abril de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Leucemia Mieloide
- Doenças da Medula Óssea
- Leucemia Linfóide
- Leucemia
- Distúrbios mieloproliferativos
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Leucemia Mieloide Aguda
- Neoplasias Hematológicas
- Linfoma
- Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras
- Síndromes Mielodisplásicas
- Leucemia Mielóide, Crônica, BCR-ABL Positivo
Outros números de identificação do estudo
- GC P#05.01.020
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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