Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stamceltransplantatie met NiCord® (Omidubicel) versus standaard UCB bij patiënten met leukemie, lymfoom en MDS

22 februari 2026 bijgewerkt door: Gamida Cell ltd

Een multicenter, gerandomiseerd, fase III-registratieonderzoek van transplantatie van NiCord®, ex vivo geëxpandeerde, van UCB afgeleide stam- en progenitorcellen, versus niet-gemanipuleerde UCB voor patiënten met hematologische maligniteiten

Deze studie is een open-label, gecontroleerde, multicenter, internationale, fase III, gerandomiseerde studie van transplantatie van NiCord® versus transplantatie van een of twee ongemanipuleerde, niet-verwante navelstrengbloedeenheden bij patiënten met acute lymfoblastische leukemie of acute myeloïde leukemie, myelodysplastisch syndroom, chronische myeloïde leukemie of lymfoom, allemaal met de vereiste ziektekenmerken waardoor ze in aanmerking komen voor allogene transplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Succesvolle bloed- en beenmergtransplantatie (BMT) vereist de infusie van een voldoende aantal hematopoëtische stamcellen/voorlopercellen (HSPC's), die in staat zijn om zowel naar het beenmerg te gaan als een volledige reeks hematopoëtische cellijnen te regenereren met vroege en late herbevolking in een actuele mode.

Een belangrijk nadeel van navelstrengbloed (UCB) is de lage stamceldosis die beschikbaar is voor transplantatie, in vergelijking met gemobiliseerd perifeer bloed (PB) of beenmerg. Deze lage stamceldosis kan de kansen op enting in gevaar brengen en draagt ​​bij aan een vertraagde kinetiek van het herstel van neutrofielen en bloedplaatjes, evenals aan andere transplantatieresultaten.

Het doel van ex vivo expansie van navelstrengbloed is om een ​​transplantaat te verschaffen met voldoende aantallen cellen die snel en robuust in vivo neutrofielen en bloedplaatjes kunnen produceren om een ​​succesvolle transplantatie mogelijk te maken.

NiCord® is een op stamcellen/voorlopercellen gebaseerd product dat is samengesteld uit ex vivo geëxpandeerde allogene cellen uit één volledige eenheid van UCB. NiCord® maakt gebruik van het kleine molecuul nicotinamide (NAM), als een epigenetische benadering om differentiatie te remmen en om de migratie, beenmerg (BM) homing en implantatie-efficiëntie van hematopoëtische voorlopercellen (HPC) die in ex vivo-culturen zijn geëxpandeerd, te vergroten. Het belangrijkste doel van de studie is om de veiligheid en werkzaamheid van NiCord® enkelvoudige ex-vivo transplantatie van geëxpandeerde navelstrengbloedeenheden te vergelijken met ongemanipuleerde transplantatie van navelstrengbloedeenheden bij patiënten met hematologische maligniteiten na conditioneringstherapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

125

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië
        • Hospital Israelita Albert Einstein
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazilië, 20230-130
        • Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 14048-900
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Robert Debré
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Rambam
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israël
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israël
        • Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Aviv, Israël
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Litwinsky, Israël
        • Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
  • Italië
      • Florence, Italië, 50134
        • Careggi University Hospital
      • Rome, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3503 AB
        • University Medical Center Utrecht
      • Utrecht, Nederland, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1099-023
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Cancer Institute
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
      • Barcelona, Spanje, 08908
        • ICO Bellvitge
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Sant Joan de Deu
      • Seville, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanje, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St James Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester University Nhs Foundation Trust
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Verenigd Koninkrijk, SM2 5PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
        • Stanford University Cancer Institute
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60208
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • The University of Maryland Medicine Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
        • Henry Ford Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
        • West Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 61 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Toepasselijke ziektecriteria
  • Patiënten moeten een of twee gedeeltelijk HLA-gematchte CBU's hebben
  • Back-up stamcelbron
  • Voldoende Karnofsky/Lansky Performance-score
  • Voldoende fysiologische reserves
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • HLA-gematchte donor die kan doneren
  • Eerdere allogene HSCT
  • Andere actieve maligniteit
  • Actieve of ongecontroleerde infectie
  • Actief/symptomen van ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS).
  • Zwangerschap of borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NiCord® (omidubicel)

NiCord® is een gecryopreserveerd product op basis van stamcellen/voorlopercellen dat bestaat uit:

  1. ex vivo geëxpandeerde, uit navelstrengbloed afgeleide hematopoëtische CD34+-voorlopercellen (NiCord® gekweekte fractie (CF))
  2. de niet-gekweekte celfractie van dezelfde navelstrengbloedeenheid (CBU) (NiCord® niet-gekweekte fractie (NF)) bestaande uit rijpe myeloïde en lymfoïde cellen.

Beide breuken, d.w.z. NiCord® CF en NiCord® NF worden ingevroren bewaard totdat ze op de dag van transplantatie worden ontdooid en toegediend.
Geneesmiddel: NiCord® (omidubicel)
Actieve vergelijker: Ongemanipuleerde CBU('s)
Ander: Navelstrengbloed eenheid
Navelstrengbloed eenheid

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd voor neutrofielentransplantatie
Tijdsspanne: na transplantatie tot 42 dagen
De tijd tot implantatie van neutrofielen >500/μl werd gedefinieerd volgens de normen van het Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), waarbij donorchimerisme vereist was voor de implantatie van neutrofielen.
na transplantatie tot 42 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Eerste graad 2/3 bacteriële of invasieve schimmelinfecties 100 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Eerste bacteriële infectiegraad 2-3 of invasieve schimmelinfectie binnen 100 dagen na transplantatie voor de intent-to-treat-populatie
100 dagen na transplantatie
Dagen levend en buiten het ziekenhuis in de eerste 100 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Dagen in leven en buiten het ziekenhuis in de eerste 100 dagen na transplantatie voor de Intent-to-Treat-populatie
100 dagen na transplantatie
Aantal deelnemers met bloedplaatjestransplantatie 42 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 42 dagen na transplantatie
Bloedplaatjesimplantatie gedefinieerd als de eerste dag van minimaal drie opeenvolgende metingen op verschillende dagen, zodanig dat de patiënt een aantal bloedplaatjes > 20 × 10^9/L heeft bereikt zonder bloedplaatjestransfusies gedurende de voorgaande zeven dagen (de dag van implantatie als één van de voorgaande zeven dagen) voor de Intent-to-Treat-populatie
42 dagen na transplantatie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
LTF-chimerisme
Tijdsspanne: Na 5 jaar na transplantatie
Kaplan Meier-kans op donorchimerisme <95%
Na 5 jaar na transplantatie
LTF Overall Survival
Tijdsspanne: Na 5 jaar na transplantatie
Kaplan-Meier-kans op totale overleving
Na 5 jaar na transplantatie
LTF Ziekteprogressie/Terugval
Tijdsspanne: Na 5 jaar na de transplantatie
Aantal patiënten met een terugval tijdens de langdurige follow-upperiode
Na 5 jaar na de transplantatie
LTF Chronische GvHD
Tijdsspanne: Na 5 jaar na de transplantatie
Cumulatieve incidentie van chronische GvHD
Na 5 jaar na de transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gamida Cell ltd

Onderzoekers

  • Studie stoel: Mitchell Horwitz, MD, Duke University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 april 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 maart 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

6 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC P#05.01.020

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren