Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Stamcellstransplantation med NiCord® (Omidubicel) vs standard UCB hos patienter med leukemi, lymfom och MDS

27 juli 2023 uppdaterad av: Gamida Cell ltd

En multicenter, randomiserad, fas III-registreringsförsök med transplantation av NiCord®, Ex Vivo expanderade, UCB-härledda stam- och stamceller, kontra omanipulerad UCB för patienter med hematologiska maligniteter

Denna studie är en öppen, kontrollerad, multicenter, internationell, fas III, randomiserad studie av transplantation av NiCord® kontra transplantation av en eller två omanipulerade, orelaterade navelsträngsblodenheter hos patienter med akut lymfoblastisk leukemi eller akut myeloid leukemi, myelodysplastiskt syndrom, kronisk myeloid leukemi eller lymfom, alla med nödvändiga sjukdomsegenskaper som gör dem berättigade för allogen transplantation.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Framgångsrik blod- och märgtransplantation (BMT) kräver infusion av ett tillräckligt antal hematopoetiska stam-/förfädersceller (HSPC), som både kan vända sig till benmärgen och regenerera en hel uppsättning hematopoetiska celllinjer med tidig och sen återpopulationsförmåga i en mode i rätt tid.

En stor nackdel med navelsträngsblod (UCB) är den låga stamcellsdosen som är tillgänglig för transplantation, jämfört med mobiliserat perifert blod (PB) eller benmärg. Denna låga stamcellsdos kan äventyra chanserna för engraftment och bidrar till fördröjd kinetik för neutrofil- och trombocytåterhämtning, såväl som andra transplantationsresultat.

Syftet med ex vivo expansion av navelsträngsblod är att tillhandahålla ett transplantat med tillräckligt antal celler som har snabb och robust in vivo neutrofil- och trombocytproducerande potential för att möjliggöra framgångsrik transplantation.

NiCord® är en stam-/progenitorcellsbaserad produkt som består av ex vivo expanderade allogena celler från en hel enhet UCB. NiCord® använder den lilla molekylen nikotinamid (NAM), som ett epigenetiskt tillvägagångssätt för att hämma differentiering och för att öka migrationen, benmärgssökningen (BM) och inplanteringseffektiviteten hos hematopoetiska stamceller (HPC) expanderade i ex vivo-kulturer. Huvudsyftet med studien är att jämföra säkerheten och effekten av NiCord® ex-vivo transplantation med expanderad navelsträngsblodenhet med omanipulerad transplantation av navelsträngsblodenhet hos patienter med hematologiska maligniteter efter konditioneringsbehandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

125

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Rio De Janeiro, Brasilien, 20230-130
        • Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
      • São Paulo, Brasilien
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Robert Debre
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
        • Stanford University Cancer Institute
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60208
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • The University of Maryland Medicine Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
        • Henry Ford Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Förenta staterna, 38138
        • West Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia Cancer Center
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Careggi University Hospital
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3503 AB
        • University Medical Center Utrecht
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1099-023
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Cancer Institute
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
      • Barcelona, Spanien, 08908
        • ICO Bellvitge
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Sant Joan de Deu
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • St James Hospital
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Storbritannien, SM2 5PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 63 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tillämpliga sjukdomskriterier
  • Patienterna måste ha en eller två delvis HLA-matchade CBU:er
  • Back-up stamcellskälla
  • Adekvat Karnofsky/Lansky Performance-poäng
  • Tillräckliga fysiologiska reserver
  • Undertecknat skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • HLA-matchad givare som kan donera
  • Tidigare allogen HSCT
  • Annan aktiv malignitet
  • Aktiv eller okontrollerad infektion
  • Aktivt/symtom på sjukdom i centrala nervsystemet (CNS).
  • Graviditet eller amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NiCord® (omidubicel)

NiCord® är en kryokonserverad stam-/progenitorcellbaserad produkt som består av:

  1. ex vivo expanderade, hematopoetiska CD34+ stamceller från navelsträngsblod (NiCord® odlad fraktion (CF))
  2. den icke-odlade cellfraktionen av samma Cord Blood Unit (CBU) (NiCord® Non-cultured Fraction (NF)) bestående av mogna myeloid- och lymfoidceller.

Båda fraktionerna, dvs. NiCord® CF och NiCord® NF kommer att förvaras frysta tills de tinas och infunderas på transplantationsdagen.
Läkemedel: NiCord® (omidubicel)
Aktiv komparator: Omanipulerade CBU(s)
Övrig: Navelsträngsblodsenhet
Navelsträngsblodenhet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för Neutrofil Engraftment
Tidsram: efter transplantation upp till 42 dagar
Tiden till ympning av neutrofiler >500/μl definierades enligt Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) standarder, vilket kräver givarchimerism för neutrofilinplantering.
efter transplantation upp till 42 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Första grad 2/3 bakteriella eller invasiva svampinfektioner senast 100 dagar efter transplantation
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Första bakterieinfektion grad 2-3 eller invasiv svampinfektion senast 100 dagar efter transplantation i syfte att behandla populationen
100 dagar efter transplantation
Dagar vid liv och utanför sjukhus under de första 100 dagarna efter transplantationen
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Dagar vid liv och utanför sjukhus under de första 100 dagarna efter transplantation för avsikt att behandla befolkningen
100 dagar efter transplantation
Antal deltagare med trombocyttransplantation 42 dagar efter transplantation
Tidsram: 42 dagar efter transplantationen
Trombocyttransplantation definieras som den första dagen av minst tre på varandra följande mätningar på olika dagar så att patienten har uppnått ett trombocytantal > 20 × 10^9/L utan blodplättstransfusioner under de föregående sju dagarna (räknas dagen för engrafteringen som en av de föregående sju dagarna) för avsikten att behandla befolkningen
42 dagar efter transplantationen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gamida Cell ltd

Utredare

  • Studiestol: Mitchell Horwitz, MD, Duke University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

29 april 2021

Avslutad studie (Beräknad)

18 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 mars 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2016

Första postat (Beräknad)

6 april 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GC P#05.01.020

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på NiCord® (omidubicel)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera