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Trasplante de células madre con NiCord® (Omidubicel) frente a UCB estándar en pacientes con leucemia, linfoma y SMD

27 de julio de 2023 actualizado por: Gamida Cell ltd

Un ensayo multicéntrico, aleatorizado, de registro de fase III de trasplante de NiCord®, ex vivo expandido, derivado de UCB, células madre y progenitoras, frente a UCB no manipulado para pacientes con neoplasias malignas hematológicas

Este estudio es un estudio abierto, controlado, multicéntrico, internacional, fase III, aleatorizado de trasplante de NiCord® versus trasplante de una o dos unidades de sangre de cordón umbilical no manipuladas y no relacionadas en pacientes con leucemia linfoblástica aguda o leucemia mieloide aguda, síndrome mielodisplásico, leucemia mieloide crónica o linfoma, todos con características de enfermedad requeridas que los hacen elegibles para trasplante alogénico.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un trasplante de sangre y médula ósea (BMT) exitoso requiere la infusión de una cantidad suficiente de células madre/progenitoras hematopoyéticas (HSPC), capaces tanto de dirigirse a la médula ósea como de regenerar una gama completa de linajes de células hematopoyéticas con capacidad de repoblación temprana y tardía en un de manera oportuna.

Un inconveniente importante de la sangre del cordón umbilical (UCB) es la baja dosis de células madre disponibles para el trasplante, en comparación con la sangre periférica (PB) movilizada o la médula ósea. Esta dosis baja de células madre puede comprometer las posibilidades de injerto y contribuye a retrasar la cinética de la recuperación de neutrófilos y plaquetas, así como a otros resultados del trasplante.

El objetivo de la expansión ex vivo de la sangre del cordón umbilical es proporcionar un injerto con un número suficiente de células que tengan un potencial de producción de neutrófilos y plaquetas in vivo rápido y robusto para permitir un trasplante exitoso.

NiCord® es un producto basado en células madre/progenitoras compuesto por células alogénicas expandidas ex vivo de una unidad completa de UCB. NiCord® utiliza la molécula pequeña de nicotinamida (NAM), como un enfoque epigenético para inhibir la diferenciación y aumentar la migración, el alojamiento en la médula ósea (BM) y la eficiencia del injerto de las células progenitoras hematopoyéticas (HPC) expandidas en cultivos ex vivo. El objetivo principal del estudio es comparar la seguridad y la eficacia del trasplante de unidad de sangre de cordón umbilical expandido ex vivo único NiCord® con el trasplante de unidad de sangre de cordón umbilical no manipulado en pacientes con neoplasias malignas hematológicas después de la terapia de acondicionamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

125

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Rio De Janeiro, Brasil, 20230-130
        • Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
      • São Paulo, Brasil
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
      • São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasil, 14048-900
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, España, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
      • Barcelona, España, 08908
        • ICO Bellvitge
      • Barcelona, España, 08950
        • Sant Joan de Deu
      • Sevilla, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, España, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
        • Stanford University Cancer Institute
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • The University of Maryland Medicine Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
        • Henry Ford Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • West Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia Cancer Center
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Robert Debre
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Careggi University Hospital
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3503 AB
        • University Medical Center Utrecht
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1099-023
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Reino Unido, SM2 5PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Cancer Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 63 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Criterios de enfermedad aplicables
  • Los pacientes deben tener una o dos CBU parcialmente compatibles con HLA
  • Fuente de respaldo de células madre
  • Puntuación adecuada de Karnofsky/Lansky Performance
  • Reservas fisiológicas suficientes
  • Consentimiento informado por escrito firmado

Criterio de exclusión:

  • Donante compatible con HLA capaz de donar
  • TPH alogénico previo
  • Otra malignidad activa
  • Infección activa o no controlada
  • Activa/síntomas de la enfermedad del sistema nervioso central (SNC)
  • Embarazo o lactancia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NiCord® (omidubicel)

NiCord® es un producto basado en células madre/progenitoras crioconservadas compuesto por:

  1. Células progenitoras hematopoyéticas CD34+, expandidas ex vivo, derivadas de la sangre del cordón umbilical (fracción cultivada (CF) de NiCord®)
  2. la fracción de células no cultivadas de la misma Unidad de Sangre de Cordón (CBU) (Fracción No Cultivada (NF) NiCord®) que consiste en células mieloides y linfoides maduras.

Ambas fracciones, es decir NiCord® CF y NiCord® NF se mantendrán congelados hasta que se descongelen y se infundan el día del trasplante.
Droga: NiCord® (omidubicel)
Comparador activo: CBU(s) no manipuladas
Otro: Unidad de Sangre de Cordón Umbilical
Unidad de sangre de cordón

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: postrasplante hasta 42 días
El tiempo hasta el injerto de neutrófilos >500/μl se definió según los estándares del Centro para la Investigación Internacional de Trasplantes de Sangre y Médula Ósea (CIBMTR), que requieren quimerismo del donante para el injerto de neutrófilos.
postrasplante hasta 42 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Infecciones fúngicas invasivas o bacterianas de primer grado 2/3 a los 100 días posteriores al trasplante
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
Primera infección bacteriana Grados 2-3 o infección fúngica invasiva a los 100 días después del trasplante para la población con intención de tratar
100 días después del trasplante
Días con vida y fuera del hospital en los primeros 100 días posteriores al trasplante
Periodo de tiempo: 100 días después del trasplante
Días con vida y fuera del hospital en los primeros 100 días posteriores al trasplante para la población por intención de tratar
100 días después del trasplante
Número de participantes con injerto de plaquetas a los 42 días posteriores al trasplante
Periodo de tiempo: 42 días después del trasplante
El injerto de plaquetas se define como el primer día de un mínimo de tres mediciones consecutivas en días diferentes de modo que el paciente haya alcanzado un recuento de plaquetas > 20 × 10^9/L sin transfusiones de plaquetas durante los siete días anteriores (contando el día del injerto como uno). de los siete días anteriores) para la población con intención de tratar
42 días después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Gamida Cell ltd

Investigadores

  • Silla de estudio: Mitchell Horwitz, MD, Duke University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de diciembre de 2016

Finalización primaria (Actual)

29 de abril de 2021

Finalización del estudio (Estimado)

18 de febrero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de marzo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de marzo de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

6 de abril de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GC P#05.01.020

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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