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Trapianto di cellule staminali con NiCord® (Omidubicel) vs UCB standard in pazienti con leucemia, linfoma e MDS

27 luglio 2023 aggiornato da: Gamida Cell ltd

Uno studio multicentrico, randomizzato, di registrazione di fase III del trapianto di cellule staminali e progenitrici NiCord®, Ex Vivo espanse, derivate da UCB, rispetto a UCB non manipolato per pazienti con neoplasie ematologiche

Questo studio è uno studio in aperto, controllato, multicentrico, internazionale, di fase III, randomizzato sul trapianto di NiCord® rispetto al trapianto di una o due unità di sangue del cordone ombelicale non manipolate e non correlate in pazienti con leucemia linfoblastica acuta o leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica, leucemia mieloide cronica o linfoma, tutti con caratteristiche patologiche richieste che li rendono idonei al trapianto allogenico.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il successo del trapianto di sangue e midollo (BMT) richiede l'infusione di un numero sufficiente di cellule staminali/progenitrici ematopoietiche (HSPC), in grado sia di raggiungere il midollo osseo sia di rigenerare una gamma completa di lignaggi di cellule ematopoietiche con capacità di ripopolamento precoce e tardivo in un moda tempestiva.

Uno dei principali svantaggi del sangue del cordone ombelicale (UCB) è la bassa dose di cellule staminali disponibile per il trapianto, rispetto al sangue periferico mobilizzato (PB) o al midollo osseo. Questa bassa dose di cellule staminali può compromettere le possibilità di attecchimento e contribuisce alla cinetica ritardata del recupero dei neutrofili e delle piastrine, nonché ad altri esiti del trapianto.

Lo scopo dell'espansione ex vivo del sangue del cordone ombelicale è quello di fornire un innesto con un numero sufficiente di cellule che abbiano un potenziale di produzione di neutrofili e piastrine in vivo rapido e robusto per consentire il successo del trapianto.

NiCord® è un prodotto a base di cellule staminali/progenitrici composto da cellule allogeniche espanse ex vivo provenienti da un'intera unità di UCB. NiCord® utilizza la piccola molecola nicotinamide (NAM), come approccio epigenetico per inibire la differenziazione e aumentare la migrazione, l'homing del midollo osseo (BM) e l'efficienza dell'attecchimento delle cellule progenitrici ematopoietiche (HPC) espanse in colture ex vivo. Lo scopo principale dello studio è quello di confrontare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di unità di sangue cordonale espanso ex-vivo NiCord® con il trapianto di unità di sangue cordonale non manipolato in pazienti con neoplasie ematologiche dopo terapia di condizionamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

125

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio De Janeiro, Brasile, 20230-130
        • Instituto Nacional de Câncer José Alencar Gomes da Silva - INCA
      • São Paulo, Brasile
        • Hospital Israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brasile, 05403-010
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo Pediatrics
      • São Paulo, Brasile, 05403-010
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasile, 14048-900
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Robert Debre
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Rambam
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israele
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
      • Tel Aviv, Israele
        • Dana-Dwek Children's Hospital, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel Aviv, Israele
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
      • Tel HaShomer, Israele
        • Chaim Sheba Medical Center, The Edmond and Lily Safra Children's hospital
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Careggi University Hospital
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3503 AB
        • University Medical Center Utrecht
      • Utrecht, Olanda, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1099-023
        • Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St James Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Regno Unito, SM2 5PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Cancer Institute
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron pediatrics
      • Barcelona, Spagna, 08908
        • ICO Bellvitge
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Sant Joan de Deu
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
      • Valencia, Spagna
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe (pediatric)
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
        • Stanford University Cancer Institute
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • UC San Diego Moores Cancer Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60208
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • The University of Maryland Medicine Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
        • Henry Ford Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • West Cancer Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center of Dallas
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 63 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Criteri di malattia applicabili
  • I pazienti devono avere una o due CBU parzialmente compatibili con HLA
  • Fonte di cellule staminali di riserva
  • Adeguato punteggio Karnofsky/Lansky Performance
  • Riserve fisiologiche sufficienti
  • Consenso informato scritto firmato

Criteri di esclusione:

  • Donatore compatibile HLA in grado di donare
  • Precedente trapianto allogenico
  • Altri tumori maligni attivi
  • Infezione attiva o incontrollata
  • Attivo/sintomi della malattia del sistema nervoso centrale (SNC).
  • Gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NiCord® (omidubicel)

NiCord® è un prodotto a base di cellule staminali/progenitrici crioconservate composto da:

  1. cellule progenitrici emopoietiche CD34+ derivate dal sangue del cordone ombelicale espanse ex vivo (frazione in coltura NiCord® (CF))
  2. la frazione cellulare non in coltura della stessa Cord Blood Unit (CBU) (NiCord® Non-cultured Fraction (NF)) costituita da cellule mieloidi e linfoidi mature.

Entrambe le frazioni, ad es. NiCord® CF e NiCord® NF, saranno conservati congelati fino a quando non saranno scongelati e infusi il giorno del trapianto.
Droga: NiCord® (omidubicel)
Comparatore attivo: CBU non manipolati
Altro: Unità Sangue Cordonale
Unità sangue cordonale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per l'attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: post-trapianto fino a 42 giorni
Il tempo di attecchimento di neutrofili > 500/μl è stato definito secondo gli standard del Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), che richiedono il chimerismo del donatore per l'attecchimento dei neutrofili.
post-trapianto fino a 42 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Infezioni batteriche o fungine invasive di primo grado 2/3 entro 100 giorni dal trapianto
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
Prima infezione batterica di grado 2-3 o infezione fungina invasiva entro 100 giorni dal trapianto per la popolazione intent-to-treat
100 giorni dopo il trapianto
Giorni vivi e fuori dall'ospedale nei primi 100 giorni post-trapianto
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
Giorni vivi e fuori dall'ospedale nei primi 100 giorni post-trapianto per la popolazione intent to treat
100 giorni dopo il trapianto
Numero di partecipanti con attecchimento piastrinico entro 42 giorni dal trapianto
Lasso di tempo: 42 giorni dopo il trapianto
Attecchimento piastrinico definito come il primo giorno di un minimo di tre misurazioni consecutive in giorni diversi in modo tale che il paziente abbia raggiunto una conta piastrinica > 20 × 10^9/L senza trasfusioni piastriniche durante i sette giorni precedenti (contando il giorno dell'attecchimento come uno dei sette giorni precedenti) per la popolazione intent to treat
42 giorni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gamida Cell ltd

Investigatori

  • Cattedra di studio: Mitchell Horwitz, MD, Duke University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

29 aprile 2021

Completamento dello studio (Stimato)

18 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 marzo 2016

Primo Inserito (Stimato)

6 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC P#05.01.020

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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