- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02752191
Feraheme som et MR-kontrastmiddel for pediatrisk medfødt hjertesykdom
22. november 2022 oppdatert av: Paul Finn
Standard klinisk kardiovaskulær MR-praksis for barn med CHD involverer ofte bruk av gadoliniumbaserte kontrastmidler (GBCA) for å forbedre vevskontrasten.
De fleste GBCA-er er små molekyler som raskt krysser kapillærveggen og får tilgang til det interstitielle rommet, en prosess som reduserer signalkontrasten mellom blodkar og omkringliggende vev.
Derfor er disse typene GBCA mest nyttige for first-pass MR-angiografi, der bildene blir tatt raskt i løpet av de første 15-30 sekundene etter injeksjonen når GBCA-konsentrasjonen er mye høyere i arteriene enn i det interstitielle rommet.
For små barn med kompleks CHD er de strenge kravene til høy romlig oppløsning, og behovet for hjerteport og god blod-myokardkontrast for å gi detaljert evaluering av intrakardiale strukturer ikke forenlig med konvensjonell GBCA-basert førstegangs-MR-angiografi.
Selv med Ablavar® (gadofosveset trisodium), en FDA-godkjent GBCA med lengre intravaskulær halveringstid enn andre GBCA, kan hjertestyrt Ablavar®-forbedret MR være utilstrekkelig for små barn med CHD basert på vår institusjonelle erfaring og på data fra litteraturen ; det er fortsatt redusert blod-vevskontrast under den høyoppløselige hjertestyrte MR-en.
Videre har det vært sikkerhetsbekymringer angående gadoliniumavsetning i hjernevev etter gjentatt GBCA-eksponering, samt bekymringer for nefrogen systemisk fibrose (NSF) assosiert med GBCA-injeksjon hos små barn < 2 år gamle som kan ha umoden nyrefunksjon.
De langsiktige helsekonsekvensene av disse effektene i den pediatriske befolkningen er uklare.
Av de ovennevnte grunnene søker vi å studere den diagnostiske avbildningseffektiviteten til Feraheme (Feraheme®), et FDA-godkjent medikament for parenteralt jerntilskudd, som et MRI-kontrastmiddel hos barn med CHD.
Selv om Feraheme® er godkjent for behandling av jernmangelanemi sekundært til nyresykdom, har Feraheme® blitt brukt som et off-label MR-kontrastmiddel ved utvalgte medisinske sentre.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
17
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 dag til 6 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pediatriske pasienter av alle etnisiteter (alder nyfødt til 6 år) med kjent eller mistenkt CHD med inkonklusive ekkokardiografiske undersøkelser og henvises til kardiovaskulær MR for videre evaluering av hjerteanatomi og funksjon.
- Skriftlig informert samtykke innhentet fra forsøkspersonens juridiske representant/verge(r) og forsøkspersonens evne til å overholde kravene til studien
Ekskluderingskriterier:
- Standard kliniske kontraindikasjoner for MR, inkludert personer med cochleaimplantater og implantert hjerteutstyr
- Personer med tidligere eller nåværende diagnose av jernoverskudd på grunn av arvelig hemokromatose eller andre årsaker (kun for personer som får Feraheme-injeksjon).
- Personer med kjent overfølsomhet eller allergi mot jernoksidpartikler.
- Personer med nyresvikt definert som estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 40 ml/min/1,73 m2 (kun for personer som får Ablavar-injeksjon).
- Personer som er kritisk syke på tidspunktet for MR og for hvem perioden med generell anestesi og separasjon fra barnehagen eller intensivavdelingen utgjør en ekstra risiko som vurderes av henvisende kardiologer, hjertekirurger eller behandlende radiolog (kun for del II) .
- Andre medisinske tilstander, etter klinikerens vurdering, vil øke risikoen for barnet knyttet til deltakelse i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Ferumoksytol
Ferumoxytol, 4mg/kg kroppsvekt, engangsinfusjon på flere minutter
|
ferumoxytol som et MR-kontrastmiddel infundert over flere minutter
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: gadofosveset
gadofosveset, 0,03 mmol/kg, engangs bolusinjeksjon
|
gadofosveset som et MR-kontrastmiddel injisert over flere sekunder
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammensatt bildekvalitetspoeng blant 7 anatomiske strukturer.
Tidsramme: dag 1
|
1-4 bildekvalitet Likert-poengsum av en bildeekspert, hvor 4 representerer utmerket bildekvalitet og 1 er ikke-diagnostisk
|
dag 1
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bildekvalitetspoeng på individuelle anatomiske steder.
Tidsramme: dag 1
|
1-4 bildekvalitet Likert-poengsum av en bildeekspert, hvor 4 representerer utmerket bildekvalitet og 1 er ikke-diagnostisk.
|
dag 1
|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: dag 1
|
Antall deltakere med en eller flere uønskede hendelser
|
dag 1
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2016
Primær fullføring (Faktiske)
19. desember 2018
Studiet fullført (Faktiske)
19. desember 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. april 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. april 2016
Først lagt ut (Anslag)
26. april 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
28. desember 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. november 2022
Sist bekreftet
1. november 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 16-00016
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .