Register for den tyske CLL-studiegruppen (CLL-Registry)

Det hyppigste primære endepunktet i fase III-studier av KLL er progresjonsfri overlevelse (PFS). Det viktigste endepunktet er imidlertid total overlevelse (OS) som vanligvis er et sekundært endepunkt i slike studier. Resultatet etter progresjon er kritisk og respons på andre og påfølgende terapier kan variere mellom forsøksarmene. Derfor er det viktig å vurdere OS i tillegg til PFS. I tillegg er sen toksisitet, som myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akutt myeloid leukemi (AML), Epstein-Barr-virus (EBV)-assosiert lymfoproliferativ sykdom eller Hodgkins sykdom, sene opportunistiske infeksjoner og andre maligniteter, i økende grad sett og vil sannsynligvis varierer avhengig av intensiteten av behandlingen. Dessuten er metaanalyse av flere fase III-studier med lange oppfølgingsperioder ønskelig. Tilsvarende er valide analyser av biologiske sykdomsegenskaper i forhold til utfall avhengig av store samlinger av kliniske data med moden oppfølging.

Funnene fra CLL8-studien gir bevis på at tillegg av rituximab til kjemoterapi med Fludarabin og Cyclophosphamid (FC) kan forlenge overlevelsen av pasienter med KLL. Imidlertid åpner det også spørsmålet om hvorvidt bruk av slik terapi kan forårsake visse sene toksisiteter og om det forbedrer langsiktig overlevelse for pasienter med KLL. Dessuten må resultatet av påfølgende terapier etter ulike førstelinjebehandlinger med Fludarabin (F), FC, Bendamustine og Rituximab (BR) eller Fludarabin, Cyclophosphamid og Rituximab (FCR) blant annet utenom kliniske studier undersøkes nærmere.

Nylig publiserte fase III-studier i CLL viste median observasjonstider fra 22 til 41 måneder, men de fleste av studiene rapporterer kun observasjonstider rundt 2 år. For de fleste fase III-studiene til den tyske CLL Study Group (GCLLSG) ble det gjort store anstrengelser for å implementere en utvidet oppfølging i disse studiene, men av administrative årsaker er oppfølgingen begrenset til maksimalt 8 år. Dette registeret skal muliggjøre innsamling av data om hele sykdomsforløpet i og utenfor kliniske studier.

I tillegg til CLL vil andre relaterte sjeldne lymfoproliferative maligniteter være inkludert i dette registeret. På den ene siden for historisk på den andre siden av kliniske årsaker er disse sykdommene nær CLL og informasjon om dem bør samles så godt som mulig.

Kun begrenset informasjon er tilgjengelig for pasienter med SLL, B-PLL, T-PLL, T/NK-LGL, HCL og Richters transformasjon. De har status som foreldreløs sykdom, og langsiktige oppfølgingsdata er et presserende behov.

Så vidt vi vet er det ingen sammenlignbare registre for pasienter med CLL, B-PLL, T-PLL, SLL, T/NK-LGL, HCL eller Richters transformasjon. For å forstå og få større innsikt i biologien, responsen på behandling og utfallet av svært sjeldne sykdommer er det ekstremt viktig å samle strukturert informasjon om pasientene og deres sykdom sentralt.