Register van de Duitse CLL-studiegroep (CLL-Registry)

Het meest voorkomende primaire eindpunt in fase III-onderzoeken naar CLL is progressievrije overleving (PFS). Het belangrijkste eindpunt is echter de algehele overleving (OS), wat gewoonlijk een secundair eindpunt is in dergelijke onderzoeken. Het resultaat na progressie is van cruciaal belang en reacties op tweede en volgende therapieën kunnen verschillen tussen de onderzoeksarmen. Daarom is het essentieel om naast PFS ook OS te beoordelen. Bovendien worden late toxiciteiten, zoals myelodysplastisch syndroom (MDS) of acute myeloïde leukemie (AML), Epstein-Barr-virus (EBV)-geassocieerde lymfoproliferatieve ziekte of de ziekte van Hodgkin, late opportunistische infecties en tweede maligniteiten, steeds vaker gezien en zullen waarschijnlijk verschillen afhankelijk van de intensiteit van de therapie. Bovendien is meta-analyse van meerdere fase III-studies met lange volgperioden wenselijk. Evenzo zijn geldige analyses van biologische ziektekenmerken in relatie tot uitkomst afhankelijk van grote verzamelingen klinische gegevens met volwassen follow-up.

De bevindingen van de CLL8-studie leveren bewijs dat de toevoeging van rituximab aan chemotherapie met fludarabine en cyclofosfamide (FC) de overleving van patiënten met CLL kan verlengen. Het roept echter ook de vraag op of het toepassen van een dergelijke therapie bepaalde late toxiciteiten kan veroorzaken en of het de overleving op lange termijn voor patiënten met CLL verbetert. Bovendien moet het resultaat van daaropvolgende therapieën na verschillende eerstelijnsbehandelingen met onder andere fludarabine (F), FC, Bendamustine en Rituximab (BR) of Fludarabine, Cyclofosfamide en Rituximab (FCR) buiten klinische studies verder worden onderzocht.

Onlangs gepubliceerde fase III-onderzoeken bij CLL lieten mediane observatietijden zien variërend van 22 tot 41 maanden, maar de meeste onderzoeken rapporteren slechts observatietijden van ongeveer 2 jaar. Voor de meeste fase III-studies van de Duitse CLL-studiegroep (GCLLSG) zijn grote inspanningen geleverd om een ​​verlengde follow-up in deze studies te implementeren, maar vanwege administratieve redenen is de follow-up beperkt tot maximaal 8 jaar. Dit register moet het verzamelen van gegevens van het gehele ziekteverloop binnen en buiten klinische studies mogelijk maken.

Naast CLL zullen andere gerelateerde zeldzame lymfoproliferatieve maligniteiten in dit register worden opgenomen. Enerzijds om historische redenen, anderzijds om klinische redenen, liggen deze ziekten dicht bij CLL en moet er zo goed mogelijk informatie over worden verzameld.

Er is slechts beperkte informatie beschikbaar voor patiënten met SLL, B-PLL, T-PLL, T/NK-LGL, HCL en de transformatie van Richter. Ze hebben de status van weesziekte en er is dringend behoefte aan follow-upgegevens op de lange termijn.

Voor zover ons bekend zijn er geen vergelijkbare registraties voor patiënten met CLL, B-PLL, T-PLL, SLL, T/NK-LGL, HCL of de transformatie van Richter. Om de biologie, de respons op behandeling en het resultaat van zeer zeldzame ziekten beter te begrijpen en beter te begrijpen, is het van groot belang om centraal gestructureerde informatie over de patiënten en hun ziekte te verzamelen.