Registro del gruppo di studio tedesco sulla LLC (CLL-Registry)

L'endpoint primario più frequente negli studi di fase III sulla CLL è la sopravvivenza libera da progressione (PFS). Tuttavia, l'endpoint più importante è la sopravvivenza globale (OS), che di solito è un endpoint secondario in tali studi. L'esito dopo la progressione è critico e le risposte alla seconda e alle successive terapie possono differire tra i bracci dello studio. Pertanto è essenziale valutare l'OS oltre alla PFS. Inoltre, le tossicità tardive, come la sindrome mielodisplastica (MDS) o la leucemia mieloide acuta (AML), la malattia linfoproliferativa associata al virus di Epstein-Barr (EBV) o il morbo di Hodgkin, le infezioni tardive opportunistiche e le seconde neoplasie, sono sempre più osservate e probabilmente differiscono a seconda dell'intensità della terapia. Inoltre, è auspicabile meta-analisi di diversi studi di fase III con lunghi periodi di follow-up. Allo stesso modo, analisi valide delle caratteristiche biologiche della malattia in relazione all'esito dipendono da ampie raccolte di dati clinici con follow-up maturo.

I risultati dello studio CLL8 forniscono la prova che l'aggiunta di rituximab alla chemioterapia con fludarabina e ciclofosfamide (FC) può prolungare la sopravvivenza dei pazienti con LLC. Tuttavia, apre anche la questione se l'applicazione di tale terapia possa causare alcune tossicità tardive e se migliori la sopravvivenza a lungo termine per i pazienti con LLC. Inoltre, l'esito delle terapie successive dopo vari trattamenti di prima linea con Fludarabina (F), FC, Bendamustina e Rituximab (BR) o Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab (FCR) tra gli altri al di fuori degli studi clinici deve essere ulteriormente studiato.

Gli studi di fase III recentemente pubblicati sulla CLL hanno mostrato tempi di osservazione mediani compresi tra 22 e 41 mesi, ma la maggior parte degli studi riporta tempi di osservazione di soli 2 anni. Per la maggior parte degli studi di fase III del German CLL Study Group (GCLLSG) sono stati compiuti grandi sforzi per implementare un follow-up esteso in questi studi, ma per motivi amministrativi il follow-up è limitato a un massimo di 8 anni. Questo registro dovrebbe consentire la raccolta di dati sull'intero decorso delle malattie all'interno e all'esterno delle sperimentazioni cliniche.

Oltre alla CLL, in questo registro saranno incluse altre neoplasie linfoproliferative rare correlate. Da un lato per ragioni storiche dall'altro per ragioni cliniche queste malattie sono vicine alla CLL e le informazioni su di esse dovrebbero essere raccolte nel miglior modo possibile.

Sono disponibili solo informazioni limitate per i pazienti con SLL, B-PLL, T-PLL, T/NK-LGL, HCL e trasformazione di Richter. Portano lo stato di malattia orfana e sono urgentemente necessari dati di follow-up a lungo termine.

A nostra conoscenza non esistono registri comparabili per i pazienti con CLL, B-PLL, T-PLL, SLL, T/NK-LGL, HCL o trasformazione di Richter. Al fine di comprendere e ottenere una maggiore comprensione della biologia, della risposta al trattamento e dell'esito delle malattie molto rare, è estremamente importante raccogliere informazioni strutturate sui pazienti e sulla loro malattia a livello centrale.