Register för den tyska CLL Study Group (CLL-Registry)

Det vanligaste primära effektmåttet i fas III-studier av KLL är progressionsfri överlevnad (PFS). Det viktigaste effektmåttet är dock total överlevnad (OS) som vanligtvis är ett sekundärt effektmått i sådana prövningar. Resultatet efter progression är kritiskt och svar på andra och efterföljande behandlingar kan skilja sig åt mellan försöksarmarna. Därför är det viktigt att utvärdera OS utöver PFS. Dessutom ses sena toxiciteter, såsom myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller akut myeloid leukemi (AML), Epstein-Barr-virus (EBV)-associerad lymfoproliferativ sjukdom eller Hodgkins sjukdom, sena opportunistiska infektioner och andra maligniteter, och kommer sannolikt att skiljer sig beroende på intensiteten av behandlingen. Dessutom är metaanalys av flera fas III-studier med långa uppföljningsperioder önskvärda. På liknande sätt är valida analyser av biologiska sjukdomsegenskaper i relation till utfall beroende av stora samlingar av kliniska data med mogen uppföljning.

Resultaten av CLL8-studien ger bevis för att tillägg av rituximab till kemoterapi med fludarabin och cyklofosfamid (FC) kan förlänga överlevnaden för patienter med KLL. Men det öppnar också frågan om huruvida tillämpning av sådan terapi kan orsaka vissa sena toxiciteter och om det förbättrar långsiktig överlevnad för patienter med KLL. Dessutom behöver resultatet av efterföljande terapier efter olika förstahandsbehandlingar med Fludarabin (F), FC, Bendamustine och Rituximab (BR) eller Fludarabin, Cyklofosfamid och Rituximab (FCR) bland annat utanför kliniska prövningar undersökas ytterligare.

Nyligen publicerade fas III-studier i KLL visade medianobservationstider som sträckte sig från 22 till 41 månader, men de flesta av försöken rapporterar endast observationstider runt 2 år. För de flesta av fas III-prövningarna i den tyska CLL Study Group (GCLLSG) gjordes stora ansträngningar för att genomföra en utökad uppföljning i dessa prövningar, men av administrativa skäl är uppföljningen begränsad till högst 8 år. Detta register bör möjliggöra insamling av data om hela sjukdomsförloppet i och utanför kliniska prövningar.

Förutom CLL kommer andra relaterade sällsynta lymfoproliferativa maligniteter att inkluderas i detta register. Å ena sidan för historiska å andra sidan av kliniska skäl ligger dessa sjukdomar nära KLL och information om dem bör samlas in på bästa sätt.

Endast begränsad information finns tillgänglig för patienter med SLL, B-PLL, T-PLL, T/NK-LGL, HCL och Richters transformation. De har status som föräldralös sjukdom och långtidsuppföljningsdata behövs omgående.

Så vitt vi vet finns det inga jämförbara register för patienter med KLL, B-PLL, T-PLL, SLL, T/NK-LGL, HCL eller Richters transformation. För att förstå och få större insikt i biologin, behandlingssvaret och utfallet av mycket sällsynta sjukdomar är det oerhört viktigt att samla in strukturerad information om patienterna och deras sjukdom centralt.