A német CLL Study Group nyilvántartása (CLL-Registry)

A CLL III. fázisú vizsgálatainak leggyakoribb elsődleges végpontja a progressziómentes túlélés (PFS). A legfontosabb végpont azonban az általános túlélés (OS), amely általában másodlagos végpont az ilyen vizsgálatokban. A progresszió utáni eredmény kritikus, és a második és az azt követő terápiákra adott válaszok eltérőek lehetnek a vizsgálati karok között. Ezért elengedhetetlen az operációs rendszer értékelése a PFS mellett. Emellett egyre gyakrabban fordulnak elő késői toxicitások, mint például mielodiszpláziás szindróma (MDS) vagy akut mieloid leukémia (AML), Epstein-Barr vírus (EBV) által összefüggő limfoproliferatív betegség vagy Hodgkin-kór, késői opportunista fertőzések és második rosszindulatú daganatok, és valószínűleg a terápia intenzitásától függően eltérőek. Ezenkívül kívánatos több, hosszú követési periódusú III. fázisú vizsgálat metaanalízise. Hasonlóképpen, a biológiai betegségek jellemzőinek érvényes elemzése az eredménnyel összefüggésben a klinikai adatok nagy gyűjteményétől függ, kiforrott nyomon követéssel.

A CLL8 vizsgálat eredményei bizonyítékot szolgáltatnak arra vonatkozóan, hogy a rituximab hozzáadása a fludarabin és ciklofoszfamid (FC) kemoterápiához meghosszabbíthatja a CLL-ben szenvedő betegek túlélését. Ugyanakkor felveti azt a kérdést is, hogy az ilyen terápia alkalmazása okozhat-e bizonyos késői toxicitást, és javítja-e a hosszú távú túlélést a CLL-ben szenvedő betegeknél. Ezen túlmenően a fludarabinnal (F), FC-vel, bendamustinnal és rituximabbal (BR) vagy fludarabinnal, ciklofoszfamiddal és rituximabbal (FCR) végzett különböző első vonalbeli kezelések utáni későbbi terápiák kimenetelét a klinikai vizsgálatokon kívül tovább kell vizsgálni.

A közelmúltban közzétett III. fázisú CLL-vizsgálatok 22 és 41 hónap közötti medián megfigyelési időt mutattak, de a legtöbb vizsgálat csak 2 év körüli megfigyelési időről számol be. A német CLL-tanulmányi csoport (GCLLSG) III. fázisú vizsgálatainak többségében nagy erőfeszítéseket tettek ezekben a vizsgálatokban a meghosszabbított nyomon követés megvalósítására, de adminisztratív okok miatt az utánkövetés legfeljebb 8 évre korlátozódik. Ennek a nyilvántartásnak lehetővé kell tennie a betegségek teljes lefolyására vonatkozó adatok gyűjtését a klinikai vizsgálatokon belül és kívül.

A CLL mellett más kapcsolódó ritka limfoproliferatív rosszindulatú daganatok is szerepelnek ebben a regiszterben. Egyrészt történeti, másrészt klinikai okok miatt ezek a betegségek közel állnak a CLL-hez, és a róluk szóló információkat a lehető legjobban össze kell gyűjteni.

Az SLL-ben, B-PLL-ben, T-PLL-ben, T/NK-LGL-ben, HCL-ben és Richter-transzformációban szenvedő betegekről csak korlátozott információ áll rendelkezésre. Árva betegség státuszukat hordozzák, és sürgősen szükség van hosszú távú nyomon követési adatokra.

Tudomásunk szerint nincs összehasonlítható regiszter a CLL, B-PLL, T-PLL, SLL, T/NK-LGL, HCL vagy Richter-transzformációban szenvedő betegekről. A nagyon ritka betegségek biológiájának, kezelési reakcióinak és kimenetelének megértése és jobb betekintése érdekében rendkívül fontos, hogy központilag strukturált információkat gyűjtsünk a betegekről és betegségükről.