Registre du groupe d'étude allemand sur la LLC (CLL-Registry)

Le critère d'évaluation principal le plus fréquent dans les essais de phase III sur la LLC est la survie sans progression (PFS). Cependant, le critère d'évaluation le plus important est la survie globale (SG), qui est généralement un critère d'évaluation secondaire dans de tels essais. Le résultat après la progression est critique et les réponses au deuxième traitement et aux traitements ultérieurs peuvent différer entre les bras de l'essai. Il est donc essentiel d'évaluer la SG en plus de la SSP. En outre, les toxicités tardives, telles que le syndrome myélodysplasique (SMD) ou la leucémie myéloïde aiguë (LAM), la maladie lymphoproliférative associée au virus d'Epstein-Barr (EBV) ou la maladie de Hodgkin, les infections opportunistes tardives et les tumeurs malignes secondaires, sont de plus en plus observées et sont susceptibles de varient selon l'intensité du traitement. De plus, une méta-analyse de plusieurs essais de phase III avec de longues périodes de suivi est souhaitable. De même, des analyses valides des caractéristiques biologiques de la maladie en relation avec les résultats dépendent de vastes collections de données cliniques avec un suivi mature.

Les résultats de l'étude CLL8 fournissent des preuves que l'ajout de rituximab à la chimiothérapie avec fludarabine et cyclophosphamide (FC) peut prolonger la survie des patients atteints de LLC. Cependant, cela ouvre également la question de savoir si l'application d'une telle thérapie pourrait entraîner certaines toxicités tardives et si elle améliore la survie à long terme des patients atteints de LLC. De plus, le résultat des thérapies ultérieures après divers traitements de première intention avec Fludarabine (F), FC, Bendamustine et Rituximab (BR) ou Fludarabine, Cyclophosphamide et Rituximab (FCR) entre autres en dehors des essais cliniques doit être étudié plus avant.

Des essais de phase III récemment publiés sur la LLC ont montré des durées d'observation médianes allant de 22 à 41 mois, mais la plupart des essais rapportent des durées d'observation d'environ 2 ans seulement. Pour la plupart des essais de phase III du groupe d'étude allemand sur la LLC (GCLLSG), de grands efforts ont été déployés pour mettre en œuvre un suivi prolongé dans ces essais, mais pour des raisons administratives, le suivi est limité à 8 ans au maximum. Ce registre devrait permettre la collecte de données sur l'ensemble de l'évolution des maladies à l'intérieur et à l'extérieur des essais cliniques.

Outre la LLC, d'autres tumeurs malignes lymphoprolifératives rares apparentées seront incluses dans ce registre. D'une part pour des raisons historiques d'autre part pour des raisons cliniques ces maladies sont proches de la LLC et les informations les concernant doivent être recueillies au mieux.

Seules des informations limitées sont disponibles pour les patients atteints de SLL, B-PLL, T-PLL, T/NK-LGL, HCL et transformation de Richter. Ils portent le statut de maladie orpheline et des données de suivi à long terme sont nécessaires de toute urgence.

À notre connaissance, il n'existe pas de registres comparables pour les patients atteints de LLC, de B-PLL, de T-PLL, de SLL, de T/NK-LGL, de HCL ou de transformation de Richter. Afin de comprendre et de mieux comprendre la biologie, la réponse au traitement et l'évolution des maladies très rares, il est extrêmement important de collecter de manière centralisée des informations structurées sur les patients et leur maladie.