Rejestr niemieckiej grupy badawczej CLL (CLL-Registry)

Najczęstszym pierwszorzędowym punktem końcowym w badaniach III fazy PBL jest czas przeżycia bez progresji choroby (PFS). Jednak najważniejszym punktem końcowym jest całkowity czas przeżycia (OS), który zwykle jest drugorzędowym punktem końcowym w takich badaniach. Wynik po progresji jest krytyczny, a odpowiedzi na drugą i kolejne terapie mogą się różnić w różnych ramionach badania. Dlatego tak ważna jest ocena OS oprócz PFS. Ponadto coraz częściej obserwuje się późne toksyczności, takie jak zespół mielodysplastyczny (MDS) lub ostra białaczka szpikowa (AML), choroba limfoproliferacyjna związana z wirusem Epsteina-Barra (EBV) lub choroba Hodgkina, późne zakażenia oportunistyczne i wtórne nowotwory złośliwe, które prawdopodobnie różnią się w zależności od intensywności terapii. Ponadto pożądana jest metaanaliza kilku badań fazy III z długimi okresami obserwacji. Podobnie ważne analizy charakterystyki choroby biologicznej w odniesieniu do wyniku zależą od dużych zbiorów danych klinicznych z dojrzałą obserwacją.

Wyniki badania CLL8 dostarczają dowodów na to, że dodanie rytuksymabu do chemioterapii fludarabiną i cyklofosfamidem (FC) może wydłużyć przeżycie pacjentów z CLL. Jednak otwiera to również pytanie, czy zastosowanie takiej terapii może powodować pewne późne toksyczności i czy poprawia długoterminowe przeżycie pacjentów z PBL. Ponadto wyniki kolejnych terapii po różnych terapiach pierwszego rzutu, między innymi fludarabiną (F), FC, bendamustyną i rytuksymabem (BR) lub fludarabiną, cyklofosfamidem i rytuksymabem (FCR) poza badaniami klinicznymi, wymagają dalszych badań.

Niedawno opublikowane badania fazy III dotyczące CLL wykazały medianę czasu obserwacji wynoszącą od 22 do 41 miesięcy, ale w większości badań czas obserwacji wynosi zaledwie około 2 lat. W przypadku większości badań III fazy Niemieckiej Grupy Badawczej PBL (GCLLSG) podjęto wiele wysiłków, aby wdrożyć przedłużoną obserwację w tych badaniach, ale ze względów administracyjnych okres obserwacji jest ograniczony do maksymalnie 8 lat. Rejestr ten powinien umożliwiać gromadzenie danych o całym przebiegu chorób w badaniach klinicznych i poza nimi.

Oprócz PBL inne powiązane rzadkie nowotwory limfoproliferacyjne zostaną włączone do tego rejestru. Z jednej strony ze względów historycznych, z drugiej zaś ze względów klinicznych choroby te są bliskie PBL i informacje o nich powinny być gromadzone jak najlepiej.

Dostępne są tylko ograniczone informacje dotyczące pacjentów z SLL, B-PLL, T-PLL, T/NK-LGL, HCL i transformacją Richtera. Mają status choroby sierocej i pilnie potrzebne są dane z obserwacji długoterminowej.

Według naszej wiedzy nie ma porównywalnych rejestrów dla pacjentów z CLL, B-PLL, T-PLL, SLL, T/NK-LGL, HCL lub transformacją Richtera. Aby zrozumieć i uzyskać lepszy wgląd w biologię, reakcję na leczenie i wyniki bardzo rzadkich chorób, niezwykle ważne jest centralne gromadzenie ustrukturyzowanych informacji o pacjentach i ich chorobach.