ACTH som en re-emerging therapy for uveitt (ACTHAR-studien) (ACTHAR)

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert for studien, må pasienter oppfylle kriteriene for 1 av de 3 følgende sykdomskohortene:

1. Aktiv sykdom og mottar ingen behandling. Aktiv sykdom er definert som å ha minst 1+ Vitreous Haze ved bruk av Standardized Uveitis Nomenclature (SUN) Working Group-skalaen og/eller minst 1+ Glasslegemetall ved bruk av Foster & Vitale-skalaen.
2. Aktiv sykdom og får prednison ≥10 mg/dag (eller ekvivalent dose av et annet kortikosteroid) eller minst 1 annet systemisk immunsuppressivt middel (alle systemiske immunsuppressiva bortsett fra kortikosteroider vil bli seponert 30 dager før første administrasjon av studiemedikamentet på dag 0 ). Pasienter som får en kombinasjon av prednison ≥10 mg/dag og minst ett annet systemisk immunsuppressivt middel er også kvalifisert i denne kategorien.
3. Har inaktiv sykdom, definert som å ha <= 0,5+ glassaktig uklarhet ELLER <= 0,5+ glasslegemetall (SUN-skala), og får prednison ≥10 mg/dag (eller tilsvarende dose av et annet kortikosteroid) eller minst 1 annet systemisk immunsuppressivt middel (alle systemiske immunsuppressiva bortsett fra kortikosteroider vil bli seponert 30 dager før første administrasjon av studiemedikamentet på dag 0). Pasienter som får en kombinasjon av prednison ≥10 mg/dag og minst ett annet systemisk immunsuppressivt middel er også kvalifisert i denne kategorien.

Ekskluderingskriterier:

Emner som har noe av følgende ved screeningbesøket er ikke kvalifisert for påmelding i denne studien:

1. Enhver betydelig øyesykdom som kan kompromittere synet i studieøyet. Disse inkluderer, men er ikke begrenset til:

   • Diabetisk retinopati: proliferativ diabetisk retinopati (PDR) eller ikke-proliferativ diabetisk retinopati (NPDR) som kompromitterer synet.
   • Aldersrelatert makuladegenerasjon;
   • Myopisk degenerasjon med aktiv subfoveal koroidal neovaskularisering.
   • Avansert glaukomstatus etter trabekulektomi eller plassering av rør/klaff

2. Enhver av følgende behandlinger innen 90 dager før dag 0 eller forventet bruk av noen av følgende behandlinger for studieøyet:

   • Intravitreale injeksjoner (inkludert men ikke begrenset til steroider eller anti-vaskulære endoteliale vekstfaktorer);
   • Bakre subtenons steroider.
3. Intraokulær kirurgi innen 90 dager før dag 0 i studieøyet;
4. Kapsulotomi innen 30 dager før dag 0 i studieøyet;
5. Enhver kjent okulær kirurgi (inkludert kataraktekstraksjon eller kapsulotomi) av studieøyet som forventes innen de første 180 dagene etter dag 0;
6. Intraokulært trykk (IOP) ≥25 mmHg i studieøyet (glaukompasienter som ikke får mer enn 2 aktuelle medisiner med IOP <25 mmHg får delta);
7. Pupilledilasjon utilstrekkelig for stereoskopisk fundusfotografering av høy kvalitet i studieøyet;
8. Mediaopasitet som ville begrense klinisk visualisering;
9. Tilstedeværelse av enhver form for okulær malignitet i studieøyet, inkludert koroidalt melanom;
10. Anamnese med herpetisk infeksjon i studieøyet eller adnexa;
11. Tilstedeværelse av kjent aktiv eller inaktiv toksoplasmose i begge øynene;
12. Tilstedeværelse av okulær eller periokulær infeksjon i begge øynene;
13. Deltakelse i andre kliniske forsøk med legemiddel eller utstyr innen 30 dager før dag 0, eller planlegger å delta i andre kliniske forsøk med legemiddel eller utstyr innen 180 dager etter dag 0. Dette inkluderer både okulære og ikke-okulære kliniske studier.
14. Større operasjon (inkludert leddkirurgi) innen 8 uker før screening eller planlagt større operasjon innen 6 måneder etter randomisering.
15. Tidligere behandling med celledepleterende terapier, inkludert undersøkelsesmidler eller godkjente terapier, noen eksempler er anti-cluster of differentiation (CD) 4, anti-cluster of differentiation (CD)5, anti-cluster of differentiation (CD) 3, anti-cluster of differentiation (CD) 3, anti-cluster of differentiation (CD) -cluster of differentiation (CD)19 og anti-cluster of differentiation (CD)20.
16. Behandling med intravenøs gammaglobulin, plasmaferese eller Prosorba-kolonne innen 6 måneder etter baseline.
17. Vaksinasjon med en levende/svekket vaksine innen 4 uker før baseline.
18. Tidligere behandling med ACTHAR innen 3 måneder fra dag 0 etter studiebesøket.

19. Eventuell tidligere behandling med alkylerende midler som klorambucil, eller med total lymfoid bestråling.

    Unntak for generell sikkerhet:

20. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på proteiner av svineopprinnelse.
21. Bevis på alvorlig ukontrollert samtidig kardiovaskulær (inkludert historie med kongestiv hjertesvikt, ukontrollert hypertensjon), nervesystem (inkludert myasthenia gravis), lunge (inkludert obstruktiv lungesykdom), nyre, lever, endokrin (inkludert ukontrollert diabetes mellitus, hypotyreose), gastrointestinal sykdom), (inkludert historie med eller tilstedeværelse av magesår, komplisert divertikulitt, ulcerøs kolitt eller Crohns sykdom), sklerodermi eller osteoporose.
22. Gjeldende leversykdom som bestemt av hovedforsker med mindre den er relatert til primærsykdom under utredning.
23. Kjent aktiv nåværende eller historie med tilbakevendende bakterielle, virale, sopp-, mykobakterielle eller andre infeksjoner (inkludert, men ikke begrenset til, tuberkulose og atypisk mykobakteriell sykdom, hepatitt B og C, og herpes zoster, men unntatt soppinfeksjoner i neglesenger).
24. Enhver større infeksjonsepisode som krever sykehusinnleggelse eller behandling med IV-antibiotika innen 4 uker etter screening eller orale antibiotika innen 2 uker før screening.
25. Aktiv tuberkulose (TB) som krever behandling i løpet av de siste 3 årene. Pasienter bør evalueres for latent og/eller aktiv tuberkulose innen én måned etter screeningen som en del av utrederens evaluering for å utelukke infeksiøs uveitt før pasienten henvises til studien. Hvis positiv, bør pasienter behandles i henhold til lokale retningslinjer før H.P. ACTHAR gel. Pasienter behandlet for tuberkulose uten tilbakefall på 3 år er tillatt.
26. Primær eller sekundær immunsvikt (historie om eller aktiv for øyeblikket)
27. Bevis på aktiv malign sykdom, maligniteter diagnostisert i løpet av de siste 5 årene (inkludert hematologiske maligniteter og solide svulster, unntatt basal- og plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen som er skåret ut og kurert)
28. Gravide kvinner eller ammende (ammende) mødre.
29. Pasienter med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode.
30. Anamnese med misbruk av alkohol, narkotika eller kjemikalier innen 1 år før screening.
31. Nevropatier eller andre tilstander som kan forstyrre smerteevaluering med mindre det er relatert til primær sykdom under utredning.