Az ACTH, mint az uveitis újra felbukkanó terápiája (Az ACTHAR-tanulmány) (ACTHAR)

Bevételi kritériumok:

Ahhoz, hogy részt vehessenek a vizsgálatban, a betegeknek meg kell felelniük az alábbi 3 betegségcsoport egyikének kritériumainak:

1. Aktív betegség, és nem részesülnek kezelésben. Aktív betegségnek minősül, ha legalább 1+ üvegtest homályos a standardizált uveitisz nómenklatúra (SUN) munkacsoport skála és/vagy legalább 1+ üvegtesti sejtszám a Foster & Vitale skála alapján.
2. Aktív betegségben szenved, és ≥10 mg/nap prednizont (vagy egy másik kortikoszteroid ezzel egyenértékű dózisát) vagy legalább 1 egyéb szisztémás immunszuppresszánst kap (a kortikoszteroidokon kívül minden szisztémás immunszuppresszánst abba kell hagyni 30 nappal a vizsgálati gyógyszer 0. napon történő első beadása előtt ). Ebbe a kategóriába azok a betegek is jogosultak, akik ≥10 mg/nap prednizont és legalább egy másik szisztémás immunszuppresszánst kapnak.
3. Inaktív betegsége van, amelynek meghatározása szerint <= 0,5+ üvegtesti homályos VAGY <= 0,5+ üvegtesti sejtszám (SUN skála), és ≥10 mg/nap prednizont (vagy egy másik kortikoszteroid ezzel egyenértékű dózisát) vagy legalább 1 egyéb szisztémás immunszuppresszánst kap. (a kortikoszteroidokon kívül minden szisztémás immunszuppresszánst abba kell hagyni 30 nappal a vizsgálati gyógyszer 0. napon történő első beadása előtt). Ebbe a kategóriába azok a betegek is jogosultak, akik ≥10 mg/nap prednizont és legalább egy másik szisztémás immunszuppresszánst kapnak.

Kizárási kritériumok:

Azok az alanyok, akiknél a szűrővizsgálaton a következők bármelyike ​​fennáll, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:

1. Bármilyen jelentős szembetegség, amely veszélyeztetheti a vizsgált szem látását. Ezek közé tartozik, de nem kizárólagosan:

   • Diabéteszes retinopátia: proliferatív diabéteszes retinopátia (PDR) vagy nem proliferatív diabéteszes retinopátia (NPDR), amely veszélyezteti a látást.
   • Korhoz kötött makula degeneráció;
   • Myopiás degeneráció aktív subfovealis choroidális neovaszkularizációval.
   • Előrehaladott glaukóma állapot trabeculectomia vagy cső/billentyű behelyezés után

2. A következő kezelések bármelyike ​​a 0. napot megelőző 90 napon belül, vagy a következő kezelések bármelyikének várható alkalmazása a vizsgált szemen:

   • Intravitrealis injekciók (beleértve, de nem kizárólagosan a szteroidokat vagy az anti-vaszkuláris endoteliális növekedési faktorokat);
   • A hátsó subtenon szteroidjai.
3. Intraokuláris műtét a 0. napot megelőző 90 napon belül a vizsgált szemen;
4. capsulotomia a 0. napot megelőző 30 napon belül a vizsgált szemen;
5. A vizsgált szem bármely ismert szemműtétje (beleértve a szürkehályog eltávolítását vagy a capsulotomiát), amely a 0. napot követő első 180 napon belül várható;
6. Az intraokuláris nyomás (IOP) ≥25 Hgmm a vizsgált szemben (legfeljebb 2, 25 Hgmm-nél kisebb szemnyomású, helyileg alkalmazott glaukómás betegek vehetnek részt);
7. A pupillatágulás nem megfelelő minőségi sztereoszkópikus szemfenéki fényképezéshez a vizsgált szemen;
8. A média átlátszatlansága, amely korlátozza a klinikai megjelenítést;
9. A szem rosszindulatú daganatának bármely formájának jelenléte a vizsgált szemben, beleértve a choroidális melanomát;
10. Herpetikus fertőzés a kórelőzményben a vizsgált szemben vagy a mellékvesében;
11. Ismert aktív vagy inaktív toxoplazmózis jelenléte bármelyik szemben;
12. Szem- vagy szemkörnyéki fertőzés jelenléte bármelyik szemben;
13. Részvétel más vizsgált gyógyszer vagy eszköz klinikai vizsgálatában a 0. napot megelőző 30 napon belül, vagy a 0. napot követő 180 napon belül más vizsgált gyógyszer vagy eszköz klinikai vizsgálatában való részvétel tervezése. Ez magában foglalja mind a szemészeti, mind a nem szemészeti klinikai vizsgálatokat.
14. Jelentős műtét (beleértve az ízületi műtétet is) a szűrést megelőző 8 héten belül, vagy a véletlen besorolást követő 6 hónapon belül tervezett nagy műtét.
15. Bármilyen sejtpusztító terápiával való előzetes kezelés, beleértve a vizsgálati szereket vagy a jóváhagyott terápiákat, néhány példa: anti-differenciálódás (CD) 4, anti-differenciálódási klaszter (CD)5, anti-differenciálódási klaszter (CD) 3, anti-differenciálódás -differenciálódási klaszter (CD)19 és differenciálódási klaszter (CD)20.
16. Intravénás gamma-globulinnal, plazmaferézissel vagy Prosorba-oszloppal végzett kezelés a kiindulási állapottól számított 6 hónapon belül.
17. Élő/gyengített vakcinával történő immunizálás az alapvonal előtti 4 héten belül.
18. Korábbi ACTHAR-kezelés a vizsgálati látogatás 0. napjától számított 3 hónapon belül.

19. Bármilyen korábbi kezelés alkilezőszerekkel, például klorambucillal, vagy teljes limfoid besugárzással.

    Kivételek az általános biztonság miatt:

20. Súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók a kórtörténetben sertés eredetű fehérjékkel szemben.
21. Súlyos, kontrollálatlan egyidejű szív- és érrendszeri (beleértve a pangásos szívelégtelenséget, kontrollálatlan magas vérnyomást), idegrendszeri (beleértve a myasthenia gravist), tüdő- (beleértve az obstruktív tüdőbetegséget), vese-, máj-, endokrin (beleértve a kontrollálatlan diabetes mellitus-t, hypothyreosis), gyomor-bélrendszeri betegségek bizonyítéka (beleértve az anamnézisben szereplő vagy fennálló peptikus fekélybetegséget, szövődményes divertikulitist, fekélyes vastagbélgyulladást vagy Crohn-betegséget), scleroderma vagy csontritkulás.
22. Jelenlegi májbetegség, amelyet a vizsgálatvezető határoz meg, hacsak nem kapcsolódik a vizsgált elsődleges betegséghez.
23. Ismétlődő bakteriális, vírusos, gombás, mikobakteriális vagy egyéb fertőzések ismert aktív jelenlegi vagy anamnézisében (beleértve, de nem kizárólagosan a tuberkulózist és az atipikus mikobakteriális betegségeket, a hepatitis B-t és C-t, valamint a herpes zoster-t, de a körömágyak gombás fertőzéseit kivéve).
24. Bármilyen súlyos fertőzési epizód, amely kórházi kezelést vagy intravénás antibiotikum kezelést igényel a szűrést követő 4 héten belül, vagy orális antibiotikumokat a szűrést megelőző 2 héten belül.
25. Aktív tuberkulózis (TB), amely kezelést igényel az elmúlt 3 évben. A vizsgálatba utalás előtt a betegeket a szűrést követő egy hónapon belül fel kell mérni a látens és/vagy aktív tbc-re a vizsgáló által végzett értékelés részeként, hogy kizárják a fertőző uveitist. Ha pozitív, a betegeket a helyi gyakorlati irányelvek szerint kell kezelni a H.P. ACTHAR gél. A tbc miatt olyan betegeket kezelnek, akiknél 3 éven belül nem jelentkezik kiújulás.
26. Primer vagy másodlagos immunhiány (előzmény vagy jelenleg aktív)
27. Aktív rosszindulatú betegség, az elmúlt 5 évben diagnosztizált rosszindulatú daganatok bizonyítéka (beleértve a hematológiai rosszindulatú daganatokat és a szolid daganatokat, kivéve a bőr bazális és laphámsejtes karcinómáját vagy a méhnyak in situ karcinómáját, amelyet kimetszett és gyógyítottak)
28. Terhes nők vagy szoptató (szoptató) anyák.
29. Reproduktív potenciállal rendelkező betegek, akik nem hajlandók hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni.
30. Alkohollal, kábítószerrel vagy vegyszerrel való visszaélés anamnézisében a szűrést megelőző 1 éven belül.
31. Neuropátiák vagy egyéb olyan állapotok, amelyek megzavarhatják a fájdalom értékelését, hacsak nem kapcsolódnak a vizsgált elsődleges betegséghez.