ACTH as A Re-emerging theRapy for Uveit (The ACTHAR Study) (ACTHAR)

Inklusionskriterier:

För att vara berättigade till studien måste patienterna uppfylla kriterierna för 1 av de tre följande sjukdomskohorterna:

1. Aktiv sjukdom och får ingen behandling. Aktiv sjukdom definieras som att ha minst 1+ glaskroppsdöd med användning av standardiserad Uveit Nomenclature (SUN) arbetsgruppskalan och/eller minst 1+ glaskroppsantal med hjälp av Foster & Vitale-skalan.
2. Aktiv sjukdom och får prednison ≥10 mg/dag (eller motsvarande dos av en annan kortikosteroid) eller minst 1 annat systemiskt immunsuppressivt medel (alla systemiska immunsuppressiva medel utom kortikosteroider kommer att avbrytas 30 dagar före den första administreringen av studieläkemedlet på dag 0 ). Patienter som får en kombination av prednison ≥10 mg/dag och minst ett annat systemiskt immunsuppressivt läkemedel är också berättigade i denna kategori.
3. Har inaktiv sjukdom, definierad som att ha <= 0,5+ glaskroppsdöd ELLER <= 0,5+ antal glaskroppar (SUN-skalan), och får prednison ≥10 mg/dag (eller motsvarande dos av en annan kortikosteroid) eller minst 1 annan systemisk immunsuppressiv (alla systemiska immunsuppressiva medel förutom kortikosteroider kommer att avbrytas 30 dagar före den första administreringen av studieläkemedlet på dag 0). Patienter som får en kombination av prednison ≥10 mg/dag och minst ett annat systemiskt immunsuppressivt läkemedel är också berättigade i denna kategori.

Exklusions kriterier:

Försökspersoner som har något av följande vid screeningbesöket är inte kvalificerade för registrering i denna studie:

1. Alla signifikanta ögonsjukdomar som kan äventyra synen i studieögat. Dessa inkluderar, men är inte begränsade till:

   • Diabetisk retinopati: proliferativ diabetisk retinopati (PDR) eller icke-proliferativ diabetisk retinopati (NPDR) som äventyrar synen.
   • Åldersrelaterad makuladegeneration;
   • Myopisk degeneration med aktiv subfoveal koroidal neovaskularisering.
   • Avancerad glaukomstatus efter trabekulektomi eller slang/klaffplacering

2. Någon av följande behandlingar inom 90 dagar före dag 0 eller förväntad användning av någon av följande behandlingar för studieögat:

   • Intravitreala injektioner (inklusive men inte begränsat till steroider eller antivaskulära endoteltillväxtfaktorer);
   • Bakre subtenons steroider.
3. Intraokulär kirurgi inom 90 dagar före dag 0 i studieögat;
4. Kapsulotomi inom 30 dagar före dag 0 i studieögat;
5. Alla kända ögonoperationer (inklusive kataraktextraktion eller kapsulotomi) av studieögat som förväntas inom de första 180 dagarna efter dag 0;
6. Intraokulärt tryck (IOP) ≥25 mmHg i studieögat (glaukompatienter som hålls på högst 2 topikala läkemedel med IOP <25 mmHg får delta);
7. Pupillvidgning otillräcklig för stereoskopisk ögonbottenfotografering av hög kvalitet i studieögat;
8. Mediaopacitet som skulle begränsa klinisk visualisering;
9. Förekomst av någon form av okulär malignitet i studieögat, inklusive koroidalt melanom;
10. Historik av herpetisk infektion i studieögat eller adnexa;
11. Närvaro av känd aktiv eller inaktiv toxoplasmos i båda ögat;
12. Förekomst av okulär eller periokulär infektion i endera ögat;
13. Deltagande i andra kliniska prövningar av läkemedel eller enheter inom 30 dagar före Dag 0, eller planerar att delta i andra kliniska prövningar av läkemedel eller enheter inom 180 dagar efter Dag 0. Detta inkluderar både okulära och icke-okulära kliniska prövningar.
14. Stor operation (inklusive ledkirurgi) inom 8 veckor före screening eller planerad större operation inom 6 månader efter randomisering.
15. Tidigare behandling med cellutarmande terapier, inklusive undersökningsmedel eller godkända terapier, några exempel är anti-kluster av differentiering (CD) 4, anti-kluster av differentiering (CD)5, anti-kluster av differentiering (CD) 3, anti-kluster av differentiering -cluster of differentiation (CD)19 och anti-cluster of differentiation (CD)20.
16. Behandling med intravenöst gammaglobulin, plasmaferes eller Prosorba-kolonn inom 6 månader efter baslinjen.
17. Immunisering med ett levande/försvagat vaccin inom 4 veckor före baslinjen.
18. Tidigare behandling med ACTHAR inom 3 månader från dag 0 efter studiebesöket.

19. All tidigare behandling med alkylerande medel som klorambucil eller med total lymfoid bestrålning.

    Undantag för allmän säkerhet:

20. Historik med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner på proteiner av svin.
21. Bevis på allvarlig okontrollerad samtidig kardiovaskulär (inklusive historia av kronisk hjärtsvikt, okontrollerad hypertoni), nervsystemet (inklusive myasthenia gravis), lung (inklusive obstruktiv lungsjukdom), njure, lever, endokrina (inklusive okontrollerad diabetes mellitus, hypotyreos), gastrointestinal sjukdom), (inklusive anamnes på eller förekomst av magsår, komplicerad divertikulit, ulcerös kolit eller Crohns sjukdom), sklerodermi eller osteoporos.
22. Aktuell leversjukdom som fastställts av huvudforskaren såvida den inte är relaterad till primär sjukdom som undersöks.
23. Känd aktiv pågående eller historia av återkommande bakteriella, virus-, svamp-, mykobakteriella eller andra infektioner (inklusive men inte begränsat till tuberkulos och atypisk mykobakteriell sjukdom, Hepatit B och C, och herpes zoster, men exklusive svampinfektioner i nagelbäddar).
24. Varje större episod av infektion som kräver sjukhusvistelse eller behandling med IV-antibiotika inom 4 veckor efter screening eller orala antibiotika inom 2 veckor före screening.
25. Aktiv tuberkulos (TB) som kräver behandling under de senaste 3 åren. Patienter bör utvärderas för latent och/eller aktiv TB inom en månad efter screeningen som en del av utvärderingen av utredaren för att utesluta infektiös uveit innan patienten hänvisas till studien. Om positiva patienter ska behandlas enligt lokala riktlinjer innan H.P. ACTHAR gel. Patienter som behandlas för tuberkulos utan återfall på 3 år är tillåtna.
26. Primär eller sekundär immunbrist (historia av eller för närvarande aktiv)
27. Bevis på aktiv malign sjukdom, maligniteter diagnostiserade under de senaste 5 åren (inklusive hematologiska maligniteter och solida tumörer, förutom basal- och skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen som har skurits ut och botats)
28. Gravida kvinnor eller ammande (ammande) mödrar.
29. Patienter med reproduktionspotential som inte är villiga att använda en effektiv preventivmetod.
30. Historik av alkohol-, drog- eller kemikaliemissbruk inom 1 år före screening.
31. Neuropatier eller andra tillstånd som kan störa smärtutvärderingen såvida de inte är relaterade till primärsjukdom som undersöks.