ACTH jako powracająca terapia zapalenia błony naczyniowej oka (badanie ACTHAR) (ACTHAR)

Kryteria przyjęcia:

Aby zakwalifikować się do badania, pacjenci będą musieli spełniać kryteria 1 z 3 następujących kohort chorób:

1. Aktywna choroba i nie są leczeni. Aktywną chorobę definiuje się jako posiadanie co najmniej 1+ zmętnienia ciała szklistego przy użyciu skali grupy roboczej Standardized Uveitis Nomenclature (SUN) i/lub co najmniej 1+ liczby komórek ciała szklistego przy użyciu skali Fostera i Vitale'a.
2. Aktywna choroba i otrzymują prednizon ≥10 mg/dobę (lub równoważną dawkę innego kortykosteroidu) lub co najmniej 1 inny ogólnoustrojowy lek immunosupresyjny (wszystkie ogólnoustrojowe leki immunosupresyjne inne niż kortykosteroidy zostaną odstawione 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku w dniu 0 ). Do tej kategorii kwalifikują się również pacjenci otrzymujący kombinację prednizonu ≥10 mg/dobę i co najmniej jednego innego ogólnoustrojowego leku immunosupresyjnego.
3. Mają nieaktywną chorobę, zdefiniowaną jako <= 0,5+ zmętnienie ciała szklistego LUB <= 0,5+ liczbę komórek ciała szklistego (w skali SUN) i otrzymują prednizon ≥10 mg/dobę (lub równoważną dawkę innego kortykosteroidu) lub co najmniej 1 inny ogólnoustrojowy lek immunosupresyjny (wszystkie ogólnoustrojowe leki immunosupresyjne inne niż kortykosteroidy zostaną odstawione 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku w dniu 0). Do tej kategorii kwalifikują się również pacjenci otrzymujący kombinację prednizonu ≥10 mg/dobę i co najmniej jednego innego ogólnoustrojowego leku immunosupresyjnego.

Kryteria wyłączenia:

Osoby, które podczas wizyty przesiewowej mają którekolwiek z poniższych kryteriów, nie kwalifikują się do udziału w tym badaniu:

1. Każda istotna choroba oczu, która może upośledzać widzenie w badanym oku. Obejmują one między innymi:

   • Retinopatia cukrzycowa: proliferacyjna retinopatia cukrzycowa (PDR) lub nieproliferacyjna retinopatia cukrzycowa (NPDR), które upośledzają widzenie.
   • Zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem;
   • Zwyrodnienie krótkowzroczne z aktywną poddołkową neowaskularyzacją naczyniówkową.
   • Zaawansowany stan jaskry po trabekulektomii lub umieszczeniu rurki/zastawki

2. Dowolny z poniższych zabiegów w ciągu 90 dni przed Dniem 0 lub przewidywane zastosowanie któregokolwiek z następujących zabiegów w badanym oku:

   • Iniekcje do ciała szklistego (w tym między innymi steroidy lub przeciwnaczyniowe śródbłonkowe czynniki wzrostu);
   • Sterydy tylnego podtorebki.
3. Chirurgia wewnątrzgałkowa w ciągu 90 dni przed Dniem 0 w badanym oku;
4. Kapsulotomia w ciągu 30 dni przed Dniem 0 w badanym oku;
5. Każda znana operacja okulistyczna (w tym usunięcie zaćmy lub kapsulotomia) badanego oka przewidywana w ciągu pierwszych 180 dni następujących po dniu 0;
6. ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP) ≥25 mmHg w badanym oku (do udziału w badaniu dopuszczeni są pacjenci z jaskrą leczeni nie więcej niż 2 lekami miejscowymi z IOP <25 mmHg);
7. Rozszerzenie źrenic niewystarczające do jakościowej stereoskopowej fotografii dna oka badanego oka;
8. Nieprzezroczystość nośnika, która ograniczałaby wizualizację kliniczną;
9. Obecność jakiejkolwiek formy nowotworu oka w badanym oku, w tym czerniaka naczyniówki;
10. Historia infekcji opryszczkowej w badanym oku lub przydatkach;
11. Obecność znanej aktywnej lub nieaktywnej toksoplazmozy w każdym oku;
12. Obecność zakażenia oka lub okolicy oka w każdym oku;
13. Udział w badaniach klinicznych innych eksperymentalnych leków lub urządzeń w ciągu 30 dni przed Dniem 0 lub planowanie udziału w badaniach klinicznych innych eksperymentalnych leków lub urządzeń w ciągu 180 dni po Dniu 0. Dotyczy to zarówno badań klinicznych dotyczących oczu, jak i innych.
14. Poważna operacja (w tym operacja stawów) w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowana poważna operacja w ciągu 6 miesięcy po randomizacji.
15. Wcześniejsze leczenie dowolnymi terapiami niszczącymi komórki, w tym środkami badanymi lub zatwierdzonymi terapiami, niektóre przykłady to przeciw różnicowaniu klasterowemu (CD) 4, przeciw różnicowaniu klastrowemu (CD)5, przeciw różnicowaniu klastrowemu (CD) 3, przeciw -klaster zróżnicowania (CD)19 i antyklaster zróżnicowania (CD)20.
16. Leczenie dożylną gamma globuliną, plazmaferezą lub kolumną Prosorba w ciągu 6 miesięcy od wizyty początkowej.
17. Immunizacja żywą/atenuowaną szczepionką w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym.
18. Wcześniejsze leczenie preparatem ACTHAR w ciągu 3 miesięcy od dnia 0 wizyty w ramach badania.

19. Wszelkie wcześniejsze leczenie środkami alkilującymi, takimi jak chlorambucyl, lub całkowite napromieniowanie układu limfatycznego.

    Wyjątki dotyczące bezpieczeństwa ogólnego:

20. Historia ciężkich reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na białka pochodzenia wieprzowego.
21. Dowody współistniejących poważnych niekontrolowanych chorób sercowo-naczyniowych (w tym zastoinowa niewydolność serca w wywiadzie, niekontrolowane nadciśnienie), układu nerwowego (w tym myasthenia gravis), płuc (w tym obturacyjna choroba płuc), nerek, wątroby, układu hormonalnego (w tym niekontrolowana cukrzyca, niedoczynność tarczycy), choroby przewodu pokarmowego (w tym historia lub obecność choroby wrzodowej, powikłanego zapalenia uchyłków, wrzodziejącego zapalenia jelita grubego lub choroby Leśniowskiego-Crohna), twardziny skóry lub osteoporozy.
22. Obecna choroba wątroby określona przez głównego badacza, chyba że jest związana z pierwotną chorobą badaną.
23. Znane czynne obecnie lub w przeszłości nawracające infekcje bakteryjne, wirusowe, grzybicze, mykobakteryjne lub inne (w tym między innymi gruźlica i atypowe choroby mykobakteryjne, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C oraz półpasiec, ale z wyłączeniem grzybiczych zakażeń łożyska paznokci).
24. Każdy poważny epizod infekcji wymagający hospitalizacji lub leczenia antybiotykami dożylnymi w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego lub antybiotyków doustnych w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym.
25. Czynna gruźlica (TB) wymagająca leczenia w ciągu ostatnich 3 lat. Pacjentów należy ocenić pod kątem utajonej i/lub czynnej gruźlicy w ciągu jednego miesiąca od badania przesiewowego w ramach oceny przeprowadzanej przez badacza w celu wykluczenia zakaźnego zapalenia błony naczyniowej oka przed skierowaniem pacjenta do badania. W przypadku pozytywnego wyniku pacjenci powinni być leczeni zgodnie z lokalnymi wytycznymi przed rozpoczęciem leczenia HP. Żel ACTHAR. Dopuszcza się pacjentów leczonych z powodu gruźlicy bez nawrotu w ciągu 3 lat.
26. Pierwotny lub wtórny niedobór odporności (historia lub obecnie aktywny)
27. Dowody na czynną chorobę nowotworową, nowotwory rozpoznane w ciągu ostatnich 5 lat (w tym nowotwory hematologiczne i guzy lite, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został usunięty i wyleczony)
28. Kobiety w ciąży lub matki karmiące (karmiące piersią).
29. Pacjenci w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować skutecznej metody antykoncepcji.
30. Historia nadużywania alkoholu, narkotyków lub substancji chemicznych w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym.
31. Neuropatie lub inne stany, które mogą zakłócać ocenę bólu, chyba że są związane z badaną chorobą pierwotną.