ACTH som en re-emerging therapy for uveitis (ACTHAR-undersøgelsen) (ACTHAR)

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til undersøgelsen skal patienterne opfylde kriterierne for 1 af de 3 følgende sygdomskohorter:

1. Aktiv sygdom og modtager ingen behandling. Aktiv sygdom er defineret som at have mindst 1+ glasagtig uklarhed ved brug af standardiseret Uveitis Nomenclature (SUN) arbejdsgruppeskala og/eller mindst 1+ glaslegemeantal ved hjælp af Foster & Vitale-skalaen.
2. Aktiv sygdom og får prednison ≥10 mg/dag (eller tilsvarende dosis af et andet kortikosteroid) eller mindst 1 andet systemisk immunsuppressivt middel (alle systemiske immunsuppressiva bortset fra kortikosteroider vil blive afbrudt 30 dage før den første administration af undersøgelseslægemidlet på dag 0 ). Patienter, der får en kombination af prednison ≥10 mg/dag og mindst ét ​​andet systemisk immunsuppressivt middel, er også kvalificerede i denne kategori.
3. Har inaktiv sygdom, defineret som havende <= 0,5+ glasagtig uklarhed ELLER <= 0,5+ glaslegemeantal (SUN-skala), og får prednison ≥10 mg/dag (eller tilsvarende dosis af et andet kortikosteroid) eller mindst 1 andet systemisk immunsuppressivt middel (alle systemiske immunsuppressiva bortset fra kortikosteroider vil blive seponeret 30 dage før den første administration af undersøgelseslægemidlet på dag 0). Patienter, der får en kombination af prednison ≥10 mg/dag og mindst ét ​​andet systemisk immunsuppressivt middel, er også kvalificerede i denne kategori.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner, der har noget af følgende ved screeningsbesøget, er ikke kvalificerede til at blive tilmeldt denne undersøgelse:

1. Enhver signifikant øjensygdom, der kan kompromittere synet i undersøgelsesøjet. Disse omfatter, men er ikke begrænset til:

   • Diabetisk retinopati: proliferativ diabetisk retinopati (PDR) eller ikke-proliferativ diabetisk retinopati (NPDR), der kompromitterer synet.
   • Aldersrelateret makuladegeneration;
   • Myopisk degeneration med aktiv subfoveal choroidal neovaskularisering.
   • Avanceret glaukomstatus efter trabekulektomi eller sonde-/ventilplacering

2. Enhver af følgende behandlinger inden for 90 dage før dag 0 eller forventet brug af en af ​​følgende behandlinger til undersøgelsesøjet:

   • Intravitreale injektioner (herunder men ikke begrænset til steroider eller antivaskulære endotelvækstfaktorer);
   • Posterior subtenons steroider.
3. Intraokulær kirurgi inden for 90 dage før dag 0 i undersøgelsesøjet;
4. Kapsulotomi inden for 30 dage før dag 0 i undersøgelsesøjet;
5. Enhver kendt okulær operation (inklusive kataraktekstraktion eller kapsulotomi) af undersøgelsesøjet, der forventes inden for de første 180 dage efter dag 0;
6. Intraokulært tryk (IOP) ≥25 mmHg i undersøgelsesøjet (glaukompatienter, der ikke får mere end 2 topiske lægemidler med IOP <25 mmHg, får lov til at deltage);
7. Pupiludvidelse utilstrækkelig til stereoskopisk fundusfotografering af høj kvalitet i undersøgelsesøjet;
8. Medieopacitet, der ville begrænse klinisk visualisering;
9. Tilstedeværelse af enhver form for okulær malignitet i undersøgelsesøjet, herunder choroidalt melanom;
10. Anamnese med herpetisk infektion i undersøgelsesøjet eller adnexa;
11. Tilstedeværelse af kendt aktiv eller inaktiv toxoplasmose i begge øjne;
12. Tilstedeværelse af okulær eller periokulær infektion i begge øjne;
13. Deltagelse i andre kliniske forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage før dag 0, eller planlægger at deltage i andre kliniske forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 180 dage efter dag 0. Dette omfatter både okulære og ikke-okulære kliniske forsøg.
14. Større operation (inklusive ledkirurgi) inden for 8 uger før screening eller planlagt større operation inden for 6 måneder efter randomisering.
15. Forudgående behandling med celledepleterende terapier, inklusive forsøgsmidler eller godkendte terapier, nogle eksempler er anti-cluster of differentiation (CD) 4, anti-cluster of differentiation (CD)5, anti-cluster of differentiation (CD) 3, anti-cluster of differentiation (CD) 3, anti-cluster of differentiation (CD) -cluster of differentiation (CD)19 og anti-cluster of differentiation (CD)20.
16. Behandling med intravenøs gammaglobulin, plasmaferese eller Prosorba-søjle inden for 6 måneder efter baseline.
17. Immunisering med en levende/svækket vaccine inden for 4 uger før baseline.
18. Tidligere behandling med ACTHAR inden for 3 måneder efter dag 0 efter studiebesøget.

19. Enhver tidligere behandling med alkylerende midler såsom chlorambucil eller med total lymfoid bestråling.

    Udelukkelser for generel sikkerhed:

20. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner på proteiner af svin oprindelse.
21. Tegn på alvorlig ukontrolleret samtidig kardiovaskulær (herunder historie med kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension), nervesystem (inklusive myasthenia gravis), pulmonal (herunder obstruktiv lungesygdom), nyre, lever, endokrin (inklusiv ukontrolleret diabetes mellitus, hypothyroidisme), (herunder anamnese med eller tilstedeværelse af mavesår, kompliceret diverticulitis, colitis ulcerosa eller Crohns sygdom), sklerodermi eller osteoporose.
22. Aktuel leversygdom som bestemt af hovedforsker, medmindre den er relateret til primær sygdom, der undersøges.
23. Kendt aktiv aktuel eller historie med tilbagevendende bakterielle, virale, svampe-, mykobakterielle eller andre infektioner (herunder, men ikke begrænset til, tuberkulose og atypisk mykobakteriel sygdom, hepatitis B og C, og herpes zoster, men undtagen svampeinfektioner i neglesenge).
24. Enhver større episode af infektion, der kræver hospitalsindlæggelse eller behandling med IV-antibiotika inden for 4 uger efter screening eller orale antibiotika inden for 2 uger før screening.
25. Aktiv tuberkulose (TB), der kræver behandling inden for de seneste 3 år. Patienter bør evalueres for latent og/eller aktiv TB inden for en måned efter screeningen som en del af undersøgelsen foretaget af investigator for at udelukke infektiøs uveitis, før patienten henvises til undersøgelsen. Hvis de er positive, skal patienterne behandles i overensstemmelse med lokale retningslinjer inden påbegyndelse af H.P. ACTHAR gel. Patienter behandlet for tuberkulose uden gentagelse i 3 år er tilladt.
26. Primær eller sekundær immundefekt (historie om eller aktuelt aktiv)
27. Bevis for aktiv malign sygdom, maligniteter diagnosticeret inden for de foregående 5 år (herunder hæmatologiske maligniteter og solide tumorer, undtagen basal- og pladecellekarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen, som er blevet skåret ud og helbredt)
28. Gravide kvinder eller ammende (ammende) mødre.
29. Patienter med reproduktionspotentiale, der ikke er villige til at bruge en effektiv præventionsmetode.
30. Anamnese med alkohol-, stof- eller kemikaliemisbrug inden for 1 år før screening.
31. Neuropatier eller andre tilstande, der kan interferere med smerteevaluering, medmindre de er relateret til primær sygdom, der undersøges.