Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) med eller uten ADVATE hos barn med alvorlig Von Willebrand-sykdom (VWD)

13. mai 2026 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

En fase 3, prospektiv, multisenter, ukontrollert, åpen klinisk studie for å bestemme effektiviteten, sikkerheten og toleransen til rVWF med eller uten ADVATE i behandling og kontroll av blødningsepisoder, effektiviteten og sikkerheten til rVWF i elektive og nødoperasjoner , og farmakokinetikken (PK) til rVWF hos barn diagnostisert med alvorlig Von Willebrand-sykdom

Hovedmålet med studien er å sjekke effektivitet, bivirkninger og tolerabilitet av rekombinant von Willebrand Factor (rVWF), med eller uten ADVATE, i behandling og kontroll av ikke-kirurgiske blødningshendelser hos pediatriske deltakere (under (<)18 år alder) med alvorlig arvelig von Willebrand sykdom (VWD).

Deltakerne vil bli behandlet med rVWF i 12-18 måneder. Deres von Willebrands sykdom vil bli behandlet av legen i henhold til legens vanlige kliniske praksis. I løpet av studien vil deltakerne bli fulgt opp på klinikker eller over telefonsamtaler.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53225
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Frankrike, 29609
        • Hopital Morvan
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italia, 80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Russland
      • Barnaul, Russland, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Russland, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Russland, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spania
      • Alicante, Spania, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Storbritannia
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Tyrkia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av alvorlig von Willebrands sykdom (VWD) (definert som von Willebrand-faktor: ristocetin-kofaktor [VWF:RCo] mindre enn [<] 20 prosent [%]):

    • Type 1 (VWF:RCo <20 internasjonale enheter per desiliter [IU/dL]); eller
    • Type 2A (VWF:RCo <20 IE/dL), Type 2B (som diagnostisert av genotype), Type 2N (faktor VIII koagulasjonsaktivitet [FVIII:C] <10 % og historisk dokumentert genetikk), Type 2M; eller
    • Type 3 (VWF:Ag mindre enn eller lik [=<] 3 IE/dL).
  • Alder 0 til <18 år på tidspunktet for screening.
  • Deltakeren har gitt samtykke (hvis aktuelt) og juridisk autoriserte representanter har gitt informert samtykke.
  • Hvis en kvinne i fertil alder, viser deltakeren en negativ serumgraviditetstest.
  • Hvis det er aktuelt, samtykker deltakeren i å bruke passende prevensjonstiltak under studiens varighet.
  • Deltakeren og/eller den lovlig autoriserte representanten er villige og i stand til å overholde kravene i protokollen, som også bør bekreftes basert på en forhåndsscreeningsevaluering mellom etterforskeren og sponsoren, for å sikre at det ikke er noen eminent risiko for at kunne utfordre deltakernes etterlevelse av studiekravene.

Ytterligere inklusjonskriterier for både tidligere behandlede deltakere og deltakere som gjennomgår kirurgi er som følger:

  • Ikke i stand til å tolerere eller reagerer utilstrekkelig på deamino-delta-D-arginin vasopressin (DDAVP).
  • Deltakeren har hatt minimum 1 dokumentert blødning som krever VWF koagulasjonsfaktorerstatningsterapi (dvs. behandling med et VWF-produkt) i løpet av de siste 12 månedene før registrering og totalt sett 3 eller flere eksponeringsdager (ED) for VWF-erstatningsterapi.

Ytterligere inklusjonskriterium for tidligere ubehandlede deltakere er som følger:

- Deltakeren har ikke mottatt tidligere VWF koagulasjonsfaktorerstatningsterapi.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnostisering av pseudo-VWD eller en annen arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse (f.eks. kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser eller forhøyet protrombintid [PT]/internasjonalt normalisert forhold [INR] større enn [>] 1,4).
  • Historie eller tilstedeværelse av en VWF-hemmer ved screening.
  • Anamnese eller tilstedeværelse av en faktor VIII (FVIII)-hemmer med en titer større enn eller lik [>=] 0,4 Bethesda-enheter (BU) (ved Nijmegen-analyse) eller >=0,6 BU (ved Bethesda-analyse).
  • Dokumentert historie med en VWF: RCo-halveringstid <6 timer.
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i studiemedisinen, for eksempel mus- eller hamsterproteiner.
  • Medisinsk historie med immunologiske lidelser, unntatt sesongmessig allergisk rhinitt/konjunktivitt/astma, matallergier eller dyreallergier.
  • Medisinsk historie med en tromboembolisk hendelse.
  • Humant immunsviktvirus (HIV) positivt, med et absolutt CD4-tall <200/kubikkmillimeter (mm^3).
  • Etter etterforskerens vurdering har deltakeren en annen klinisk signifikant samtidig sykdom (f. ukontrollert hypertensjon, kreft) som kan utgjøre ytterligere risiko for deltakeren.
  • Diagnose av signifikant leversykdom, som dokumentert av, men ikke begrenset til, noen av følgende: serumalaninaminotransferase (ALT) på 5 ganger øvre normalgrense; hypoalbuminemi; portalvenehypertensjon (f.eks. tilstedeværelse av ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer) eller levercirrhose klassifisert som Child B eller C.
  • Diagnose av nyresykdom, med et serumkreatininnivå >=2,5 milligram per desiliter (mg/dL).
  • Immunmodulerende medikamentbehandling annet enn antiretroviral kjemoterapi (f.eks. α-interferon, eller kortikosteroidmidler i en dose tilsvarende hydrokortison større enn 10 milligram per dag [mg/dag] (unntatt lokal behandling [f.eks. salver, nesespray]), innen 30 dager før du signerer det informerte samtykket (eller samtykket, hvis det er aktuelt).
  • Hvis en kvinne er deltakeren gravid eller ammer på det tidspunktet informert samtykke (eller samtykke, hvis aktuelt) er innhentet.
  • Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP), annet enn rVWF med eller uten ADVATE, eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før påmelding eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en annen IP enn rVWF eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
  • Deltakerens juridiske representant er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Elektiv kirurgi
12-24 timer før operasjonen og innen 3 timer etter operasjonen. Mindre operasjon: infunder hver 12.-24. time i minst 48 timer basert på postoperativ dosering. Oral kirurgi: infunder minst én gang innen de første 8-12 timene etter operasjonen basert på postoperativ dosering. Større kirurgi: infunder hver 12.-24. time i minst de første 96 timene etter operasjonen basert på postoperativ dosering.
Biologisk: Antihemofil faktor (rekombinant)
Pakket i enkeltbokser med 2 hetteglass, hvor ett hetteglass inneholder det frysetørkede ADVATE og det andre hetteglasset inneholder fortynningsvæsken.
Andre navn:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinant faktor VIII
Biologisk: Vonicog Alfa
Lyofilisert pulver og løsningsmiddel for å fremstille løsning for injeksjon.
Andre navn:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677
Eksperimentell: Akuttkirurgi
Innen 3 timer før operasjonen. Mindre operasjon: infunder hver 12.-24. time i minst 48 timer basert på postoperativ dosering. Oral kirurgi: infunder minst én gang innen de første 8-12 timene etter operasjonen basert på postoperativ dosering. Større kirurgi: infunder hver 12.-24. time i minst de første 96 timene etter operasjonen basert på postoperativ dosering.
Biologisk: Antihemofil faktor (rekombinant)
Pakket i enkeltbokser med 2 hetteglass, hvor ett hetteglass inneholder det frysetørkede ADVATE og det andre hetteglasset inneholder fortynningsvæsken.
Andre navn:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinant faktor VIII
Biologisk: Vonicog Alfa
Lyofilisert pulver og løsningsmiddel for å fremstille løsning for injeksjon.
Andre navn:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677
Eksperimentell: På forespørselbehandling
Deltakerne vil motta Vonicog ALFA (rekombinant von Willebrand Factor [RVWF]) behandling for ikke-kirurgiske blødningsepisoder over en periode på 12 til 18 måneder.
Biologisk: Antihemofil faktor (rekombinant)
Pakket i enkeltbokser med 2 hetteglass, hvor ett hetteglass inneholder det frysetørkede ADVATE og det andre hetteglasset inneholder fortynningsvæsken.
Andre navn:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinant faktor VIII
Biologisk: Vonicog Alfa
Lyofilisert pulver og løsningsmiddel for å fremstille løsning for injeksjon.
Andre navn:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemostatisk effekt
Tidsramme: Innen 24 timer etter den siste infusjonen av studiemedisin etter begynnelsen av blødningsepisoden (hvis/når alvorlighetsgraden og/eller varigheten av blødningen krever infusjon av studiemedisinen)
Behandlingssuksess for Vonicog Alfa-behandlede ikke-kirurgiske blødningsepisoder (ved hjelp av en 4-punkts skala: utmerket, god, moderat, ingen).
Innen 24 timer etter den siste infusjonen av studiemedisin etter begynnelsen av blødningsepisoden (hvis/når alvorlighetsgraden og/eller varigheten av blødningen krever infusjon av studiemedisinen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Elektiv eller akuttkirurgi: Vurdering av hemostatisk effekt – umiddelbart etter operasjonen
Tidsramme: Umiddelbart etter operasjonen
Vurdert av operasjonskirurgen, basert på en 4-punkts ordinær skala: Utmerket, God, Moderat, Ingen.
Umiddelbart etter operasjonen
Elektiv eller akuttkirurgi: Samlet vurdering av hemostatisk effekt 24 timer etter siste perioperative infusjon av rVWF
Tidsramme: 24 timer etter siste perioperative rVWF-infusjon
Vurdert av etterforsker (hematolog) på en 4-punkts ordinær skala: Utmerket, God, Moderat, Ingen.
24 timer etter siste perioperative rVWF-infusjon
Elektiv eller akuttkirurgi: Overordnet vurdering av hemostatisk effekt Dag 7 postoperativt
Tidsramme: Postoperativ dag 7
Vurdert av etterforsker (hematolog) på en 4-punkts ordinær skala: Utmerket, God, Moderat, Ingen.
Postoperativ dag 7
Elektiv eller akuttkirurgi: Samlet vurdering av hemostatisk effekt Dag 14 postoperativt
Tidsramme: Postoperativ dag 14
Vurdert av etterforsker (hematolog) på en 4-punkts ordinær skala: Utmerket, God, Moderat, Ingen.
Postoperativ dag 14
Areal under plasmakonsentrasjon/tidskurven fra 0 til 96 timer etter infusjon (AUC0-96h) for Von Willebrand-faktor: ristocetin-kofaktor (VWF:Rco), von Willebrand-faktor: antigen (VWF:Ag) og von Willebrand-faktor: kollagen bindingskapasitet (VWF:CB)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Areal under plasmakonsentrasjon/tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-inf) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Klarering (CL) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inkrementell gjenoppretting (IR) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
In-vivo Recovery (IVR) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Eliminasjonsfase halveringstid (T1/2) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Distribusjonsvolum ved Steady State (Vss) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Areal under plasmakonsentrasjon/tidskurven fra 0 til 96 timer etter infusjon (AUC0-96t) for faktor VIII (FVIII) aktivitet
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Innen 30 minutter før infusjon og etter infusjon ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Antall behandlede ikke -kirurgiske blødningsepisoder med en effektivitetsvurdering av 'utmerket' eller 'god'
Tidsramme: Gjennom hele studiens varighet på omtrent 8,5 år
Hvis/når alvorlighetsgraden og/eller varigheten av blødningen krever infusjon av studiemedisinen.
Gjennom hele studiens varighet på omtrent 8,5 år
Antall infusjoner per blødningsepisode
Tidsramme: Gjennom hele studiens varighet på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studiens varighet på omtrent 8,5 år
Antall vonicog alfa -enheter per blødningsepisode
Tidsramme: Gjennom hele studiens varighet på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studiens varighet på omtrent 8,5 år
Antall Advate enheter (om nødvendig) per blødningsepisode
Tidsramme: Gjennom hele studiens varighet på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studiens varighet på omtrent 8,5 år
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AES)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Forekomst av tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Forekomst av alvorlige overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Utvikling av nøytraliserende antistoffer mot Von Willebrand Factor (VWF) og Factor VIII (FVIII)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Utvikling av totale bindende antistoffer til von Willebrand Factor (VWF)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Utvikling av antistoffer mot kinesisk hamster eggstokk (CHO) proteiner, murint immunoglobulin G (IgG) og rfurin
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år
Gjennom hele studieperioden på omtrent 8,5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

17. april 2026

Studiet fullført (Faktiske)

17. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2016

Først lagt ut (Antatt)

13. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 071102
  • 2016-001477-33 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere