Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de recombinante von Willebrand-factor (rVWF) met of zonder ADVATE bij kinderen met de ernstige ziekte van Von Willebrand (VWD)

13 mei 2026 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Een prospectief, multicenter, ongecontroleerd, open-label klinisch fase 3-onderzoek ter bepaling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van rVWF met of zonder ADVATE bij de behandeling en controle van bloedingen, de werkzaamheid en veiligheid van rVWF bij electieve en spoedoperaties en de farmacokinetiek (PK) van rVWF bij kinderen met de diagnose ernstige ziekte van Von Willebrand

Het hoofddoel van de studie is het controleren van de effectiviteit, bijwerkingen en verdraagbaarheid van recombinant von Willebrand Factor (rVWF), met of zonder ADVATE, bij de behandeling en beheersing van niet-chirurgische bloedingen bij pediatrische deelnemers (jonger dan (<)18 jaar van leeftijd) met ernstige erfelijke ziekte van von Willebrand (VWD).

De deelnemers worden gedurende 12-18 maanden met rVWF behandeld. Hun ziekte van von Willebrand zal door hun arts worden behandeld volgens de gebruikelijke klinische praktijk van hun arts. Tijdens het onderzoek worden de deelnemers gevolgd in klinieken of via telefoongesprekken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Duitsland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Frankrijk, 29609
        • Hopital Morvan
  • Italië
      • Florence, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italië, 80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Oekraïne
      • Lviv, Oekraïne, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Rusland
      • Barnaul, Rusland, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Rusland, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rusland, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spanje
      • Alicante, Spanje, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turkije (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53225
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van ernstige ziekte van von Willebrand (VWD) (gedefinieerd als von Willebrand-factor: ristocetine-cofactor [VWF:RCo] minder dan [<] 20 procent [%]):

    • Type 1 (VWF:RCo <20 Internationale Eenheden per deciliter [IU/dL]); of
    • Type 2A (VWF:RCo <20 IE/dL), Type 2B (zoals gediagnosticeerd door genotype), Type 2N (Factor VIII stollingsactiviteit [FVIII:C] <10% en historisch gedocumenteerde genetica), Type 2M; of
    • Type 3 (VWF:Ag kleiner dan of gelijk aan [=<] 3 IU/dL).
  • Leeftijd 0 tot <18 jaar ten tijde van de screening.
  • De deelnemer heeft toestemming gegeven (indien van toepassing) en wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) hebben geïnformeerde toestemming gegeven.
  • Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, presenteert de deelnemer zich met een negatieve serumzwangerschapstest.
  • Indien van toepassing stemt de deelnemer ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek.
  • De deelnemer en/of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger zijn bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten van het protocol, die ook moeten worden bevestigd op basis van een pre-screening-evaluatie tussen de onderzoeker en de sponsor, om ervoor te zorgen dat er geen eminent risico bestaat dat zou de deelnemers kunnen uitdagen om aan de studievereisten te voldoen.

Aanvullende inclusiecriteria voor zowel eerder behandelde deelnemers als deelnemers die een operatie ondergaan, zijn als volgt:

  • Deamino-delta-D-arginine vasopressine (DDAVP) niet kunnen verdragen of onvoldoende reageren.
  • De deelnemer heeft minimaal 1 gedocumenteerde bloeding gehad waarvoor VWF-stollingsfactorvervangingstherapie nodig was (d.w.z. behandeling met een VWF-product) gedurende de voorgaande 12 maanden voorafgaand aan inschrijving en in totaal historisch gezien 3 of meer blootstellingsdagen (ED's) aan VWF-substitutietherapie.

Aanvullende inclusiecriteria voor niet eerder behandelde deelnemers zijn als volgt:

- De deelnemer heeft niet eerder VWF-stollingsfactorvervangingstherapie gekregen.

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van pseudo-VWD of een andere erfelijke of verworven stollingsstoornis (bijv. kwalitatieve en kwantitatieve bloedplaatjesstoornissen of verhoogde protrombinetijd [PT]/internationaal genormaliseerde ratio [INR] groter dan [>] 1,4).
  • Geschiedenis of aanwezigheid van een VWF-remmer bij Screening.
  • Voorgeschiedenis van of aanwezigheid van een factor VIII-remmer (FVIII-remmer) met een titer groter dan of gelijk aan [>=] 0,4 Bethesda-eenheden (BU) (volgens Nijmegen-assay) of >=0,6 BU (volgens Bethesda-assay).
  • Gedocumenteerde geschiedenis van een VWF: RCo-halfwaardetijd <6 uur.
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van het onderzoeksgeneesmiddel, zoals muizen- of hamstereiwitten.
  • Medische voorgeschiedenis van immunologische aandoeningen, met uitzondering van seizoensgebonden allergische rhinitis/conjunctivitis/astma, voedselallergieën of allergieën bij dieren.
  • Medische geschiedenis van een trombo-embolische gebeurtenis.
  • Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) positief, met een absoluut CD4-aantal <200/kubieke millimeter (mm^3).
  • Naar het oordeel van de onderzoeker heeft de deelnemer een andere klinisch significante bijkomende ziekte (bijv. ongecontroleerde hypertensie, kanker) die extra risico's kunnen opleveren voor de deelnemer.
  • Diagnose van een significante leverziekte, zoals blijkt uit, maar niet beperkt tot, een van de volgende: serumalanineaminotransferase (ALT) van 5 keer de bovengrens van normaal; hypoalbuminemie; poortaderhypertensie (bijv. aanwezigheid van anderszins onverklaarbare splenomegalie, voorgeschiedenis van slokdarmvarices) of levercirrose geclassificeerd als Kind B of C.
  • Diagnose van nierziekte, met een serumcreatininespiegel >=2,5 milligram per deciliter (mg/dL).
  • Andere immunomodulerende medicamenteuze behandeling dan antiretrovirale chemotherapie (bijv. α-interferon, of corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison van meer dan 10 milligram per dag [mg/dag] (exclusief topische behandeling [bijv. zalven, neussprays]), binnen 30 dagen voorafgaand aan de ondertekening van de geïnformeerde toestemming (of instemming, indien van toepassing).
  • Als de vrouw zwanger is of borstvoeding geeft op het moment dat geïnformeerde toestemming (of instemming, indien van toepassing) wordt verkregen.
  • Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP), anders dan rVWF met of zonder ADVATE, of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een ander IP dan rVWF of onderzoeksapparaat tijdens deze studie.
  • De wettelijke vertegenwoordiger van de Deelnemer is een familielid of werknemer van de Onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Electieve Chirurgie
12-24 uur voor de operatie en binnen 3 uur na de operatie. Kleine ingrepen: infundeer elke 12-24 uur gedurende ten minste 48 uur op basis van postoperatieve dosering. Kaakchirurgie: ten minste één keer toedienen binnen de eerste 8-12 uur na de operatie op basis van postoperatieve dosering. Grote operatie: infundeer elke 12-24 uur gedurende ten minste de eerste 96 uur na de operatie op basis van postoperatieve dosering.
Biologisch: Antihemofiele factor (recombinant)
Verpakt in enkele dozen met 2 glazen injectieflacons, waarvan één injectieflacon het gelyofiliseerde ADVATE bevat en de tweede injectieflacon het verdunningsmiddel.
Andere namen:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Recombinante factor VIII
Biologisch: Vonicog Alfa
Geryofiliseerd poeder en oplosmiddel om de oplossing voor injectie te bereiden.
Andere namen:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677
Experimenteel: Noodgeval operatie
Binnen 3 uur voor de operatie. Kleine ingrepen: infundeer elke 12-24 uur gedurende ten minste 48 uur op basis van postoperatieve dosering. Kaakchirurgie: ten minste één keer toedienen binnen de eerste 8-12 uur na de operatie op basis van postoperatieve dosering. Grote operatie: infundeer elke 12-24 uur gedurende ten minste de eerste 96 uur na de operatie op basis van postoperatieve dosering.
Biologisch: Antihemofiele factor (recombinant)
Verpakt in enkele dozen met 2 glazen injectieflacons, waarvan één injectieflacon het gelyofiliseerde ADVATE bevat en de tweede injectieflacon het verdunningsmiddel.
Andere namen:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Recombinante factor VIII
Biologisch: Vonicog Alfa
Geryofiliseerd poeder en oplosmiddel om de oplossing voor injectie te bereiden.
Andere namen:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677
Experimenteel: On-demand behandeling
Deelnemers ontvangen Vonicog Alfa (recombinant von Willebrand-factor [RVWF]) behandeling voor niet-chirurgische bloedingsafleveringen over een periode van 12 tot 18 maanden.
Biologisch: Antihemofiele factor (recombinant)
Verpakt in enkele dozen met 2 glazen injectieflacons, waarvan één injectieflacon het gelyofiliseerde ADVATE bevat en de tweede injectieflacon het verdunningsmiddel.
Andere namen:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Recombinante factor VIII
Biologisch: Vonicog Alfa
Geryofiliseerd poeder en oplosmiddel om de oplossing voor injectie te bereiden.
Andere namen:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na de laatste infusie van het studiemedicijn na het begin van de bloedingsaflevering (als/wanneer de ernst en/of duur van de bloedingen de infusie van het onderzoeksmedicijn vereist)
Behandelingssucces voor met Vonicog Alfa behandelde niet-chirurgische bloedingsafleveringen (met behulp van een 4-puntsschaal: uitstekend, goed, matig, geen).
Binnen 24 uur na de laatste infusie van het studiemedicijn na het begin van de bloedingsaflevering (als/wanneer de ernst en/of duur van de bloedingen de infusie van het onderzoeksmedicijn vereist)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Electieve of spoedoperatie: beoordeling van hemostatische werkzaamheid - onmiddellijk na de operatie
Tijdsspanne: Meteen na de operatie
Beoordeeld door de opererende chirurg, op basis van een 4-punts ordinale schaal: uitstekend, goed, matig, geen.
Meteen na de operatie
Electieve of spoedoperatie: algehele beoordeling van hemostatische werkzaamheid 24 uur na de laatste peri-operatieve infusie van rVWF
Tijdsspanne: 24 uur na de laatste perioperatieve rVWF-infusie
Beoordeeld door de onderzoeker (hematoloog) op een 4-punts ordinale schaal: uitstekend, goed, matig, geen.
24 uur na de laatste perioperatieve rVWF-infusie
Electieve of spoedoperatie: algehele beoordeling van hemostatische werkzaamheid dag 7 postoperatief
Tijdsspanne: Postoperatieve dag 7
Beoordeeld door de onderzoeker (hematoloog) op een 4-punts ordinale schaal: uitstekend, goed, matig, geen.
Postoperatieve dag 7
Electieve of spoedoperatie: algehele beoordeling van hemostatische werkzaamheid dag 14 postoperatief
Tijdsspanne: Postoperatieve Dag 14
Beoordeeld door de onderzoeker (hematoloog) op een 4-punts ordinale schaal: uitstekend, goed, matig, geen.
Postoperatieve Dag 14
Area Under the Plasma Concentration/Time Curve Van 0 tot 96 uur na infusie (AUC0-96h) voor Von Willebrand-factor: ristocetine-cofactor (VWF:Rco), von Willebrand-factor: antigeen (VWF:Ag) en von Willebrand-factor: collageen bindend vermogen (VWF:CB)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Gebied onder de plasmaconcentratie/tijdcurve van tijd 0 tot oneindig (AUC0-inf) voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Gemiddelde verblijftijd (MRT) voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Tijd om maximale plasmaconcentratie (Tmax) te bereiken voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Speling (CL) voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Incrementeel herstel (IR) voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
In-vivo herstel (IVR) voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Eliminatiefase Halfwaardetijd (T1/2) voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Distributievolume bij steady state (Vss) voor VWF:RCo, VWF:Ag en VWF:CB
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Gebied onder de plasmaconcentratie/tijd-curve van 0 tot 96 uur na infusie (AUC0-96 uur) voor factor VIII (FVIII)-activiteit
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Binnen 30 minuten vóór infusie en na infusie op: SEQUENTIE 1: 1, 24, 72 uur; SEQUENTIE 2: 0,25, 12 en 48 uur; SEQUENTIE 3: 6, 30 en 96 uur
Aantal behandelde niet -chirurgische bloedingsafleveringen met een werkzaamheidsbeoordeling van 'uitstekend' of 'goed'
Tijdsspanne: Gedurende de studieduur van ongeveer 8,5 jaar
Als/wanneer de ernst en/of duur van het bloeden de infusie van het onderzoeksmedicijn vereist.
Gedurende de studieduur van ongeveer 8,5 jaar
Aantal infusies per aflevering van de bloeding
Tijdsspanne: Gedurende de studieduur van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieduur van ongeveer 8,5 jaar
Aantal Vonicog Alfa -eenheden per aflevering van de bloeding
Tijdsspanne: Gedurende de studieduur van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieduur van ongeveer 8,5 jaar
Aantal Advate -eenheden (indien nodig) per aflevering van de bloeding
Tijdsspanne: Gedurende de studieduur van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieduur van ongeveer 8,5 jaar
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Incidentie van trombo -embolische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Incidentie van ernstige overgevoeligheidsreacties
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Ontwikkeling van neutraliserende antilichamen tegen von Willebrand -factor (VWF) en factor VIII (FVIII)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Ontwikkeling van totale bindende antilichamen tegen von Willebrand Factor (VWF)
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Ontwikkeling van antilichamen tegen Chinese hamster eierstok (ChO) eiwitten, murine immunoglobuline G (IgG) en rfurin
Tijdsspanne: Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar
Gedurende de studieperiode van ongeveer 8,5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Medewerkers

Takeda Development Center Americas, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 april 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 oktober 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

13 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 071102
  • 2016-001477-33 (EudraCT-nummer)
  • 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren