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Un estudio del factor von Willebrand recombinante (rVWF) con o sin ADVATE en niños con enfermedad de von Willebrand grave (VWD)

10 de agosto de 2023 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Un estudio clínico de fase 3, prospectivo, multicéntrico, no controlado y abierto para determinar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad del FVWr con o sin ADVATE en el tratamiento y control de episodios hemorrágicos, la eficacia y la seguridad del FVWr en cirugías electivas y de emergencia , y la farmacocinética (PK) de rVWF en niños diagnosticados con enfermedad de Von Willebrand grave

El objetivo principal del estudio es comprobar la eficacia, los efectos secundarios y la tolerabilidad del factor de von Willebrand recombinante (rVWF), con o sin ADVATE, en el tratamiento y control de eventos hemorrágicos no quirúrgicos en participantes pediátricos (menores de (<) 18 años). de edad) con enfermedad de von Willebrand hereditaria grave (VWD).

Los participantes serán tratados con rVWF durante 12-18 meses. Su enfermedad de von Willebrand será tratada por su médico de acuerdo con la práctica clínica habitual de su médico. Durante el estudio, se hará un seguimiento de los participantes en clínicas o mediante llamadas telefónicas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

34

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: 1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Terminado
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Terminado
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Alemania, 30159
        • Terminado
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Terminado
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamiento
        • AKH - Medizinische Universität Wien
        • Investigador principal:
          • Christoph Male, MD, MSc
        • Contacto:
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Veerle Labarque, MD
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 613 00
        • Terminado
        • Fakultni nemocnice Brno
  • España
      • Alicante, España, 03010
        • Reclutamiento
        • Hospital General Universitario de Alicante
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Pascual Marco Vera, MD
      • Valencia, España, 46026
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ana Rosa Cid Haro, MD
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Wang, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Terminado
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida College of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tung Wynn, MD
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Reclutamiento
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jonathan Roberts, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Terminado
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Terminado
        • University of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Terminado
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Terminado
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eric Mullins, MD
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Sanjay Ahuja, MD, MSc, MBA
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amy Dunn, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Terminado
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Shayla Bergmann, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Rosa Diaz
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lakshmi Srivaths, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53225
        • Terminado
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Federación Rusa
      • Barnaul, Federación Rusa, 656038
        • Terminado
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Federación Rusa, 650066
        • Terminado
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Federación Rusa, 610027
        • Activo, no reclutando
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia, 33000
        • Reclutamiento
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
        • Investigador principal:
          • Yoann Huguenin, MD
        • Contacto:
      • Bron cedex, Francia, 69677
        • Reclutamiento
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lucia Rugeri, MD
      • Caen cedex 9, Francia, 14033
        • Reclutamiento
        • CHU Caen - Hôpital de la Côte de Nacre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Annie Borel-Derlon, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
        • Investigador principal:
          • Roseline D oiron, MD
        • Contacto:
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
        • Investigador principal:
          • Sophie Susen, MD, MSc, PhD
        • Contacto:
      • Nantes Cedex 1, Francia, 44093
        • Terminado
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris cedex 15, Francia, 75743
        • Reclutamiento
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Investigador principal:
          • Annie Harroche-Angel, MD
        • Contacto:
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Francia, 29609
        • Terminado
        • Hopital Morvan
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Milano, Italia, 20122
        • Reclutamiento
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Flora Peyvandi, MD
      • Napoli, Italia, 80122
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
        • Investigador principal:
          • Michele Schiavulli, MD
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00165
        • Reclutamiento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matteo Luciani, MD
  • Pavo
      • Istanbul, Pavo, 34098
        • Reclutamiento
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
        • Investigador principal:
          • Osman Bulent Zulfikar, MD
        • Contacto:
      • Izmir, Pavo, 35100
        • Reclutamiento
        • Ege University Medical Faculty
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ramazan Kavakli
      • Samsun, Pavo, 55139
        • Reclutamiento
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Canan Albayrak, MD
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 CN
        • Terminado
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Reino Unido
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Terminado
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • Terminado
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de enfermedad de von Willebrand grave (EVW) (definida como factor de von Willebrand: cofactor de ristocetina [VWF:RCo] menos del [<] 20 por ciento [%]):

    • Tipo 1 (VWF:RCo <20 Unidades Internacionales por decilitro [UI/dL]); o
    • Tipo 2A (FVW:RCo <20 UI/dL), Tipo 2B (diagnosticado por genotipo), Tipo 2N (actividad de coagulación del factor VIII [FVIII:C] <10 % y genética históricamente documentada), Tipo 2M; o
    • Tipo 3 (FVW:Ag menor o igual a [=<] 3 UI/dL).
  • Edad de 0 a <18 años en el momento de la selección.
  • El participante ha dado su consentimiento (si corresponde) y los representantes legalmente autorizados han dado su consentimiento informado.
  • Si es mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo en suero negativa.
  • Si corresponde, el participante acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio.
  • El participante y/o el representante legalmente autorizado están dispuestos y son capaces de cumplir con los requisitos del protocolo, lo que también debe confirmarse con base en una evaluación de preselección realizada entre el Investigador y el Patrocinador, para garantizar que no exista ningún riesgo eminente que podría cuestionar el cumplimiento de los participantes con los requisitos del estudio.

Los criterios de inclusión adicionales para los participantes tratados previamente y los participantes sometidos a cirugía son los siguientes:

  • Incapaces de tolerar o no responden adecuadamente a la deamino-delta-D-arginina vasopresina (DDAVP).
  • El participante ha tenido un mínimo de 1 sangrado documentado que requiere terapia de reemplazo de factor de coagulación de VWF (es decir, tratamiento con un producto de VWF) durante los 12 meses previos a la inscripción y, en general, históricamente 3 o más días de exposición (DE) a la terapia de reemplazo de VWF.

Los criterios de inclusión adicionales para participantes no tratados previamente son los siguientes:

- El participante no ha recibido terapia de reemplazo de factor de coagulación de VWF anteriormente.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de pseudo-VWD u otro trastorno de la coagulación hereditario o adquirido (p. ej., trastornos plaquetarios cualitativos y cuantitativos o aumento del tiempo de protrombina [PT]/relación internacional normalizada [INR] superior a [>] 1,4).
  • Antecedentes o presencia de un inhibidor de VWF en la selección.
  • Antecedentes o presencia de un inhibidor del factor VIII (FVIII) con un título superior o igual a [>=] 0,4 unidades Bethesda (BU) (según el ensayo Nijmegen) o >=0,6 BU (según el ensayo Bethesda).
  • Antecedentes documentados de VWF: RCo semivida <6 horas.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del fármaco del estudio, como proteínas de ratón o hámster.
  • Antecedentes médicos de trastornos inmunológicos, excepto rinitis/conjuntivitis/asma alérgica estacional, alergias alimentarias o alergias a animales.
  • Antecedentes médicos de un evento tromboembólico.
  • Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo, con un recuento absoluto de CD4 <200/milímetro cúbico (mm^3).
  • A juicio del Investigador, el participante tiene otra enfermedad concomitante clínicamente significativa (p. hipertensión no controlada, cáncer) que pueden presentar riesgos adicionales para el participante.
  • Diagnóstico de enfermedad hepática significativa, como lo demuestra, entre otros, cualquiera de los siguientes: alanina aminotransferasa sérica (ALT) de 5 veces el límite superior normal; hipoalbuminemia; hipertensión de la vena porta (p. presencia de esplenomegalia de otro modo inexplicable, antecedentes de várices esofágicas) o cirrosis hepática clasificada como Child B o C.
  • Diagnóstico de enfermedad renal, con un nivel de creatinina sérica >=2.5 miligramos por decilitro (mg/dL).
  • Tratamiento farmacológico inmunomodulador distinto de la quimioterapia antirretroviral (p. α-interferón o agentes corticosteroides en una dosis equivalente a la hidrocortisona superior a 10 miligramos por día [mg/día] (excluyendo el tratamiento tópico [p. ungüentos, aerosoles nasales]), dentro de los 30 días anteriores a la firma del consentimiento informado (o asentimiento, en su caso).
  • Si es mujer, la participante está embarazada o amamantando en el momento en que se obtiene el consentimiento informado (o el asentimiento, si corresponde).
  • El participante ha participado en otro estudio clínico que involucra un producto en investigación (PI), que no sea FvWr con o sin ADVATE, o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra un IP que no sea FvWr o dispositivo en investigación durante el transcurso de este estudio.
  • El representante legal del Participante es un familiar o empleado del Investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento a la carta
Los participantes recibirán tratamiento con factor de von Willebrand recombinante (rVWF) para episodios de sangrado no quirúrgico durante un período de 12 a 18 meses.
Biológico: factor de von Willebrand (Recombinante)
Polvo liofilizado y disolvente para preparar solución inyectable.
Otros nombres:
  • Bax 111
  • FVWr
  • VONVENDI
  • BAX111
Biológico: Factor antihemofílico (recombinante)
Envasado en cajas individuales con 2 viales de vidrio, con un vial que contiene el ADVATE liofilizado y el segundo vial que contiene el diluyente.
Otros nombres:
  • AVANZADO
  • rFVIII
  • Factor VIII recombinante
Experimental: Cirugia electiva
12-24 horas antes de la cirugía y dentro de las 3 horas posteriores a la cirugía. Cirugía menor: infundir cada 12-24 horas durante al menos 48 horas según la dosificación posoperatoria. Cirugía oral: infundir al menos una vez dentro de las primeras 8 a 12 horas posteriores a la cirugía según la dosis posoperatoria. Cirugía mayor: infundir cada 12 a 24 horas durante al menos las primeras 96 horas posteriores a la cirugía según la dosis posoperatoria.
Biológico: factor de von Willebrand (Recombinante)
Polvo liofilizado y disolvente para preparar solución inyectable.
Otros nombres:
  • Bax 111
  • FVWr
  • VONVENDI
  • BAX111
Biológico: Factor antihemofílico (recombinante)
Envasado en cajas individuales con 2 viales de vidrio, con un vial que contiene el ADVATE liofilizado y el segundo vial que contiene el diluyente.
Otros nombres:
  • AVANZADO
  • rFVIII
  • Factor VIII recombinante
Experimental: Cirugía de emergencia
Dentro de las 3 horas previas a la cirugía. Cirugía menor: infundir cada 12-24 horas durante al menos 48 horas según la dosificación posoperatoria. Cirugía oral: infundir al menos una vez dentro de las primeras 8 a 12 horas posteriores a la cirugía según la dosis posoperatoria. Cirugía mayor: infundir cada 12 a 24 horas durante al menos las primeras 96 horas posteriores a la cirugía según la dosis posoperatoria.
Biológico: factor de von Willebrand (Recombinante)
Polvo liofilizado y disolvente para preparar solución inyectable.
Otros nombres:
  • Bax 111
  • FVWr
  • VONVENDI
  • BAX111
Biológico: Factor antihemofílico (recombinante)
Envasado en cajas individuales con 2 viales de vidrio, con un vial que contiene el ADVATE liofilizado y el segundo vial que contiene el diluyente.
Otros nombres:
  • AVANZADO
  • rFVIII
  • Factor VIII recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia hemostática
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 horas posteriores a la última infusión del fármaco del estudio después del inicio del episodio de sangrado (si/cuando la gravedad y/o la duración del sangrado requieran la infusión del fármaco del estudio)
Éxito del tratamiento para episodios hemorrágicos no quirúrgicos tratados con FvWr (utilizando una escala de 4 puntos: excelente, bueno, moderado, ninguno).
Dentro de las 24 horas posteriores a la última infusión del fármaco del estudio después del inicio del episodio de sangrado (si/cuando la gravedad y/o la duración del sangrado requieran la infusión del fármaco del estudio)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de episodios hemorrágicos no quirúrgicos tratados con una calificación de eficacia de 'Excelente' o 'Buena'
Periodo de tiempo: A lo largo de la duración del estudio de aproximadamente 6,5 años.
Si/cuando la gravedad y/o la duración del sangrado requieran la infusión del fármaco del estudio.
A lo largo de la duración del estudio de aproximadamente 6,5 años.
Número de infusiones por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: A lo largo de la duración del estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo de la duración del estudio de aproximadamente 6,5 años.
Número de unidades de factor von Willebrand recombinante (rVWF) por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: A lo largo de la duración del estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo de la duración del estudio de aproximadamente 6,5 años.
Número de unidades ADVATE (si es necesario) por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: A lo largo de la duración del estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo de la duración del estudio de aproximadamente 6,5 años.
Cirugía electiva o de emergencia: Evaluación de la eficacia hemostática - Inmediatamente después de la cirugía
Periodo de tiempo: Inmediatamente después de la cirugía
Evaluado por el cirujano operador, basado en una escala ordinal de 4 puntos: Excelente, Bueno, Moderado, Ninguno.
Inmediatamente después de la cirugía
Cirugía electiva o de emergencia: evaluación general de la eficacia hemostática 24 horas después de la última infusión perioperatoria de FvWr
Periodo de tiempo: 24 horas después de la última infusión perioperatoria de FvWr
Evaluado por el Investigador (hematólogo) en una escala ordinal de 4 puntos: Excelente, Bueno, Moderado, Ninguno.
24 horas después de la última infusión perioperatoria de FvWr
Cirugía electiva o de emergencia: Evaluación general de la eficacia hemostática Día 7 Postoperatorio
Periodo de tiempo: Postoperatorio Día 7
Evaluado por el Investigador (hematólogo) en una escala ordinal de 4 puntos: Excelente, Bueno, Moderado, Ninguno.
Postoperatorio Día 7
Cirugía electiva o de emergencia: Evaluación general de la eficacia hemostática Día 14 Postoperatorio
Periodo de tiempo: Postoperatorio Día 14
Evaluado por el Investigador (hematólogo) en una escala ordinal de 4 puntos: Excelente, Bueno, Moderado, Ninguno.
Postoperatorio Día 14
Incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
Incidencia de eventos trombóticos
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
Incidencia de reacciones de hipersensibilidad grave
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
Desarrollo de anticuerpos neutralizantes contra el factor von Willebrand (VWF) y el factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
Desarrollo de anticuerpos de unión total al factor de von Willebrand (VWF)
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
Desarrollo de anticuerpos contra proteínas de ovario de hámster chino (CHO), inmunoglobulina G (IgG) murina y rfurina
Periodo de tiempo: A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
A lo largo del período de estudio de aproximadamente 6,5 años.
Área bajo la curva de concentración plasmática/tiempo de 0 a 96 horas posteriores a la infusión (AUC0-96h) para el factor de von Willebrand: cofactor de ristocetina (VWF:Rco), factor de von Willebrand: antígeno (VWF:Ag) y factor de von Willebrand: colágeno capacidad de unión (FvW:CB)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Área bajo la curva de tiempo/concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-inf) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Tiempo medio de residencia (MRT) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Concentración plasmática máxima (Cmax) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Aclaramiento (CL) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Recuperación incremental (IR) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Recuperación in vivo (IVR) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Vida media de la fase de eliminación (T1/2) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Volumen de distribución en estado estacionario (Vss) para VWF:RCo, VWF:Ag y VWF:CB
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Área bajo la curva de concentración plasmática/tiempo de 0 a 96 horas posteriores a la infusión (AUC0-96h) para la actividad del factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas
Dentro de los 30 minutos anteriores a la infusión y posteriores a la infusión en: SECUENCIA 1: 1, 24, 72 horas; SECUENCIA 2: 0,25, 12 y 48 horas; SECUENCIA 3: 6, 30 y 96 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de octubre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

13 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 071102
  • 2016-001477-33 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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