A Rekombináns Von Willebrand-faktor (rVWF) vizsgálata ADVATE-vel vagy anélkül súlyos Von Willebrand-kórban (VWD) szenvedő gyermekeknél
2026. május 13. frissítette: Baxalta now part of Shire
3. fázis, prospektív, többközpontú, ellenőrizetlen, nyílt klinikai vizsgálat az rVWF hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására ADVATE-tel vagy anélkül a vérzéses epizódok kezelésében és ellenőrzésében, valamint az rVWF hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására elektív és sürgősségi műtétekben és az rVWF farmakokinetikája (PK) súlyos Von Willebrand-kórral diagnosztizált gyermekeknél
A vizsgálat fő célja a rekombináns von Willebrand-faktor (rVWF) hatékonyságának, mellékhatásainak és tolerálhatóságának ellenőrzése ADVATE-tel együtt vagy anélkül, a nem sebészeti vérzéses események kezelésében és ellenőrzésében gyermekeknél ((<)18 évnél fiatalabb életkorban) súlyos örökletes von Willebrand-betegségben (VWD).
A résztvevőket 12-18 hónapig kezelik rVWF-el. Von Willebrand-kórukat orvosuk kezeli az orvos szokásos klinikai gyakorlata szerint. A vizsgálat során a résztvevőket a klinikákon vagy telefonon követik nyomon.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
47
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Ausztria, 1090
- AKH - Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
-
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53225
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
Bron, Franciaország, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
-
Caen, Franciaország, 14033
- Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
- Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
-
Lille, Franciaország, 59037
- Hopital Cardiologique - CHU Lille
-
Nantes, Franciaország, 44093
- CHU de Nantes Site Hotel Dieu
-
Paris, Franciaország, 75743
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Finistere
-
Brest, Finistere, Franciaország, 29609
- Hopital Morvan
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 CN
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Hamburg, Németország, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Hanover, Németország, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Németország, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Florence, Olaszország, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Olaszország, 80122
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
-
Roma, Olaszország, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Barnaul, Oroszország, 656038
- SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
-
Kemerovo, Oroszország, 650066
- SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
-
Kirov, Oroszország, 610027
- FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
-
-
-
-
-
Alicante, Spanyolország, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Samsun, Törökország (Türkiye), 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajna, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
Súlyos von Willebrand-betegség (VWD) diagnózisa (a von Willebrand-faktor: risztocetin-kofaktor [VWF:RCo] kevesebb, mint [<] 20 százalék [%]):
- 1. típus (VWF:RCo <20 nemzetközi egység deciliterenként [IU/dL]); vagy
- 2A típus (VWF:RCo <20 IU/dL), 2B típus (genotípus alapján diagnosztizálva), 2N típus (VIII-as faktor koagulációs aktivitása [FVIII:C] <10 % és történetileg dokumentált genetika), 2M típus; vagy
- 3. típus (VWF:Ag kisebb vagy egyenlő, mint [=<] 3 NE/dL).
- Életkor 0 és 18 év között a szűrés időpontjában.
- A résztvevő hozzájárulását adta (ha szükséges), és jogilag meghatalmazott képviselője(i) tájékozott hozzájárulást adtak.
- Ha fogamzóképes korú nő, a résztvevő negatív szérum terhességi tesztet mutat be.
- Adott esetben a résztvevő vállalja, hogy megfelelő születésszabályozási intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt.
- A résztvevő és/vagy a törvényesen felhatalmazott képviselő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek, amit a vizsgáló és a szponzor között lefolytatott előzetes szűrési értékelés alapján is meg kell erősíteni annak érdekében, hogy ne álljon fenn kiemelkedő kockázat megkérdőjelezheti a résztvevőket a tanulmányi követelmények betartásával.
A korábban kezelt és a műtéten átesett résztvevők további felvételi kritériumai a következők:
- Nem tolerálják vagy nem megfelelően reagálnak a deamino-delta-D-arginin vazopresszinre (DDAVP).
- A résztvevőnek legalább 1 olyan dokumentált vérzése volt, amely VWF alvadási faktor helyettesítő terápiát igényelt (pl. VWF-termékkel végzett kezelés) a felvételt megelőző 12 hónapban, és összességében 3 vagy több expozíciós nap (ED) a VWF-pótló terápia során.
A korábban nem kezelt résztvevők további felvételi kritériumai a következők:
- A résztvevő korábban nem kapott VWF alvadási faktor helyettesítő terápiát.
Kizárási kritériumok:
- Pseudo-VWD vagy más örökletes vagy szerzett véralvadási zavar diagnózisa (pl. kvalitatív és kvantitatív thrombocyta-rendellenességek vagy emelkedett protrombin idő [PT]/nemzetközi normalizált arány [INR] nagyobb, mint [>] 1,4).
- VWF-gátló kórtörténete vagy jelenléte a szűrés során.
- VIII-as faktor (FVIII) inhibitor kórtörténete vagy jelenléte, titerje nagyobb vagy egyenlő, mint [>=] 0,4 Bethesda egység (BU) (Nijmegen assay) vagy >=0,6 BU (Bethesda assay).
- A VWF dokumentált története: RCo felezési ideje <6 óra.
- Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével, például egér- vagy hörcsögfehérjékkel szemben.
- Immunológiai rendellenességek kórtörténete, kivéve a szezonális allergiás nátha/kötőhártya-gyulladás/asztma, ételallergia vagy állatallergia.
- Thromboemboliás esemény kórtörténete.
- Humán immunhiány vírus (HIV) pozitív, abszolút CD4-szám <200/ köbmilliméter (mm^3).
- A vizsgáló megítélése szerint a résztvevőnek más klinikailag jelentős kísérőbetegsége is van (pl. kontrollálatlan magas vérnyomás, rák), amelyek további kockázatokat jelenthetnek a résztvevő számára.
- Jelentős májbetegség diagnosztizálása, amelyet a következők igazolnak, de nem kizárólagosan: szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának ötszöröse; hipoalbuminémia; portális véna hipertónia (pl. egyébként megmagyarázhatatlan lépmegnagyobbodás jelenléte, nyelőcső-varixok anamnézisében) vagy B- vagy C-csoportba sorolt májcirrhosis.
- Vesebetegség diagnosztizálása, a szérum kreatinin szintje >=2,5 milligramm per deciliter (mg/dl).
- Az antiretrovirális kemoterápiától eltérő immunmoduláló gyógyszeres kezelés (pl. α-interferon vagy kortikoszteroid szerek a hidrokortizonnak megfelelő dózisban, nagyobb, mint 10 milligramm/nap [mg/nap] (kivéve a helyi kezelést [pl. kenőcsök, orrspray]), a tájékozott beleegyezés (vagy adott esetben a hozzájárulás) aláírását megelőző 30 napon belül.
- Ha nő, a résztvevő terhes vagy szoptat a tájékozott beleegyezés (vagy adott esetben hozzájárulás) megszerzésének időpontjában.
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely nem az rVWF-től ADVATE-tel vagy anélkül végzett vizsgálati készítményt (IP) vagy vizsgálati eszközt tartalmaz, vagy egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely az rVWF-től vagy vizsgálati eszköztől eltérő IP-t tartalmaz. a tanulmány során.
- A résztvevő jogi képviselője a Nyomozó családtagja vagy alkalmazottja.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Választható sebészet
12-24 órával a műtét előtt és a műtét után 3 órán belül.
Kisebb műtét: a posztoperatív adagolástól függően 12-24 óránként legalább 48 órán keresztül infúziót adjon.
Szájsebészet: a műtét utáni első 8-12 órában legalább egyszer infúziót kell beadni a posztoperatív adagolástól függően.
Nagy műtét: a műtétet követő első 96 órában 12-24 óránként adjon infúziót a posztoperatív adagolástól függően.
|
Egyedi dobozokba csomagolva 2 injekciós üveggel, amelyek közül az egyik a liofilizált ADVATE-ot, a másik pedig a hígítót tartalmazza.
Más nevek:
Liofilizált por és oldószer az injekció oldatának előkészítéséhez.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Sürgősségi Sebészet
3 órával a műtét előtt.
Kisebb műtét: a posztoperatív adagolástól függően 12-24 óránként legalább 48 órán keresztül infúziót adjon.
Szájsebészet: a műtét utáni első 8-12 órában legalább egyszer infúziót kell beadni a posztoperatív adagolástól függően.
Nagy műtét: a műtétet követő első 96 órában 12-24 óránként adjon infúziót a posztoperatív adagolástól függően.
|
Egyedi dobozokba csomagolva 2 injekciós üveggel, amelyek közül az egyik a liofilizált ADVATE-ot, a másik pedig a hígítót tartalmazza.
Más nevek:
Liofilizált por és oldószer az injekció oldatának előkészítéséhez.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Igény szerinti kezelés
A résztvevők Vonicog Alfa (rekombináns von Willebrand faktor [RVWF]) kezelést kapnak nem műtéti vérzéses epizódok esetén 12-18 hónapos időszak alatt.
|
Egyedi dobozokba csomagolva 2 injekciós üveggel, amelyek közül az egyik a liofilizált ADVATE-ot, a másik pedig a hígítót tartalmazza.
Más nevek:
Liofilizált por és oldószer az injekció oldatának előkészítéséhez.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: A vérzés epizódjának kezdetét követő 24 órán belül a vizsgálati gyógyszer legutóbbi infúzióját követően (ha/ha a vérzés súlyosságát és/vagy időtartamát a vizsgálati gyógyszer infúziója igényli)
|
Kezelési siker a Vonicog Alfa-val kezelt nem sebészeti vérzéses epizódokhoz (4-pontos skálán: kiváló, jó, mérsékelt, nincs).
|
A vérzés epizódjának kezdetét követő 24 órán belül a vizsgálati gyógyszer legutóbbi infúzióját követően (ha/ha a vérzés súlyosságát és/vagy időtartamát a vizsgálati gyógyszer infúziója igényli)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Választható vagy sürgősségi műtét: a vérzéscsillapítás hatékonyságának értékelése – közvetlenül a műtét után
Időkeret: Közvetlenül a műtét után
|
A műtő sebész értékelte, 4 fokú ordinális skála alapján: Kiváló, Jó, Közepes, Nincs.
|
Közvetlenül a műtét után
|
|
Választható vagy sürgősségi műtét: A vérzéscsillapító hatékonyság átfogó értékelése 24 órával az rVWF utolsó perioperatív infúziója után
Időkeret: 24 órával az utolsó perioperatív rVWF infúzió után
|
A vizsgáló (hematológus) 4 fokozatú sorszámskálán értékeli: Kiváló, jó, közepes, nincs.
|
24 órával az utolsó perioperatív rVWF infúzió után
|
|
Elektív vagy sürgősségi műtét: A vérzéscsillapító hatékonyság átfogó értékelése 7. nap a műtét után
Időkeret: A műtét utáni 7. nap
|
A vizsgáló (hematológus) 4 fokozatú sorszámskálán értékeli: Kiváló, jó, közepes, nincs.
|
A műtét utáni 7. nap
|
|
Elektív vagy sürgősségi műtét: A vérzéscsillapító hatékonyság átfogó értékelése 14. nap posztoperatív
Időkeret: Posztoperatív nap 14
|
A vizsgáló (hematológus) 4 fokozatú sorszámskálán értékeli: Kiváló, jó, közepes, nincs.
|
Posztoperatív nap 14
|
|
A plazmakoncentráció/idő görbe alatti terület 0-tól 96 óráig az infúzió után (AUC0-96h) Von Willebrand-faktor: risztocetin-kofaktor (VWF:Rco), von Willebrand-faktor: antigén (VWF:Ag) és von Willebrand-faktor: kollagén kötési kapacitás (VWF:CB)
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
A plazmakoncentráció/idő görbe alatti terület 0-tól végtelenig (AUC0-inf) VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB esetén
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
Átlagos tartózkodási idő (MRT) a VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB esetén
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
A VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
Maximális plazmakoncentráció (Cmax) VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB esetén
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
Hézag (CL) VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB esetén
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
Növekményes helyreállítás (IR) VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB esetén
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
In vivo helyreállítás (IVR) VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB esetén
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
Eliminációs fázis felezési ideje (T1/2) VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB esetén
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
Eloszlási mennyiség állandó állapotban (Vss) VWF:RCo, VWF:Ag és VWF:CB esetén
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
A plazmakoncentráció/idő görbe alatti terület 0 és 96 óra között az infúzió után (AUC0-96h) a VIII. faktor (FVIII) aktivitáshoz
Időkeret: Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
Az infúzió előtt és az infúzió után 30 percen belül: 1. SZEKVENCIA: 1, 24, 72 óra; 2. SZEKVENCIA: 0,25, 12 és 48 óra; 3. SOR: 6, 30 és 96 óra
|
|
|
A kezelt nem sebészeti vérzéses epizódok száma, amelyek hatékonysági besorolása „kiváló” vagy „jó”
Időkeret: A tanulmány során körülbelül 8,5 éves időtartam alatt
|
Ha/ha/amikor a vérzés súlyosságának és/vagy időtartama megköveteli a vizsgált gyógyszer infúzióját.
|
A tanulmány során körülbelül 8,5 éves időtartam alatt
|
|
Az infúziók száma vérzéses epizódonként
Időkeret: A tanulmány során körülbelül 8,5 éves időtartam alatt
|
A tanulmány során körülbelül 8,5 éves időtartam alatt
|
|
|
Vonicog Alfa egységek száma vérzéses epizódonként
Időkeret: A tanulmány során körülbelül 8,5 éves időtartam alatt
|
A tanulmány során körülbelül 8,5 éves időtartam alatt
|
|
|
A vérzési epizódonkénti adagolási egységek száma (ha szükséges)
Időkeret: A tanulmány során körülbelül 8,5 éves időtartam alatt
|
A tanulmány során körülbelül 8,5 éves időtartam alatt
|
|
|
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága (AES)
Időkeret: A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
|
|
A thromboembolikus események előfordulása
Időkeret: A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
|
|
A súlyos túlérzékenységi reakciók előfordulása
Időkeret: A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
|
|
A von Willebrand faktor (VWF) és a VIII. Faktor (FVIII) elleni semlegesítő antitestek kifejlesztése
Időkeret: A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
|
|
A von Willebrand faktor (VWF) teljes kötési antitesteinek kidolgozása (VWF)
Időkeret: A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
|
|
A kínai hörcsög petefészek (CHO) fehérjék, egér immunoglobulin G (IgG) és Rfurin elleni antitestek kifejlesztése
Időkeret: A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
A vizsgálati időtartam során körülbelül 8,5 éves
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Takeda
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. november 6.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. április 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. április 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. október 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. október 12.
Első közzététel (Becsült)
2016. október 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 13.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Vérlemezke-rendellenességek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- von willebrand betegségek
- Aminosavak, peptidek és fehérjék
- Fehérjék
- Biológiai tényezők
- Vérfehérjék
- Vér véralitattételi tényezők
- Protein prekurzorok
- VIII
- F8 fehérje, ember
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 071102
- 2016-001477-33 (EudraCT szám)
- 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .