Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zum rekombinanten Von-Willebrand-Faktor (rVWF) mit oder ohne ADVATE bei Kindern mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit (VWD)

13. Mai 2026 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine prospektive, multizentrische, unkontrollierte, offene klinische Studie der Phase 3 zur Bestimmung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von rVWF mit oder ohne ADVATE bei der Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden, der Wirksamkeit und Sicherheit von rVWF bei Wahl- und Notfalloperationen und die Pharmakokinetik (PK) von rVWF bei Kindern, bei denen eine schwere Von-Willebrand-Krankheit diagnostiziert wurde

Das Hauptziel der Studie ist die Überprüfung der Wirksamkeit, Nebenwirkungen und Verträglichkeit des rekombinanten von-Willebrand-Faktors (rVWF) mit oder ohne ADVATE bei der Behandlung und Kontrolle von nicht-chirurgischen Blutungsereignissen bei pädiatrischen Teilnehmern (unter (<) 18 Jahren). volljährig) mit schwerer erblicher von-Willebrand-Krankheit (VWD).

Die Teilnehmer werden 12-18 Monate mit rVWF behandelt. Ihre von-Willebrand-Krankheit wird von ihrem Arzt gemäß der üblichen klinischen Praxis ihres Arztes behandelt. Während der Studie werden die Teilnehmer in Kliniken oder telefonisch nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

47

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Deutschland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Frankreich, 29609
        • Hopital Morvan
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italien, 80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Russland
      • Barnaul, Russland, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Russland, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Russland, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 613 00
        • Fakultni Nemocnice Brno
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Türkei (türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53225
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Österreich, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose schwerer von-Willebrand-Krankheit (VWD) (definiert als von-Willebrand-Faktor: Ristocetin-Cofaktor [VWF:RCo] weniger als [<] 20 Prozent [%]):

    • Typ 1 (VWF:RCo <20 Internationale Einheiten pro Deziliter [IU/dL]); oder
    • Typ 2A (VWF:RCo < 20 IU/dL), Typ 2B (diagnostiziert durch Genotyp), Typ 2N (Faktor-VIII-Gerinnungsaktivität [FVIII:C] < 10 % und historisch dokumentierte Genetik), Typ 2M; oder
    • Typ 3 (VWF:Ag kleiner oder gleich [=<] 3 IE/dL).
  • Alter 0 bis <18 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Der Teilnehmer hat (falls zutreffend) seine Zustimmung erteilt und der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vertreter hat/haben seine informierte Zustimmung erteilt.
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Serum-Schwangerschaftstest vor.
  • Gegebenenfalls verpflichtet sich die Teilnehmerin, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden.
  • Der Teilnehmer und/oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter sind bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen, die auch auf der Grundlage einer zwischen dem Prüfarzt und dem Sponsor durchgeführten Vorabprüfung bestätigt werden sollten, um sicherzustellen, dass kein erhebliches Risiko besteht könnte die Einhaltung der Studienanforderungen von den Teilnehmern in Frage stellen.

Zusätzliche Einschlusskriterien sowohl für zuvor behandelte Teilnehmer als auch für Teilnehmer, die sich einer Operation unterziehen, sind wie folgt:

  • Deamino-Delta-D-Arginin-Vasopressin (DDAVP) nicht vertragen oder nicht ausreichend darauf ansprechen.
  • Der Teilnehmer hatte mindestens 1 dokumentierte Blutung, die eine VWF-Gerinnungsfaktor-Ersatztherapie erforderte (d. h. Behandlung mit einem VWF-Produkt) während der letzten 12 Monate vor der Aufnahme und insgesamt historisch 3 oder mehr Expositionstage (EDs) gegenüber einer VWF-Ersatztherapie.

Zusätzliche Einschlusskriterien für zuvor unbehandelte Teilnehmer sind wie folgt:

- Der Teilnehmer hat zuvor keine VWF-Gerinnungsfaktor-Ersatztherapie erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose eines Pseudo-VWD oder einer anderen erblichen oder erworbenen Gerinnungsstörung (z. B. qualitative und quantitative Thrombozytenstörungen oder erhöhte Prothrombinzeit [PT]/international normalized ratio [INR] größer als [>] 1,4).
  • Geschichte oder Vorhandensein eines VWF-Inhibitors beim Screening.
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein eines Faktor VIII (FVIII)-Inhibitors mit einem Titer größer oder gleich [>=] 0,4 Bethesda-Einheiten (BU) (durch Nijmegen-Assay) oder >=0,6 BU (durch Bethesda-Assay).
  • Dokumentierter Verlauf eines VWF: RCo-Halbwertszeit <6 Stunden.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Studienmedikaments, wie z. B. Maus- oder Hamsterproteine.
  • Anamnese von immunologischen Erkrankungen, ausgenommen saisonale allergische Rhinitis/Konjunktivitis/Asthma, Nahrungsmittelallergien oder Tierallergien.
  • Krankengeschichte eines thromboembolischen Ereignisses.
  • Human Immunodeficiency Virus (HIV) positiv, mit einer absoluten CD4-Zahl <200/ Kubikmillimeter (mm^3).
  • Nach Einschätzung des Prüfarztes hat der Teilnehmer eine andere klinisch signifikante Begleiterkrankung (z. unkontrollierter Bluthochdruck, Krebs), die zusätzliche Risiken für den Teilnehmer darstellen können.
  • Diagnose einer signifikanten Lebererkrankung, nachgewiesen durch, aber nicht beschränkt auf eines der folgenden: Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) von 5-facher Obergrenze des Normalwerts; Hypoalbuminämie; Pfortaderhochdruck (z. Vorliegen einer anderweitig ungeklärten Splenomegalie, Vorgeschichte von Ösophagusvarizen) oder Leberzirrhose, klassifiziert als Kind B oder C.
  • Diagnose einer Nierenerkrankung mit einem Serumkreatininspiegel >=2,5 Milligramm pro Deziliter (mg/dl).
  • Andere immunmodulatorische medikamentöse Behandlung als antiretrovirale Chemotherapie (z. α-Interferon oder Kortikosteroidmittel in einer Dosis, die Hydrokortison entspricht, von mehr als 10 Milligramm pro Tag [mg/Tag] (ausgenommen topische Behandlung [z. Salben, Nasensprays]), innerhalb von 30 Tagen vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung (oder ggf. Zustimmung).
  • Wenn die Teilnehmerin weiblich ist, ist sie zum Zeitpunkt der Einholung der Einverständniserklärung (oder gegebenenfalls der Zustimmung) schwanger oder stillt.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem anderen Prüfprodukt (IP) als rVWF mit oder ohne ADVATE oder einem Prüfgerät teilgenommen oder soll an einer anderen klinischen Studie mit einem anderen IP als rVWF oder Prüfgerät teilnehmen im Laufe dieses Studiums.
  • Der gesetzliche Vertreter des Teilnehmers ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Ermittlers.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Wahlchirurgie
12–24 Stunden vor der Operation und innerhalb von 3 Stunden nach der Operation. Kleinere chirurgische Eingriffe: Infusion alle 12–24 Stunden für mindestens 48 Stunden, je nach postoperativer Dosierung. Oralchirurgie: Je nach postoperativer Dosierung mindestens einmal innerhalb der ersten 8–12 Stunden nach der Operation infundieren. Größere chirurgische Eingriffe: Infusion alle 12–24 Stunden für mindestens die ersten 96 Stunden nach der Operation, basierend auf der postoperativen Dosierung.
Biologisch: Antihämophiler Faktor (rekombinant)
Verpackt in Einzelkartons mit 2 Glasfläschchen, wobei ein Fläschchen das lyophilisierte ADVATE und das zweite Fläschchen das Verdünnungsmittel enthält.
Andere Namen:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinanter Faktor VIII
Biologisch: Vonicog Alfa
Lyophilisierter Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung von Lösung zur Injektion.
Andere Namen:
  • BACH 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • Shp677
Experimental: Notoperation
Innerhalb von 3 Stunden vor der Operation. Kleinere chirurgische Eingriffe: Infusion alle 12–24 Stunden für mindestens 48 Stunden, je nach postoperativer Dosierung. Oralchirurgie: Je nach postoperativer Dosierung mindestens einmal innerhalb der ersten 8–12 Stunden nach der Operation infundieren. Größere chirurgische Eingriffe: Infusion alle 12–24 Stunden für mindestens die ersten 96 Stunden nach der Operation, basierend auf der postoperativen Dosierung.
Biologisch: Antihämophiler Faktor (rekombinant)
Verpackt in Einzelkartons mit 2 Glasfläschchen, wobei ein Fläschchen das lyophilisierte ADVATE und das zweite Fläschchen das Verdünnungsmittel enthält.
Andere Namen:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinanter Faktor VIII
Biologisch: Vonicog Alfa
Lyophilisierter Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung von Lösung zur Injektion.
Andere Namen:
  • BACH 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • Shp677
Experimental: On-Demand-Behandlung
Die Teilnehmer erhalten die Behandlung von Vonicog Alfa (rekombinant von Willebrand Faktor [RVWF]) für nicht-chirurgische Blutungs-Episoden über einen Zeitraum von 12 bis 18 Monaten.
Biologisch: Antihämophiler Faktor (rekombinant)
Verpackt in Einzelkartons mit 2 Glasfläschchen, wobei ein Fläschchen das lyophilisierte ADVATE und das zweite Fläschchen das Verdünnungsmittel enthält.
Andere Namen:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinanter Faktor VIII
Biologisch: Vonicog Alfa
Lyophilisierter Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung von Lösung zur Injektion.
Andere Namen:
  • BACH 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • Shp677

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämostatische Wirksamkeit
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Stunden nach dem letzten Infusion des Studienmedikaments nach Beginn der Blutungs -Episode (wenn/wenn die Schwere und/oder die Dauer der Blutung die Infusion des Studienmedikaments erfordert)
Behandlungserfolg für Vonicog-Alfa-behandelte nicht-chirurgische Blutungen (unter Verwendung einer 4-Punkte-Skala: ausgezeichnet, gut, moderat, keine).
Innerhalb von 24 Stunden nach dem letzten Infusion des Studienmedikaments nach Beginn der Blutungs -Episode (wenn/wenn die Schwere und/oder die Dauer der Blutung die Infusion des Studienmedikaments erfordert)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wahl- oder Notfalloperation: Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit – unmittelbar nach der Operation
Zeitfenster: Unmittelbar nach der Operation
Beurteilt durch den Operateur anhand einer 4-Punkte-Ordinalskala: Ausgezeichnet, Gut, Mäßig, Keine.
Unmittelbar nach der Operation
Wahl- oder Notfalloperation: Gesamtbeurteilung der hämostatischen Wirksamkeit 24 Stunden nach der letzten perioperativen Infusion von rVWF
Zeitfenster: 24 Stunden nach der letzten perioperativen rVWF-Infusion
Bewertet durch den Untersucher (Hämatologen) auf einer 4-Punkte-Ordnungsskala: Ausgezeichnet, Gut, Mäßig, Keine.
24 Stunden nach der letzten perioperativen rVWF-Infusion
Wahl- oder Notfalloperation: Gesamtbeurteilung der hämostatischen Wirksamkeit Tag 7 nach der Operation
Zeitfenster: Postoperativer Tag 7
Bewertet durch den Untersucher (Hämatologen) auf einer 4-Punkte-Ordnungsskala: Ausgezeichnet, Gut, Mäßig, Keine.
Postoperativer Tag 7
Wahl- oder Notfalloperation: Gesamtbeurteilung der hämostatischen Wirksamkeit Tag 14 nach der Operation
Zeitfenster: Postoperativer Tag 14
Bewertet durch den Untersucher (Hämatologen) auf einer 4-Punkte-Ordnungsskala: Ausgezeichnet, Gut, Mäßig, Keine.
Postoperativer Tag 14
Bereich unter der Plasmakonzentrations-/Zeitkurve von 0 bis 96 Stunden nach der Infusion (AUC0-96h) für Von-Willebrand-Faktor: Ristocetin-Cofaktor (VWF:Rco), Von-Willebrand-Faktor: Antigen (VWF:Ag) und Von-Willebrand-Faktor: Kollagen Bindungskapazität (VWF:CB)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Fläche unter der Plasmakonzentrations-/Zeitkurve von Zeit 0 bis unendlich (AUC0-inf) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Mittlere Verweildauer (MRT) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Abstand (CL) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
In-vivo-Wiederherstellung (IVR) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Halbwertszeit der Eliminationsphase (T1/2) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) für VWF:RCo, VWF:Ag und VWF:CB
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Bereich unter der Plasmakonzentration/Zeit-Kurve von 0 bis 96 Stunden nach der Infusion (AUC0-96h) für Faktor VIII (FVIII)-Aktivität
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und nach der Infusion bei: SEQUENZ 1: 1, 24, 72 Stunden; SEQUENZ 2: 0,25, 12 und 48 Stunden; SEQUENZ 3: 6, 30 und 96 Stunden
Anzahl der behandelten nicht -chirurgischen Blutungen mit einer Wirksamkeitsbewertung von "ausgezeichnet" oder "gut"
Zeitfenster: Während der gesamten Untersuchungsdauer von ca. 8,5 Jahren
Wenn/wenn der Schweregrad und/oder die Dauer der Blutung die Infusion des Studienmedikaments erfordert.
Während der gesamten Untersuchungsdauer von ca. 8,5 Jahren
Anzahl der Infusionen pro Blutungs -Episode
Zeitfenster: Während der gesamten Untersuchungsdauer von ca. 8,5 Jahren
Während der gesamten Untersuchungsdauer von ca. 8,5 Jahren
Anzahl der Vonicog -Alfa -Einheiten pro Blutungs -Episode
Zeitfenster: Während der gesamten Untersuchungsdauer von ca. 8,5 Jahren
Während der gesamten Untersuchungsdauer von ca. 8,5 Jahren
Anzahl der empfindlichen Einheiten (falls erforderlich) pro Blutungs -Episode
Zeitfenster: Während der gesamten Untersuchungsdauer von ca. 8,5 Jahren
Während der gesamten Untersuchungsdauer von ca. 8,5 Jahren
Inzidenz und Schwere von unerwünschten Ereignissen (AES)
Zeitfenster: Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Inzidenz von thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Inzidenz schwerer Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Entwicklung neutralisierender Antikörper gegen von Willebrand -Faktor (VWF) und Faktor VIII (FVIII)
Zeitfenster: Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Entwicklung von Gesamtbindungsantikörpern gegen von Willebrand Faktor (VWF)
Zeitfenster: Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Entwicklung von Antikörpern gegen chinesische Hamster Ovar (CHO) -Proteine, murine Immunglobulin (IgG) und Rfurin
Zeitfenster: Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren
Während des gesamten Untersuchungszeitraums von ungefähr 8,5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. April 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

13. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 071102
  • 2016-001477-33 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Von-Willebrand-Krankheit

Klinische Studien zur Antihämophiler Faktor (rekombinant)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Colombia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren