Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sul fattore di Von Willebrand ricombinante (rVWF) con o senza ADVATE nei bambini con grave malattia di Von Willebrand (VWD)

10 agosto 2023 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio clinico di fase 3, prospettico, multicentrico, non controllato, in aperto per determinare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di rVWF con o senza ADVATE nel trattamento e nel controllo degli episodi di sanguinamento, l'efficacia e la sicurezza di rVWF negli interventi chirurgici elettivi e di emergenza e la farmacocinetica (PK) di rVWF nei bambini con diagnosi di malattia di Von Willebrand grave

Lo scopo principale dello studio è verificare l'efficacia, gli effetti collaterali e la tollerabilità del fattore von Willebrand ricombinante (rVWF), con o senza ADVATE, nel trattamento e nel controllo degli eventi emorragici non chirurgici nei partecipanti pediatrici (meno di (<) 18 anni di età) con grave malattia ereditaria di von Willebrand (VWD).

I partecipanti saranno trattati con rVWF per 12-18 mesi. La loro malattia di von Willebrand sarà trattata dal loro medico secondo la pratica clinica abituale del medico. Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti presso cliniche o tramite telefonate.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

34

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Completato
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamento
        • AKH - Medizinische Universität Wien
        • Investigatore principale:
          • Christoph Male, MD, MSc
        • Contatto:
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 613 00
        • Completato
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Federazione Russa
      • Barnaul, Federazione Russa, 656038
        • Completato
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Federazione Russa, 650066
        • Completato
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • Attivo, non reclutante
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia, 33000
        • Reclutamento
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
        • Investigatore principale:
          • Yoann Huguenin, MD
        • Contatto:
      • Bron cedex, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lucia Rugeri, MD
      • Caen cedex 9, Francia, 14033
        • Reclutamento
        • CHU Caen - Hôpital de la Côte de Nacre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Annie Borel-Derlon, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
        • Investigatore principale:
          • Roseline D oiron, MD
        • Contatto:
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
        • Investigatore principale:
          • Sophie Susen, MD, MSc, PhD
        • Contatto:
      • Nantes Cedex 1, Francia, 44093
        • Completato
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris cedex 15, Francia, 75743
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Investigatore principale:
          • Annie Harroche-Angel, MD
        • Contatto:
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Francia, 29609
        • Completato
        • Hopital Morvan
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Completato
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Germania, 30625
        • Completato
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Germania, 30159
        • Completato
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Milano, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Flora Peyvandi, MD
      • Napoli, Italia, 80122
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
        • Investigatore principale:
          • Michele Schiavulli, MD
        • Contatto:
      • Roma, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matteo Luciani, MD
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CN
        • Completato
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Regno Unito
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Completato
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Reclutamento
        • Hospital General Universitario de Alicante
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pascual Marco Vera, MD
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ana Rosa Cid Haro, MD
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Wang, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Completato
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida College of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tung Wynn, MD
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Reclutamento
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Roberts, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Completato
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Completato
        • University Of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Completato
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Completato
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eric Mullins, MD
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Sanjay Ahuja, MD, MSc, MBA
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Completato
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Shayla Bergmann, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Rosa Diaz
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lakshmi Srivaths, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53225
        • Completato
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Reclutamento
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
        • Investigatore principale:
          • Osman Bulent Zulfikar, MD
        • Contatto:
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Reclutamento
        • Ege University Medical Faculty
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ramazan Kavakli
      • Samsun, Tacchino, 55139
        • Reclutamento
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Canan Albayrak, MD
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Completato
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di grave malattia di von Willebrand (VWD) (definita come fattore di von Willebrand: cofattore ristocetina [VWF:RCo] inferiore a [<] 20% [%]):

    • Tipo 1 (VWF:RCo <20 Unità Internazionali per decilitro [IU/dL]); O
    • Tipo 2A (VWF:RCo <20 IU/dL), Tipo 2B (come diagnosticato dal genotipo), Tipo 2N (attività di coagulazione del Fattore VIII [FVIII:C] <10% e genetica storicamente documentata), Tipo 2M; O
    • Tipo 3 (VWF:Ag inferiore o uguale a [=<] 3 UI/dL).
  • Età da 0 a <18 anni al momento dello Screening.
  • Il partecipante ha fornito il consenso (se appropriato) e il/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i ha fornito il consenso informato.
  • Se donna in età fertile, la partecipante presenta un test di gravidanza su siero negativo.
  • Se applicabile, il partecipante accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio.
  • Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato sono disposti e in grado di rispettare i requisiti del protocollo, che dovrebbero essere confermati anche sulla base di una valutazione preliminare svolta tra lo Sperimentatore e lo Sponsor, per garantire che non sia presente alcun rischio rilevante che potrebbe contestare ai partecipanti la conformità ai requisiti dello studio.

Ulteriori criteri di inclusione sia per i partecipanti precedentemente trattati che per i partecipanti sottoposti a intervento chirurgico sono i seguenti:

  • Incapace di tollerare o rispondere in modo inadeguato alla deamino-delta-D-arginina vasopressina (DDAVP).
  • Il partecipante ha avuto un minimo di 1 sanguinamento documentato che richiedeva una terapia sostitutiva del fattore di coagulazione VWF (ad es. trattamento con un prodotto VWF) durante i 12 mesi precedenti l'arruolamento e complessivamente storicamente 3 o più giorni di esposizione (ED) alla terapia sostitutiva VWF.

Ulteriori criteri di inclusione per i partecipanti precedentemente non trattati sono i seguenti:

- Il partecipante non ha ricevuto una precedente terapia sostitutiva del fattore di coagulazione VWF.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di pseudo-VWD o di un altro disturbo ereditario o acquisito della coagulazione (p. es., disordini piastrinici qualitativi e quantitativi o tempo di protrombina elevato [PT]/rapporto internazionale normalizzato [INR] maggiore di [>] 1,4).
  • Anamnesi o presenza di un inibitore del VWF allo Screening.
  • Anamnesi o presenza di un inibitore del Fattore VIII (FVIII) con un titolo maggiore o uguale a [>=] 0,4 unità Bethesda (BU) (mediante il dosaggio di Nijmegen) o >=0,6 BU (mediante il dosaggio Bethesda).
  • Storia documentata di un VWF: RCo emivita <6 ore.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti del farmaco in studio, come proteine ​​di topo o di criceto.
  • Storia medica di disturbi immunologici, escluse riniti/congiuntiviti/asma allergiche stagionali, allergie alimentari o allergie animali.
  • Storia medica di un evento tromboembolico.
  • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo, con una conta assoluta di CD4 <200/millimetro cubo (mm^3).
  • A giudizio dello sperimentatore, il partecipante ha un'altra malattia concomitante clinicamente significativa (ad es. ipertensione incontrollata, cancro) che possono comportare rischi aggiuntivi per il partecipante.
  • Diagnosi di malattia epatica significativa, come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti: alanina aminotransferasi sierica (ALT) di 5 volte il limite superiore della norma; ipoalbuminemia; ipertensione della vena porta (ad es. presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile, anamnesi di varici esofagee) o cirrosi epatica classificata come Child B o C.
  • Diagnosi di malattia renale, con un livello di creatinina sierica >=2,5 milligrammi per decilitro (mg/dL).
  • Trattamento farmacologico immunomodulante diverso dalla chemioterapia antiretrovirale (ad es. α-interferone o agenti corticosteroidi a una dose equivalente all'idrocortisone superiore a 10 milligrammi al giorno [mg/giorno] (escluso il trattamento topico [ad es. unguenti, spray nasali]), entro 30 giorni prima della firma del consenso informato (o assenso, se del caso).
  • Se femmina, il partecipante è incinta o in allattamento al momento in cui si ottiene il consenso informato (o il consenso, se appropriato).
  • Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP), diverso da rVWF con o senza ADVATE, o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP diverso da rVWF o dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
  • Il rappresentante legale del Partecipante è un familiare o un dipendente dello Sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento su richiesta
I partecipanti riceveranno un trattamento con fattore von Willebrand ricombinante (rVWF) per episodi di sanguinamento non chirurgico per un periodo da 12 a 18 mesi.
Biologico: Fattore di von Willebrand (ricombinante)
Polvere liofilizzata e solvente per preparare una soluzione iniettabile.
Altri nomi:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologico: Fattore antiemofilico (ricombinante)
Confezionato in scatole singole con 2 flaconcini di vetro, con un flaconcino contenente ADVATE liofilizzato e il secondo flaconcino contenente il diluente.
Altri nomi:
  • ADVATE
  • rFVIII
  • Fattore VIII ricombinante
Sperimentale: Chirurgia elettiva
12-24 ore prima dell'intervento ed entro 3 ore dall'intervento. Chirurgia minore: infondere ogni 12-24 ore per almeno 48 ore in base al dosaggio post-operatorio. Chirurgia orale: infondere almeno una volta entro le prime 8-12 ore postoperatorie in base al dosaggio postoperatorio. Chirurgia maggiore: infondere ogni 12-24 ore per almeno le prime 96 ore postoperatorie in base al dosaggio postoperatorio.
Biologico: Fattore di von Willebrand (ricombinante)
Polvere liofilizzata e solvente per preparare una soluzione iniettabile.
Altri nomi:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologico: Fattore antiemofilico (ricombinante)
Confezionato in scatole singole con 2 flaconcini di vetro, con un flaconcino contenente ADVATE liofilizzato e il secondo flaconcino contenente il diluente.
Altri nomi:
  • ADVATE
  • rFVIII
  • Fattore VIII ricombinante
Sperimentale: Chirurgia d'urgenza
Entro 3 ore prima dell'intervento. Chirurgia minore: infondere ogni 12-24 ore per almeno 48 ore in base al dosaggio post-operatorio. Chirurgia orale: infondere almeno una volta entro le prime 8-12 ore postoperatorie in base al dosaggio postoperatorio. Chirurgia maggiore: infondere ogni 12-24 ore per almeno le prime 96 ore postoperatorie in base al dosaggio postoperatorio.
Biologico: Fattore di von Willebrand (ricombinante)
Polvere liofilizzata e solvente per preparare una soluzione iniettabile.
Altri nomi:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologico: Fattore antiemofilico (ricombinante)
Confezionato in scatole singole con 2 flaconcini di vetro, con un flaconcino contenente ADVATE liofilizzato e il secondo flaconcino contenente il diluente.
Altri nomi:
  • ADVATE
  • rFVIII
  • Fattore VIII ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia emostatica
Lasso di tempo: Entro 24 ore dall'ultima infusione del farmaco oggetto dello studio dopo l'insorgenza dell'episodio emorragico (se/quando la gravità e/o la durata dell'emorragia richiede l'infusione del farmaco oggetto dello studio)
Successo del trattamento per episodi emorragici non chirurgici trattati con rVWF (utilizzando una scala a 4 punti: eccellente, buono, moderato, nessuno).
Entro 24 ore dall'ultima infusione del farmaco oggetto dello studio dopo l'insorgenza dell'episodio emorragico (se/quando la gravità e/o la durata dell'emorragia richiede l'infusione del farmaco oggetto dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di episodi emorragici non chirurgici trattati con un punteggio di efficacia "Eccellente" o "Buono"
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio di circa 6,5 ​​anni
Se/quando la gravità e/o la durata dell'emorragia richiede l'infusione del farmaco oggetto dello studio.
Per tutta la durata dello studio di circa 6,5 ​​anni
Numero di infusioni per episodio emorragico
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio di circa 6,5 ​​anni
Per tutta la durata dello studio di circa 6,5 ​​anni
Numero di unità di fattore von Willebrand ricombinante (rVWF) per episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio di circa 6,5 ​​anni
Per tutta la durata dello studio di circa 6,5 ​​anni
Numero di unità ADVATE (se necessarie) per episodio emorragico
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio di circa 6,5 ​​anni
Per tutta la durata dello studio di circa 6,5 ​​anni
Chirurgia elettiva o d'urgenza: valutazione dell'efficacia emostatica - immediatamente dopo l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: Subito dopo l'intervento
Valutato dal chirurgo operante, sulla base di una scala ordinale a 4 punti: Eccellente, Buono, Moderato, Nessuno.
Subito dopo l'intervento
Chirurgia elettiva o d'urgenza: valutazione complessiva dell'efficacia emostatica 24 ore dopo l'ultima infusione perioperatoria di rVWF
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'ultima infusione perioperatoria di rVWF
Valutato dallo sperimentatore (ematologo) su una scala ordinale a 4 punti: eccellente, buono, moderato, nessuno.
24 ore dopo l'ultima infusione perioperatoria di rVWF
Chirurgia elettiva o d'urgenza: valutazione complessiva dell'efficacia emostatica Giorno 7 Post-operatorio
Lasso di tempo: Giorno 7 post-operatorio
Valutato dallo sperimentatore (ematologo) su una scala ordinale a 4 punti: eccellente, buono, moderato, nessuno.
Giorno 7 post-operatorio
Chirurgia elettiva o d'urgenza: valutazione complessiva dell'efficacia emostatica Giorno 14 Post-operatorio
Lasso di tempo: Giorno 14 post-operatorio
Valutato dallo sperimentatore (ematologo) su una scala ordinale a 4 punti: eccellente, buono, moderato, nessuno.
Giorno 14 post-operatorio
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Incidenza di eventi trombotici
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Incidenza di gravi reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Sviluppo di anticorpi neutralizzanti contro il fattore von Willebrand (VWF) e il fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Sviluppo di anticorpi leganti totali contro il fattore di von Willebrand (VWF)
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Sviluppo di anticorpi contro le proteine ​​dell'ovaio di criceto cinese (CHO), l'immunoglobulina murina G (IgG) e l'rFurina
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Durante il periodo di studio di circa 6,5 ​​anni
Area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo da 0 a 96 ore post-infusione (AUC0-96h) per il fattore di von Willebrand: cofattore ristocetina (VWF:Rco), fattore di von Willebrand: antigene (VWF:Ag) e fattore di von Willebrand: collagene capacità vincolante (VWF:CB)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC0-inf) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Tempo medio di permanenza (MRT) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Gioco (CL) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Recupero incrementale (IR) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Recupero in vivo (IVR) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Emivita della fase di eliminazione (T1/2) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) per VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo da 0 a 96 ore post-infusione (AUC0-96h) per l'attività del fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore
Entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a: SEQUENZA 1: 1, 24, 72 ore; SEQUENZA 2: 0,25, 12 e 48 ore; SEQUENZA 3: 6, 30 e 96 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2017

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2016

Primo Inserito (Stimato)

13 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 071102
  • 2016-001477-33 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Von Willebrand

Prove cliniche su Fattore di von Willebrand (ricombinante)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Egypt

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi