Исследование рекомбинантного фактора фон Виллебранда (рФВ) с ADVATE или без него у детей с тяжелой болезнью фон Виллебранда (БВ)
13 мая 2026 г. обновлено: Baxalta now part of Shire
Фаза 3, проспективное, многоцентровое, неконтролируемое, открытое клиническое исследование для определения эффективности, безопасности и переносимости рФВ с ADVATE или без него при лечении и контроле эпизодов кровотечения, эффективности и безопасности рФВ при плановых и неотложных операциях и фармакокинетика (ФК) рФВ у детей с диагнозом тяжелой болезни Виллебранда
Основная цель исследования - проверить эффективность, побочные эффекты и переносимость рекомбинантного фактора фон Виллебранда (рФВ) с ADVATE или без него при лечении и контроле нехирургических кровотечений у детей (<)18 лет. возраста) с тяжелой наследственной болезнью фон Виллебранда (БВ).
Участники будут лечиться рФВ в течение 12-18 месяцев. Их болезнь фон Виллебранда будет лечиться врачом в соответствии с обычной клинической практикой. Во время исследования участники будут находиться под наблюдением в клиниках или по телефону.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
47
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Innsbruck, Австрия, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Австрия, 1090
- AKH - Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Leuven, Бельгия, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Hanover, Германия, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Германия, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Alicante, Испания, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Florence, Италия, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Италия, 80122
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
-
Roma, Италия, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 CN
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Barnaul, Россия, 656038
- SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
-
Kemerovo, Россия, 650066
- SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
-
Kirov, Россия, 610027
- FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
-
-
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
- St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53225
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
Izmir, Турция (Туркие), 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Samsun, Турция (Туркие), 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Lviv, Украина, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
Bron, Франция, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
-
Caen, Франция, 14033
- Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
-
Lille, Франция, 59037
- Hopital Cardiologique - CHU Lille
-
Nantes, Франция, 44093
- CHU de Nantes Site Hotel Dieu
-
Paris, Франция, 75743
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Finistere
-
Brest, Finistere, Франция, 29609
- Hopital Morvan
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Диагностика тяжелой болезни фон Виллебранда (БВ) (определяемой как фактор фон Виллебранда: кофактор ристоцетина [ФВ:РКо] менее [<] 20 процентов [%]):
- Тип 1 (ФВ:RCo <20 международных единиц на децилитр [МЕ/дл]); или
- Тип 2A (ФВ:RCo <20 МЕ/дл), Тип 2B (диагностируется по генотипу), Тип 2N (коагуляционная активность фактора VIII [FVIII:C] <10 % и исторически подтвержденная генетика), Тип 2M; или
- Тип 3 (VWF:Ag меньше или равно [=<] 3 МЕ/дл).
- Возраст от 0 до <18 лет на момент скрининга.
- Участник предоставил свое согласие (если применимо), а законный представитель (представители) предоставил информированное согласие.
- Если женщина детородного возраста, участница представляет отрицательный сывороточный тест на беременность.
- Если применимо, участник соглашается использовать адекватные меры контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования.
- Участник и/или законный представитель желают и могут соблюдать требования протокола, что также должно быть подтверждено на основе предварительной оценки, проведенной между Исследователем и Спонсором, чтобы гарантировать отсутствие значительного риска того, что может оспорить соответствие участников требованиям исследования.
Дополнительные критерии включения как для участников, ранее получавших лечение, так и для участников, перенесших операцию, следующие:
- Не переносят или неадекватно реагируют на деамино-дельта-D-аргинин вазопрессин (DDAVP).
- У участника было как минимум 1 задокументированное кровотечение, требующее заместительной терапии фактором свертывания крови VWF (т. лечение препаратом фактора Виллебранда) в течение предшествующих 12 месяцев до включения в исследование и в целом исторически 3 или более дней воздействия (ЭД) на заместительную терапию фактора Виллебранда.
Дополнительными критериями включения для ранее не леченных участников являются следующие:
- Участник ранее не получал заместительную терапию фактором свертывания крови VWF.
Критерий исключения:
- Диагноз псевдо-БВ или другого наследственного или приобретенного нарушения свертывания крови (например, качественные и количественные нарушения тромбоцитов или повышенное протромбиновое время [ПВ]/международное нормализованное отношение [МНО] более [>] 1,4).
- История или наличие ингибитора фактора Виллебранда при скрининге.
- Наличие в анамнезе или наличие ингибитора фактора VIII (FVIII) с титром, превышающим или равным [>=] 0,4 единицы Бетесда (BU) (по методу Неймегена) или >=0,6 BU (по методу Bethesda).
- Задокументированная история фактора Виллебранда: период полураспада RCo <6 часов.
- Известная гиперчувствительность к любому из компонентов исследуемого препарата, например белкам мыши или хомяка.
- Иммунологические нарушения в анамнезе, за исключением сезонного аллергического ринита/конъюнктивита/астмы, пищевой аллергии или аллергии на животных.
- История болезни тромбоэмболического события.
- Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) положительный, с абсолютным количеством CD4 <200/кубический миллиметр (мм^3).
- По мнению исследователя, у участника имеется другое клинически значимое сопутствующее заболевание (например, неконтролируемая гипертония, рак), которые могут представлять дополнительные риски для участника.
- Диагноз значительного заболевания печени, о чем свидетельствует, но не ограничиваясь, любой из следующих признаков: сывороточная аланинаминотрансфераза (АЛТ) в 5 раз превышает верхний предел нормы; гипоальбуминемия; портальная гипертензия (например, наличие необъяснимой спленомегалии, наличие в анамнезе варикозного расширения вен пищевода) или цирроза печени, классифицированного как ребенок B или C.
- Диагноз почечной недостаточности при уровне креатинина в сыворотке >=2,5 мг на децилитр (мг/дл).
- Лечение иммуномодулирующими препаратами, кроме антиретровирусной химиотерапии (например, α-интерферон или кортикостероиды в дозе, эквивалентной гидрокортизону, более 10 миллиграммов в день [мг/день] (исключая местное лечение [например, мази, назальные спреи]), в течение 30 дней до подписания информированного согласия (или согласия, если это уместно).
- Если женщина, участница беременна или кормит грудью на момент получения информированного согласия (или согласия, если это уместно).
- Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта (ИС), отличного от рФВ, с ADVATE или без него, или исследуемого устройства в течение 30 дней до регистрации, или планируется участие в другом клиническом исследовании с использованием ИС, отличного от рФВ или исследуемого устройства. в ходе этого исследования.
- Законным представителем Участника является член семьи или сотрудник Следователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Плановая хирургия
За 12-24 часа до операции и в течение 3 часов после операции.
Малая хирургия: вводить каждые 12-24 часа в течение не менее 48 часов в зависимости от послеоперационной дозы.
Хирургия полости рта: вводить по крайней мере один раз в течение первых 8-12 часов после операции в зависимости от послеоперационной дозы.
Обширная хирургия: вводить каждые 12-24 часа в течение как минимум первых 96 часов после операции в зависимости от послеоперационной дозы.
|
Упакован в отдельные коробки по 2 стеклянных флакона, один флакон содержит лиофилизированный АДВАТ, а второй флакон содержит разбавитель.
Другие имена:
Лиофилизированный порошок и растворитель для приготовления раствора для инъекции.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Экстренная хирургия
За 3 часа до операции.
Малая хирургия: вводить каждые 12-24 часа в течение не менее 48 часов в зависимости от послеоперационной дозы.
Хирургия полости рта: вводить по крайней мере один раз в течение первых 8-12 часов после операции в зависимости от послеоперационной дозы.
Обширная хирургия: вводить каждые 12-24 часа в течение как минимум первых 96 часов после операции в зависимости от послеоперационной дозы.
|
Упакован в отдельные коробки по 2 стеклянных флакона, один флакон содержит лиофилизированный АДВАТ, а второй флакон содержит разбавитель.
Другие имена:
Лиофилизированный порошок и растворитель для приготовления раствора для инъекции.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: По требованию лечение
Участники получат Vonicog Alfa (рекомбинантный фон-фактор виллебранда [RVWF]) лечение для нехирургических эпизодов кровотечения в течение 12-18 месяцев.
|
Упакован в отдельные коробки по 2 стеклянных флакона, один флакон содержит лиофилизированный АДВАТ, а второй флакон содержит разбавитель.
Другие имена:
Лиофилизированный порошок и растворитель для приготовления раствора для инъекции.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гемостатическая эффективность
Временное ограничение: Через 24 часа после последней инфузии исследуемого препарата после начала эпизода кровотечения (если/когда тяжесть и/или продолжительность кровотечения требуют инфузии исследуемого препарата)
|
Успех лечения для нехирургических эпизодов кровотечения Vonicog Alfa (используя 4-балльную шкалу: отличный, хороший, умеренный, нет).
|
Через 24 часа после последней инфузии исследуемого препарата после начала эпизода кровотечения (если/когда тяжесть и/или продолжительность кровотечения требуют инфузии исследуемого препарата)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Плановая или неотложная хирургия: оценка гемостатической эффективности - сразу после операции
Временное ограничение: Сразу после операции
|
Оценивается оперирующим хирургом по 4-балльной порядковой шкале: отлично, хорошо, умеренно, нет.
|
Сразу после операции
|
|
Плановая или неотложная хирургия: общая оценка гемостатической эффективности через 24 часа после последней периоперационной инфузии рФВ
Временное ограничение: Через 24 часа после последней периоперационной инфузии рФВ
|
Оценивается исследователем (гематологом) по 4-балльной порядковой шкале: отлично, хорошо, умеренно, ничего.
|
Через 24 часа после последней периоперационной инфузии рФВ
|
|
Плановая или экстренная операция: общая оценка гемостатической эффективности на 7-й день после операции
Временное ограничение: Послеоперационный день 7
|
Оценивается исследователем (гематологом) по 4-балльной порядковой шкале: отлично, хорошо, умеренно, ничего.
|
Послеоперационный день 7
|
|
Плановая или неотложная хирургия: общая оценка гемостатической эффективности 14-й день после операции
Временное ограничение: Послеоперационный день 14
|
Оценивается исследователем (гематологом) по 4-балльной порядковой шкале: отлично, хорошо, умеренно, ничего.
|
Послеоперационный день 14
|
|
Площадь под кривой концентрации в плазме/времени от 0 до 96 часов после инфузии (AUC0-96h) для фактора фон Виллебранда: кофактора ристоцетина (VWF:Rco), фактора фон Виллебранда: антигена (VWF:Ag) и фактора фон Виллебранда: коллагена связывающая способность (VWF:CB)
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Площадь под кривой концентрации в плазме/времени от времени 0 до бесконечности (AUC0-inf) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Среднее время пребывания (MRT) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Допуск (CL) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Инкрементальное восстановление (IR) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Восстановление in-vivo (IVR) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Фаза элиминации Период полувыведения (T1/2) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss) для VWF:RCo, VWF:Ag и VWF:CB
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Площадь под кривой концентрации в плазме/времени от 0 до 96 часов после инфузии (AUC0-96h) для активности фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
В течение 30 минут до инфузии и после инфузии в: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 1: 1, 24, 72 часа; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 2: 0,25, 12 и 48 часов; ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ 3: 6, 30 и 96 часов
|
|
|
Количество обработанных нехирургических кровотечений с рейтингом эффективности «превосходного» или «хорошего»
Временное ограничение: На протяжении всего исследования примерно 8,5 лет
|
Если/когда тяжесть и/или продолжительность кровотечения требуют инфузии исследуемого препарата.
|
На протяжении всего исследования примерно 8,5 лет
|
|
Количество инфузий на кровоточащий эпизод
Временное ограничение: На протяжении всего исследования примерно 8,5 лет
|
На протяжении всего исследования примерно 8,5 лет
|
|
|
Количество единиц Vonicog Alfa на эпизод кровотечения
Временное ограничение: На протяжении всего исследования примерно 8,5 лет
|
На протяжении всего исследования примерно 8,5 лет
|
|
|
Количество советников (при необходимости) в эпизоде кровотечения
Временное ограничение: На протяжении всего исследования примерно 8,5 лет
|
На протяжении всего исследования примерно 8,5 лет
|
|
|
Частота и серьезность неблагоприятных явлений (AES)
Временное ограничение: В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
|
|
Частота тромбоэмболических событий
Временное ограничение: В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
|
|
Частота реакций тяжелой гиперчувствительности
Временное ограничение: В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
|
|
Разработка нейтрализующих антител к фактору фон Виллебранда (VWF) и фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
|
|
Разработка общих антител к связыванию с фактором фон Виллебранда (VWF)
Временное ограничение: В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
|
|
Развитие антител к белкам яичника китайского хомяка (CHO), мышиного иммуноглобулина G (IgG) и Rfurin
Временное ограничение: В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
В течение всего периода исследования около 8,5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Takeda
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 ноября 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 апреля 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 апреля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 октября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 октября 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
13 октября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Заболевания тромбоцитов крови
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Фон Виллебранд. Болезни
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Биологические факторы
- Белки крови
- Факторы коагуляции крови
- Белковые предшественники
- Фактор VIII
- F8 белок, человек
Другие идентификационные номера исследования
- 071102
- 2016-001477-33 (Номер EudraCT)
- 2023-509769-18-00 (Ктис: EU CTR Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/.
По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .