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Une étude du facteur von Willebrand recombinant (rVWF) avec ou sans ADVATE chez des enfants atteints de la maladie de von Willebrand (VWD) sévère

10 août 2023 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une étude clinique de phase 3, prospective, multicentrique, non contrôlée et ouverte pour déterminer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du rVWF avec ou sans ADVATE dans le traitement et le contrôle des épisodes hémorragiques, l'efficacité et l'innocuité du rVWF dans les chirurgies électives et d'urgence , et la pharmacocinétique (PK) du rVWF chez les enfants diagnostiqués avec une maladie de von Willebrand sévère

L'objectif principal de l'étude est de vérifier l'efficacité, les effets secondaires et la tolérabilité du facteur von Willebrand recombinant (rVWF), avec ou sans ADVATE, dans le traitement et le contrôle des événements hémorragiques non chirurgicaux chez les participants pédiatriques (moins de (<) 18 ans d'âge) avec la maladie héréditaire grave de von Willebrand (VWD).

Les participants seront traités avec le rVWF pendant 12 à 18 mois. Leur maladie de von Willebrand sera traitée par leur médecin conformément à la pratique clinique habituelle de leur médecin. Au cours de l'étude, les participants seront suivis dans des cliniques ou par téléphone.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

34

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Complété
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Complété
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Allemagne, 30159
        • Complété
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
  • Espagne
      • Alicante, Espagne, 03010
        • Recrutement
        • Hospital General Universitario de Alicante
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pascual Marco Vera, MD
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ana Rosa Cid Haro, MD
  • France
      • Bordeaux Cedex, France, 33000
        • Recrutement
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
        • Chercheur principal:
          • Yoann Huguenin, MD
        • Contact:
      • Bron cedex, France, 69677
        • Recrutement
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lucia Rugeri, MD
      • Caen cedex 9, France, 14033
        • Recrutement
        • CHU Caen - Hôpital de la Côte de Nacre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Annie Borel-Derlon, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94270
        • Recrutement
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
        • Chercheur principal:
          • Roseline D oiron, MD
        • Contact:
      • Lille Cedex, France, 59037
        • Recrutement
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
        • Chercheur principal:
          • Sophie Susen, MD, MSc, PhD
        • Contact:
      • Nantes Cedex 1, France, 44093
        • Complété
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris cedex 15, France, 75743
        • Recrutement
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Chercheur principal:
          • Annie Harroche-Angel, MD
        • Contact:
    • Finistere
      • Brest, Finistere, France, 29609
        • Complété
        • Hopital Morvan
  • Fédération Russe
      • Barnaul, Fédération Russe, 656038
        • Complété
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Fédération Russe, 650066
        • Complété
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Fédération Russe, 610027
        • Actif, ne recrute pas
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Italie
      • Firenze, Italie, 50134
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Milano, Italie, 20122
        • Recrutement
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Flora Peyvandi, MD
      • Napoli, Italie, 80122
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
        • Chercheur principal:
          • Michele Schiavulli, MD
        • Contact:
      • Roma, Italie, 00165
        • Recrutement
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Matteo Luciani, MD
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Complété
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Recrutement
        • AKH - Medizinische Universität Wien
        • Chercheur principal:
          • Christoph Male, MD, MSc
        • Contact:
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CN
        • Complété
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Complété
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 613 00
        • Complété
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie, 34098
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Recrutement
        • Ege University Medical Faculty
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ramazan Kavakli
      • Samsun, Turquie, 55139
        • Recrutement
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Canan Albayrak, MD
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Complété
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Wang, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Complété
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32610
        • Recrutement
        • University of Florida College of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Tung Wynn, MD
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • Recrutement
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jonathan Roberts, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Complété
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Complété
        • University of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Complété
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Complété
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Eric Mullins, MD
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Recrutement
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Sanjay Ahuja, MD, MSc, MBA
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Complété
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Chercheur principal:
          • Shayla Bergmann, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Rosa Diaz
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lakshmi Srivaths, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53225
        • Complété
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la maladie de von Willebrand (MVW) sévère (définie comme facteur de von Willebrand : cofacteur de la ristocétine [VWF:RCo] inférieur à [<] 20 % [%]) :

    • Type 1 (VWF : RCo <20 unités internationales par décilitre [UI/dL]) ; ou
    • Type 2A (VWF:RCo <20 UI/dL), Type 2B (tel que diagnostiqué par le génotype), Type 2N (activité de coagulation du facteur VIII [FVIII:C] <10 % et génétique historiquement documentée), Type 2M ; ou
    • Type 3 (VWF:Ag inférieur ou égal à [=<] 3 UI/dL).
  • Âge 0 à <18 ans au moment du dépistage.
  • Le participant a donné son consentement (le cas échéant) et le ou les représentants légalement autorisés ont donné leur consentement éclairé.
  • S'il s'agit d'une femme en âge de procréer, la participante présente un test de grossesse sérique négatif.
  • Le cas échéant, le participant s'engage à utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant toute la durée de l'étude.
  • Le participant et / ou le représentant légalement autorisé sont disposés et capables de se conformer aux exigences du protocole, qui doivent également être confirmées sur la base d'une évaluation de présélection tenue entre l'investigateur et le promoteur, pour s'assurer qu'aucun risque éminent n'est présent qui pourrait contester la conformité des participants aux exigences de l'étude.

Les critères d'inclusion supplémentaires pour les participants précédemment traités et les participants subissant une intervention chirurgicale sont les suivants :

  • Intolérance ou réponse inadéquate à la vasopressine déamino-delta-D-arginine (DDAVP).
  • Le participant a eu au moins 1 saignement documenté nécessitant une thérapie de remplacement du facteur de coagulation VWF (c.-à-d. traitement avec un produit VWF) au cours des 12 mois précédant l'inscription et dans l'ensemble historiquement 3 jours d'exposition (ED) ou plus à la thérapie de remplacement du VWF.

Les critères d'inclusion supplémentaires pour les participants non traités auparavant sont les suivants :

- Le participant n'a pas reçu de thérapie de remplacement du facteur de coagulation VWF.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic de pseudo-MVW ou d'un autre trouble de la coagulation héréditaire ou acquis (p. ex., troubles plaquettaires qualitatifs et quantitatifs ou élévation du temps de prothrombine [PT]/rapport international normalisé [INR] supérieur à [>] 1,4).
  • Antécédents ou présence d'un inhibiteur du VWF lors du dépistage.
  • Antécédents ou présence d'un inhibiteur du facteur VIII (FVIII) avec un titre supérieur ou égal à [>=] 0,4 unités Bethesda (UB) (par dosage de Nijmegen) ou >= 0,6 UB (par dosage Bethesda).
  • Antécédents documentés d'un VWF : demi-vie RCo < 6 heures.
  • Hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament à l'étude, comme les protéines de souris ou de hamster.
  • Antécédents médicaux de troubles immunologiques, à l'exclusion de la rhinite allergique saisonnière/conjonctivite/asthme, allergies alimentaires ou allergies animales.
  • Antécédents médicaux d'un événement thromboembolique.
  • Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif, avec un nombre absolu de CD4 <200/ millimètre cube (mm^3).
  • Selon le jugement de l'investigateur, le participant a une autre maladie concomitante cliniquement significative (par ex. hypertension non contrôlée, cancer) pouvant présenter des risques supplémentaires pour le participant.
  • Diagnostic d'une maladie hépatique importante, comme en témoigne, mais sans s'y limiter, l'un des éléments suivants : alanine aminotransférase (ALT) sérique de 5 fois la limite supérieure de la normale ; hypoalbuminémie; hypertension de la veine porte (par ex. présence de splénomégalie autrement inexpliquée, antécédent de varices oesophagiennes) ou cirrhose du foie classée Enfant B ou C.
  • Diagnostic de maladie rénale, avec un taux de créatinine sérique> = 2,5 milligrammes par décilitre (mg / dL).
  • Traitement médicamenteux immunomodulateur autre que la chimiothérapie antirétrovirale (par ex. interféron α, ou corticoïdes à une dose équivalente à l'hydrocortisone supérieure à 10 milligrammes par jour [mg/jour] (hors traitement topique [par ex. pommades, sprays nasaux]), dans les 30 jours précédant la signature du consentement éclairé (ou de l'assentiment, le cas échéant).
  • S'il s'agit d'une femme, la participante est enceinte ou allaite au moment où le consentement éclairé (ou l'assentiment, le cas échéant) est obtenu.
  • Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental (IP), autre que le rVWF avec ou sans ADVATE, ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP autre que le rVWF ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  • Le représentant légal du Participant est un membre de la famille ou un employé de l'Enquêteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement à la demande
Les participants recevront un traitement par facteur von Willebrand recombinant (rVWF) pour les épisodes hémorragiques non chirurgicaux sur une période de 12 à 18 mois.
Biologique: facteur de von Willebrand (recombinant)
Poudre lyophilisée et solvant pour préparer une solution injectable.
Autres noms:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologique: Facteur antihémophilique (recombinant)
Conditionné en boîtes individuelles de 2 flacons en verre, un flacon contenant l'ADVATE lyophilisé et le second flacon contenant le diluant.
Autres noms:
  • AVOIR
  • rFVIII
  • Facteur VIII recombinant
Expérimental: Chirurgie élective
12 à 24 heures avant la chirurgie et dans les 3 heures suivant la chirurgie. Chirurgie mineure : perfuser toutes les 12 à 24 heures pendant au moins 48 heures en fonction de la posologie postopératoire. Chirurgie buccale : perfuser au moins une fois dans les 8 à 12 premières heures suivant la chirurgie en fonction de la posologie postopératoire. Chirurgie majeure : perfuser toutes les 12 à 24 heures pendant au moins les 96 premières heures suivant la chirurgie en fonction de la posologie postopératoire.
Biologique: facteur de von Willebrand (recombinant)
Poudre lyophilisée et solvant pour préparer une solution injectable.
Autres noms:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologique: Facteur antihémophilique (recombinant)
Conditionné en boîtes individuelles de 2 flacons en verre, un flacon contenant l'ADVATE lyophilisé et le second flacon contenant le diluant.
Autres noms:
  • AVOIR
  • rFVIII
  • Facteur VIII recombinant
Expérimental: Chirurgie d'urgence
Dans les 3 heures précédant la chirurgie. Chirurgie mineure : perfuser toutes les 12 à 24 heures pendant au moins 48 heures en fonction de la posologie postopératoire. Chirurgie buccale : perfuser au moins une fois dans les 8 à 12 premières heures suivant la chirurgie en fonction de la posologie postopératoire. Chirurgie majeure : perfuser toutes les 12 à 24 heures pendant au moins les 96 premières heures suivant la chirurgie en fonction de la posologie postopératoire.
Biologique: facteur de von Willebrand (recombinant)
Poudre lyophilisée et solvant pour préparer une solution injectable.
Autres noms:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologique: Facteur antihémophilique (recombinant)
Conditionné en boîtes individuelles de 2 flacons en verre, un flacon contenant l'ADVATE lyophilisé et le second flacon contenant le diluant.
Autres noms:
  • AVOIR
  • rFVIII
  • Facteur VIII recombinant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité hémostatique
Délai: Dans les 24 heures suivant la dernière perfusion du médicament à l'étude après le début de l'épisode hémorragique (si/lorsque la gravité et/ou la durée du saignement nécessite la perfusion du médicament à l'étude)
Succès du traitement pour les épisodes hémorragiques non chirurgicaux traités par le rVWF (sur une échelle à 4 points : excellent, bon, modéré, aucun).
Dans les 24 heures suivant la dernière perfusion du médicament à l'étude après le début de l'épisode hémorragique (si/lorsque la gravité et/ou la durée du saignement nécessite la perfusion du médicament à l'étude)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'épisodes hémorragiques non chirurgicaux traités avec une cote d'efficacité « excellente » ou « bonne »
Délai: Tout au long de la durée de l'étude d'environ 6,5 ans
Si/quand la gravité et/ou la durée du saignement nécessite la perfusion du médicament à l'étude.
Tout au long de la durée de l'étude d'environ 6,5 ans
Nombre de perfusions par épisode de saignement
Délai: Tout au long de la durée de l'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la durée de l'étude d'environ 6,5 ans
Nombre d'unités de facteur von Willebrand recombinant (rVWF) par épisode hémorragique
Délai: Tout au long de la durée de l'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la durée de l'étude d'environ 6,5 ans
Nombre d'unités ADVATE (si nécessaire) par épisode de saignement
Délai: Tout au long de la durée de l'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la durée de l'étude d'environ 6,5 ans
Chirurgie élective ou d'urgence : évaluation de l'efficacité hémostatique - immédiatement après la chirurgie
Délai: Immédiatement après la chirurgie
Evalué par le chirurgien opérateur, sur la base d'une échelle ordinale à 4 points : Excellent, Bon, Modéré, Aucun.
Immédiatement après la chirurgie
Chirurgie élective ou d'urgence : évaluation globale de l'efficacité hémostatique 24 heures après la dernière perfusion périopératoire de rVWF
Délai: 24 heures après la dernière perfusion périopératoire de VWFr
Évalué par l'investigateur (hématologue) sur une échelle ordinale à 4 points : excellent, bon, modéré, aucun.
24 heures après la dernière perfusion périopératoire de VWFr
Chirurgie élective ou d'urgence : évaluation globale de l'efficacité hémostatique Jour 7 après l'opération
Délai: Jour post-opératoire 7
Évalué par l'investigateur (hématologue) sur une échelle ordinale à 4 points : excellent, bon, modéré, aucun.
Jour post-opératoire 7
Chirurgie élective ou d'urgence : évaluation globale de l'efficacité hémostatique Jour 14 postopératoire
Délai: Jour post-opératoire 14
Évalué par l'investigateur (hématologue) sur une échelle ordinale à 4 points : excellent, bon, modéré, aucun.
Jour post-opératoire 14
Incidence et gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Incidence des événements thrombotiques
Délai: Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Incidence des réactions d'hypersensibilité sévères
Délai: Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Développement d'anticorps neutralisants contre le facteur von Willebrand (VWF) et le facteur VIII (FVIII)
Délai: Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Développement d'anticorps totaux de liaison au facteur von Willebrand (VWF)
Délai: Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Développement d'anticorps dirigés contre les protéines d'ovaire de hamster chinois (CHO), l'immunoglobuline G murine (IgG) et la rfurine
Délai: Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Tout au long de la période d'étude d'environ 6,5 ans
Aire sous la courbe concentration plasmatique/temps de 0 à 96 heures post-infusion (AUC0-96h) pour le facteur Von Willebrand : cofacteur de la ristocétine (VWF:Rco), le facteur von Willebrand : antigène (VWF:Ag) et le facteur von Willebrand : collagène capacité de liaison (VWF:CB)
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Aire sous la courbe concentration plasmatique/temps du temps 0 à l'infini (AUC0-inf) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Temps de séjour moyen (MRT) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Concentration plasmatique maximale (Cmax) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Autorisation (CL) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Récupération incrémentielle (IR) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Récupération in vivo (RVI) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Phase d'élimination Demi-vie (T1/2) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) pour VWF:RCo, VWF:Ag et VWF:CB
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Aire sous la courbe concentration plasmatique/temps de 0 à 96 heures après la perfusion (ASC0-96h) pour l'activité du facteur VIII (FVIII)
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures
Dans les 30 minutes avant la perfusion et après la perfusion à : SÉQUENCE 1 : 1, 24, 72 heures ; SÉQUENCE 2 : 0,25, 12 et 48 heures ; SÉQUENCE 3 : 6, 30 et 96 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Collaborateurs

Takeda Development Center Americas, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 décembre 2017

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 octobre 2016

Première publication (Estimé)

13 octobre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 071102
  • 2016-001477-33 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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