Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rekombinowanego czynnika von Willebranda (rVWF) z ADVATE lub bez niego u dzieci z ciężką chorobą von Willebranda (VWD)

13 maja 2026 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Prospektywne, wieloośrodkowe, niekontrolowane, otwarte badanie kliniczne fazy 3 w celu określenia skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji rVWF z ADVATE lub bez niego w leczeniu i kontroli epizodów krwawienia, skuteczności i bezpieczeństwa rVWF w planowych i pilnych operacjach oraz farmakokinetyka (PK) rVWF u dzieci z rozpoznaniem ciężkiej choroby von Willebranda

Głównym celem badania jest sprawdzenie skuteczności, skutków ubocznych i tolerancji rekombinowanego czynnika von Willebranda (rVWF), z ADVATE lub bez niego, w leczeniu i kontrolowaniu niechirurgicznych incydentów krwotocznych u dzieci i młodzieży (poniżej (<)18 lat) roku życia) z ciężką dziedziczną chorobą von Willebranda (VWD).

Uczestnicy będą leczeni rVWF przez 12-18 miesięcy. Ich choroba von Willebranda będzie leczona przez ich lekarza zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną ich lekarza. Podczas badania uczestnicy będą obserwowani w klinikach lub przez telefon.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Bron, Francja, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen, Francja, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille, Francja, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris, Francja, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Francja, 29609
        • Hopital Morvan
  • Hiszpania
      • Alicante, Hiszpania, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Niemcy, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Rosja
      • Barnaul, Rosja, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Rosja, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rosja, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53225
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turcja (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Włochy, 80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie ciężkiej choroby von Willebranda (VWD) (zdefiniowanej jako czynnik von Willebranda: kofaktor rystocetyny [VWF:RCo] poniżej [<] 20 procent [%]):

    • Typ 1 (VWF:RCo <20 jednostek międzynarodowych na decylitr [IU/dL]); Lub
    • Typ 2A (VWF:RCo <20 IU/dL), Typ 2B (zdiagnozowany na podstawie genotypu), Typ 2N (Aktywność krzepnięcia czynnika VIII [FVIII:C] <10% i genetyka udokumentowana historycznie), Typ 2M; Lub
    • Typ 3 (VWF:Ag mniejszy lub równy [=<] 3 IU/dL).
  • Wiek od 0 do <18 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Uczestnik wyraził zgodę (w stosownych przypadkach), a prawnie upoważniony przedstawiciel (przedstawiciele) wyrazili świadomą zgodę.
  • Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, uczestnik przedstawia się z ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy.
  • W stosownych przypadkach uczestnik wyraża zgodę na stosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń na czas trwania badania.
  • Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel chcą i są w stanie spełnić wymagania protokołu, co również powinno zostać potwierdzone na podstawie wstępnej oceny przeprowadzonej między Badaczem a Sponsorem, aby upewnić się, że nie występuje żadne szczególne ryzyko, że mogłyby zakwestionować zgodność uczestników z wymaganiami badania.

Dodatkowe kryteria włączenia zarówno dla wcześniej leczonych uczestników, jak i uczestników poddawanych operacji są następujące:

  • Nie tolerują lub niewystarczająco reagują na wazopresynę deamino-delta-D-argininy (DDAVP).
  • Uczestnik miał co najmniej 1 udokumentowane krwawienie wymagające terapii zastępczej czynnikiem krzepnięcia VWF (tj. leczenie produktem VWF) w ciągu ostatnich 12 miesięcy poprzedzających włączenie do badania i ogółem historycznie 3 lub więcej dni ekspozycji (ED) na terapię zastępczą VWF.

Dodatkowe kryteria włączenia dla wcześniej nieleczonych uczestników są następujące:

- Uczestnik nie otrzymał wcześniejszej terapii zastępczej czynnika krzepnięcia VWF.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie pseudo-VWD lub innego dziedzicznego lub nabytego zaburzenia krzepnięcia (np. jakościowe i ilościowe zaburzenia płytek krwi lub wydłużony czas protrombinowy [PT]/międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] większy niż [>] 1,4).
  • Historia lub obecność inhibitora VWF podczas badania przesiewowego.
  • Historia lub obecność inhibitora czynnika VIII (FVIII) o mianie większym lub równym [>=] 0,4 jednostek Bethesda (BU) (w teście Nijmegen) lub >=0,6 BU (w teście Bethesda).
  • Udokumentowana historia VWF: okres półtrwania RCo <6 godzin.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku, taki jak białka myszy lub chomika.
  • Historia medyczna zaburzeń immunologicznych, z wyłączeniem sezonowego alergicznego nieżytu nosa/zapalenia spojówek/astmy, alergii pokarmowych lub alergii na zwierzęta.
  • Historia medyczna zdarzenia zakrzepowo-zatorowego.
  • Dodatni ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), z bezwzględną liczbą CD4 <200/milimetr sześcienny (mm^3).
  • W ocenie Badacza u uczestnika występuje inna klinicznie istotna choroba współistniejąca (np. niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, nowotwór), które mogą stanowić dodatkowe zagrożenie dla uczestnika.
  • Rozpoznanie istotnej choroby wątroby, potwierdzonej między innymi przez którekolwiek z poniższych: aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy 5 razy powyżej górnej granicy normy; hipoalbuminemia; nadciśnienie żyły wrotnej (np. obecność splenomegalii niewyjaśnionej w inny sposób, żylaki przełyku w wywiadzie) lub marskość wątroby sklasyfikowana jako dziecko B lub C.
  • Rozpoznanie choroby nerek ze stężeniem kreatyniny w surowicy >=2,5 miligrama na decylitr (mg/dl).
  • Leczenie immunomodulacyjne inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa (np. α-interferon lub kortykosteroidy w dawce równoważnej hydrokortyzonowi większej niż 10 miligramów na dobę [mg/dzień] (z wyłączeniem leczenia miejscowego [np. maści, aerozole do nosa]), w ciągu 30 dni przed podpisaniem świadomej zgody (lub zgody, jeśli dotyczy).
  • W przypadku kobiet uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią w momencie uzyskania świadomej zgody (lub zgody, jeśli dotyczy).
  • Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym badanego produktu (IP) innego niż rVWF z ADVATE lub bez ADVATE lub badanego urządzenia w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP inny niż rVWF lub badane urządzenie w trakcie tego badania.
  • Przedstawicielem ustawowym Uczestnika jest członek rodziny lub pracownik Badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Planowana operacja
12-24 godzin przed operacją i w ciągu 3 godzin po operacji. Drobny zabieg chirurgiczny: podawać w infuzji co 12-24 godzin przez co najmniej 48 godzin w oparciu o dawkowanie pooperacyjne. Chirurgia jamy ustnej: co najmniej jeden wlew w ciągu pierwszych 8-12 godzin po zabiegu chirurgicznym w oparciu o dawkowanie pooperacyjne. Poważna operacja: podawać w infuzji co 12-24 godziny przez co najmniej pierwsze 96 godzin po operacji w oparciu o dawkowanie pooperacyjne.
Biologiczny: Czynnik przeciwhemofilowy (rekombinowany)
Pakowane w pojedyncze pudełka z 2 szklanymi fiolkami, z których jedna zawiera liofilizowany lek ADVATE, a druga fiolkę zawiera rozcieńczalnik.
Inne nazwy:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinowany czynnik VIII
Biologiczny: Vonicog Alfa
Liofilizowany proszek i rozpuszczalnik do przygotowania roztworu do iniekcji.
Inne nazwy:
  • BAKS 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677
Eksperymentalny: Chirurgia awaryjna
W ciągu 3 godzin przed zabiegiem. Drobny zabieg chirurgiczny: podawać w infuzji co 12-24 godzin przez co najmniej 48 godzin w oparciu o dawkowanie pooperacyjne. Chirurgia jamy ustnej: co najmniej jeden wlew w ciągu pierwszych 8-12 godzin po zabiegu chirurgicznym w oparciu o dawkowanie pooperacyjne. Poważna operacja: podawać w infuzji co 12-24 godziny przez co najmniej pierwsze 96 godzin po operacji w oparciu o dawkowanie pooperacyjne.
Biologiczny: Czynnik przeciwhemofilowy (rekombinowany)
Pakowane w pojedyncze pudełka z 2 szklanymi fiolkami, z których jedna zawiera liofilizowany lek ADVATE, a druga fiolkę zawiera rozcieńczalnik.
Inne nazwy:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinowany czynnik VIII
Biologiczny: Vonicog Alfa
Liofilizowany proszek i rozpuszczalnik do przygotowania roztworu do iniekcji.
Inne nazwy:
  • BAKS 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677
Eksperymentalny: Leczenie na żądanie
Uczestnicy otrzymają leczenie Vonicog ALFA (rekombinant von Willebranda czynnika [RVWF]) w nielugicznych epizodach krwawienia w okresie 12–18 miesięcy.
Biologiczny: Czynnik przeciwhemofilowy (rekombinowany)
Pakowane w pojedyncze pudełka z 2 szklanymi fiolkami, z których jedna zawiera liofilizowany lek ADVATE, a druga fiolkę zawiera rozcieńczalnik.
Inne nazwy:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinowany czynnik VIII
Biologiczny: Vonicog Alfa
Liofilizowany proszek i rozpuszczalnik do przygotowania roztworu do iniekcji.
Inne nazwy:
  • BAKS 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność hemostatyczna
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin po ostatnim wlewaniu leku badanego po wystąpieniu epizodu krwawienia (jeśli/gdy nasilenie i/lub czas trwania krwawienia wymaga infuzji badanego leku)
Sukces leczenia nierodowych epizodów krwawienia traktowanych Vonicog ALFA (przy użyciu 4-punktowej skali: doskonały, dobry, umiarkowany, brak).
W ciągu 24 godzin po ostatnim wlewaniu leku badanego po wystąpieniu epizodu krwawienia (jeśli/gdy nasilenie i/lub czas trwania krwawienia wymaga infuzji badanego leku)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Chirurgia planowa lub pilna: ocena skuteczności hemostazy — bezpośrednio po operacji
Ramy czasowe: Natychmiast po operacji
Oceniane przez chirurga operującego na podstawie 4-punktowej skali porządkowej: doskonała, dobra, umiarkowana, brak.
Natychmiast po operacji
Operacja planowa lub doraźna: ogólna ocena skuteczności hemostatycznej 24 godziny po ostatniej infuzji rVWF w okresie okołooperacyjnym
Ramy czasowe: 24 godziny po ostatniej okołooperacyjnej infuzji rVWF
Oceniane przez Badacza (hematologa) na 4-punktowej skali porządkowej: Doskonała, Dobra, Umiarkowana, Brak.
24 godziny po ostatniej okołooperacyjnej infuzji rVWF
Operacja planowa lub doraźna: ogólna ocena skuteczności hemostazy w 7. dniu po operacji
Ramy czasowe: Dzień pooperacyjny 7
Oceniane przez Badacza (hematologa) na 4-punktowej skali porządkowej: Doskonała, Dobra, Umiarkowana, Brak.
Dzień pooperacyjny 7
Operacja planowa lub doraźna: ogólna ocena skuteczności hemostazy 14. dzień po operacji
Ramy czasowe: Dzień pooperacyjny 14
Oceniane przez Badacza (hematologa) na 4-punktowej skali porządkowej: Doskonała, Dobra, Umiarkowana, Brak.
Dzień pooperacyjny 14
Pole pod krzywą stężenia w osoczu/czasu Od 0 do 96 godzin po infuzji (AUC0-96h) dla czynnika von Willebranda: kofaktor rystocetyny (VWF:Rco), czynnika von Willebranda: antygen (VWF:Ag) i czynnika von Willebranda: kolagen zdolność wiązania (VWF:CB)
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Pole powierzchni pod krzywą stężenia w osoczu/czasu od czasu 0 do nieskończoności (AUC0-inf) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Średni czas przebywania (MRT) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Prześwit (CL) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Odzyskiwanie przyrostowe (IR) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Odzyskiwanie in vivo (IVR) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Faza eliminacji Okres półtrwania (T1/2) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) dla VWF:RCo, VWF:Ag i VWF:CB
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Pole pod krzywą stężenia w osoczu/czasu Od 0 do 96 godzin po infuzji (AUC0-96h) dla aktywności czynnika VIII (FVIII)
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
W ciągu 30 minut przed infuzją i po infuzji w: SEKWENCJA 1: 1, 24, 72 godziny; SEKWENCJA 2: 0,25, 12 i 48 godzin; SEKWENCJA 3: 6, 30 i 96 godzin
Liczba traktowanych epizodów krwawień niechirurgicznych z oceną skuteczności „doskonałego” lub „dobrego”
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania badania trwa około 8,5 lat
Jeśli/gdy nasilenie i/lub czas trwania krwawienia wymaga infuzji badanego leku.
Przez cały czas trwania badania trwa około 8,5 lat
Liczba infuzji na odcinek krwawienia
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania badania trwa około 8,5 lat
Przez cały czas trwania badania trwa około 8,5 lat
Liczba jednostek Vonicog Alfa na odcinek krwawienia
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania badania trwa około 8,5 lat
Przez cały czas trwania badania trwa około 8,5 lat
Liczba jednostek radzą sobie (w razie potrzeby) na odcinek krwawienia
Ramy czasowe: Przez cały czas trwania badania trwa około 8,5 lat
Przez cały czas trwania badania trwa około 8,5 lat
Występowanie i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AES)
Ramy czasowe: Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Występowanie zdarzeń zakrzepowych
Ramy czasowe: Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Występowanie ciężkich reakcji nadwrażliwości
Ramy czasowe: Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Rozwój przeciwciał neutralizujących z czynnikiem von Willebranda (VWF) i czynnika VIII (FVIII)
Ramy czasowe: Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Rozwój całkowitych przeciwciał wiążących z czynnikiem von Willebranda (VWF)
Ramy czasowe: Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Rozwój przeciwciał do jajników chomika chińskiego (CHO), mysiej immunoglobuliny G (IGG) i rfuryny
Ramy czasowe: Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat
Przez cały okres badań trwa około 8,5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 października 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

13 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 071102
  • 2016-001477-33 (Numer EudraCT)
  • 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba von Willebranda

Badania kliniczne na Czynnik przeciwhemofilowy (rekombinowany)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj