En studie av rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) med eller utan ADVATE hos barn med allvarlig von Willebrands sjukdom (VWD)
13 maj 2026 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire
En fas 3, prospektiv, multicenter, okontrollerad, öppen klinisk studie för att fastställa effektiviteten, säkerheten och toleransen av rVWF med eller utan ADVATE vid behandling och kontroll av blödningsepisoder, effektiviteten och säkerheten av rVWF vid elektiva och akuta operationer , och farmakokinetiken (PK) för rVWF hos barn som diagnostiserats med allvarlig von Willebrands sjukdom
Huvudsyftet med studien är att kontrollera effektivitet, biverkningar och tolerabilitet av rekombinant von Willebrand Factor (rVWF), med eller utan ADVATE, vid behandling och kontroll av icke-kirurgiska blödningar hos pediatriska deltagare (mindre än (<)18 år ålder) med svår ärftlig von Willebrands sjukdom (VWD).
Deltagarna kommer att behandlas med rVWF i 12-18 månader. Deras von Willebrands sjukdom kommer att behandlas av sin läkare i enlighet med sin läkares vanliga kliniska praxis. Under studien kommer deltagarna att följas upp på kliniker eller via telefonsamtal.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
47
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
Bron, Frankrike, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
-
Caen, Frankrike, 14033
- Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hopital Cardiologique - CHU Lille
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes Site Hotel Dieu
-
Paris, Frankrike, 75743
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Finistere
-
Brest, Finistere, Frankrike, 29609
- Hopital Morvan
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53225
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italien, 80122
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
-
Roma, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 CN
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Barnaul, Ryssland, 656038
- SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
-
Kemerovo, Ryssland, 650066
- SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
-
Kirov, Ryssland, 610027
- FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Samsun, Turkiet (Türkiye), 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Tyskland, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Österrike, 1090
- AKH - Medizinische Universität Wien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Diagnos av allvarlig von Willebrands sjukdom (VWD) (definierad som von Willebrand-faktor: ristocetinkofaktor [VWF:RCo] mindre än [<] 20 procent [%]):
- Typ 1 (VWF:RCo <20 internationella enheter per deciliter [IU/dL]); eller
- Typ 2A (VWF:RCo <20 IE/dL), typ 2B (enligt genotyp), typ 2N (koagulationsaktivitet för faktor VIII [FVIII:C] <10 % och historiskt dokumenterad genetik), typ 2M; eller
- Typ 3 (VWF:Ag mindre än eller lika med [=<] 3 IU/dL).
- Ålder 0 till <18 år vid tidpunkten för screening.
- Deltagaren har lämnat samtycke (om så är lämpligt) och juridiskt auktoriserade representanter har lämnat informerat samtycke.
- Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt serumgraviditetstest.
- Om tillämpligt, samtycker deltagaren till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet.
- Deltagaren och/eller den juridiskt auktoriserade representanten är villiga och kan uppfylla kraven i protokollet, vilket också bör bekräftas baserat på en förundersökningsutvärdering som hålls mellan utredaren och sponsorn, för att säkerställa att det inte finns någon eminent risk för att skulle kunna utmana deltagarnas efterlevnad av studiekraven.
Ytterligare inklusionskriterier för både tidigare behandlade deltagare och deltagare som genomgår operation är följande:
- Kan inte tolerera eller svarar otillräckligt på deamino-delta-D-arginin vasopressin (DDAVP).
- Deltagaren har haft minst 1 dokumenterad blödning som kräver VWF koagulationsfaktorersättningsterapi (dvs. behandling med en VWF-produkt) under de senaste 12 månaderna före inskrivningen och totalt sett historiskt 3 eller fler exponeringsdagar (ED) för VWF-ersättningsterapi.
Ytterligare inkluderingskriterium för tidigare obehandlade deltagare är följande:
- Deltagaren har inte fått tidigare VWF koagulationsfaktorersättningsterapi.
Exklusions kriterier:
- Diagnos av pseudo-VWD eller annan ärftlig eller förvärvad koagulationsstörning (t.ex. kvalitativa och kvantitativa blodplättsrubbningar eller förhöjd protrombintid [PT]/internationellt normaliserat förhållande [INR] större än [>] 1,4).
- Historik eller närvaro av en VWF-hämmare vid screening.
- Historik eller närvaro av en faktor VIII (FVIII)-hämmare med en titer större än eller lika med [>=] 0,4 Bethesda-enheter (BU) (genom Nijmegen-analys) eller >=0,6 BU (med Bethesda-analys).
- Dokumenterad historia av en VWF: RCo-halveringstid <6 timmar.
- Känd överkänslighet mot någon av komponenterna i studieläkemedlet, såsom mus- eller hamsterproteiner.
- Medicinsk historia av immunologiska störningar, exklusive säsongsbunden allergisk rinit/konjunktivit/astma, födoämnesallergier eller djurallergier.
- Medicinsk historia av en tromboembolisk händelse.
- Humant immunbristvirus (HIV) positivt, med ett absolut CD4-tal <200/kubikmillimeter (mm^3).
- Enligt utredarens bedömning har deltagaren en annan kliniskt signifikant samtidig sjukdom (t.ex. okontrollerad hypertoni, cancer) som kan utgöra ytterligare risker för deltagaren.
- Diagnos av signifikant leversjukdom, vilket bevisas av, men inte begränsat till, något av följande: serumalaninaminotransferas (ALT) på 5 gånger den övre normalgränsen; hypoalbuminemi; portalven hypertoni (t.ex. förekomst av på annat sätt oförklarlig splenomegali, historia av esofagusvaricer) eller levercirros klassificerad som barn B eller C.
- Diagnos av njursjukdom, med en serumkreatininnivå >=2,5 milligram per deciliter (mg/dL).
- Immunmodulerande läkemedelsbehandling annan än antiretroviral kemoterapi (t.ex. α-interferon eller kortikosteroidmedel i en dos motsvarande hydrokortison större än 10 milligram per dag [mg/dag] (exklusive topikal behandling [t.ex. salvor, nässpray]), inom 30 dagar före undertecknandet av det informerade samtycket (eller samtycket, om så är lämpligt).
- Om en kvinna är deltagaren gravid eller ammar vid den tidpunkt då informerat samtycke (eller samtycke, om så är lämpligt) erhålls.
- Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en prövningsprodukt (IP), annan än rVWF med eller utan ADVATE, eller prövningsapparat inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en annan IP än rVWF eller prövningsapparat. under den här studiens gång.
- Deltagarens juridiska ombud är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Elektiv kirurgi
12-24 timmar före operation och inom 3 timmar efter operation.
Mindre operation: infundera var 12-24:e timme i minst 48 timmar baserat på postoperativ dosering.
Oral kirurgi: infundera minst en gång inom de första 8-12 timmarna efter operationen baserat på postoperativ dosering.
Stor operation: infundera var 12-24:e timme under minst de första 96 timmarna efter operationen baserat på postoperativ dosering.
|
Förpackad i enstaka lådor med 2 glasflaskor, varav en injektionsflaska innehåller den lyofiliserade ADVATE och den andra injektionsflaskan innehåller spädningsvätskan.
Andra namn:
Lyofiliserat pulver och lösningsmedel för att framställa lösningen för injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Akutkirurgi
Inom 3 timmar före operation.
Mindre operation: infundera var 12-24:e timme i minst 48 timmar baserat på postoperativ dosering.
Oral kirurgi: infundera minst en gång inom de första 8-12 timmarna efter operationen baserat på postoperativ dosering.
Stor operation: infundera var 12-24:e timme under minst de första 96 timmarna efter operationen baserat på postoperativ dosering.
|
Förpackad i enstaka lådor med 2 glasflaskor, varav en injektionsflaska innehåller den lyofiliserade ADVATE och den andra injektionsflaskan innehåller spädningsvätskan.
Andra namn:
Lyofiliserat pulver och lösningsmedel för att framställa lösningen för injektion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Behandling på begäran
Deltagarna kommer att få Vonicog Alfa (rekombinant von Willebrand-faktor [RVWF]) -behandling för icke-kirurgiska blödningsepisoder under en 12 till 18-månaders period.
|
Förpackad i enstaka lådor med 2 glasflaskor, varav en injektionsflaska innehåller den lyofiliserade ADVATE och den andra injektionsflaskan innehåller spädningsvätskan.
Andra namn:
Lyofiliserat pulver och lösningsmedel för att framställa lösningen för injektion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effektivitet
Tidsram: Inom 24 timmar efter den sista infusionen av studieläkemedlet efter början av blödningsepisoden (om/när svårighetsgraden och/eller varaktigheten av blödningen kräver infusion av studiemedlet)
|
Behandlingssucces för Vonicog Alfa-behandlade nonsurgiska blödningsepisoder (med en 4-punkts skala: utmärkt, bra, måttlig, ingen).
|
Inom 24 timmar efter den sista infusionen av studieläkemedlet efter början av blödningsepisoden (om/när svårighetsgraden och/eller varaktigheten av blödningen kräver infusion av studiemedlet)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Elektiv eller akut kirurgi: bedömning av hemostatisk effekt - omedelbart efter kirurgi
Tidsram: Omedelbart efter operationen
|
Bedömd av operationskirurgen, baserat på en 4-gradig ordinalskala: Utmärkt, Bra, Måttlig, Ingen.
|
Omedelbart efter operationen
|
|
Elektiv eller akut kirurgi: övergripande bedömning av hemostatisk effekt 24 timmar efter den sista perioperativa infusionen av rVWF
Tidsram: 24 timmar efter den senaste perioperativa rVWF-infusionen
|
Bedömd av utredaren (hematolog) på en 4-gradig ordinalskala: Utmärkt, Bra, Måttlig, Ingen.
|
24 timmar efter den senaste perioperativa rVWF-infusionen
|
|
Elektiv eller akut kirurgi: övergripande bedömning av hemostatisk effekt Dag 7 postoperativ
Tidsram: Postoperativ dag 7
|
Bedömd av utredaren (hematolog) på en 4-gradig ordinalskala: Utmärkt, Bra, Måttlig, Ingen.
|
Postoperativ dag 7
|
|
Elektiv eller akut kirurgi: övergripande bedömning av hemostatisk effekt Dag 14 postoperativ
Tidsram: Postoperativ dag 14
|
Bedömd av utredaren (hematolog) på en 4-gradig ordinalskala: Utmärkt, Bra, Måttlig, Ingen.
|
Postoperativ dag 14
|
|
Area under plasmakoncentration/tidskurvan Från 0 till 96 timmar efter infusion (AUC0-96h) för Von Willebrand-faktor: ristocetinkofaktor (VWF:Rco), von Willebrand-faktor: antigen (VWF:Ag) och von Willebrand-faktor: kollagen bindningskapacitet (VWF:CB)
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Area under plasmakoncentration/tidkurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-inf) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Genomsnittlig uppehållstid (MRT) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Dags att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Maximal plasmakoncentration (Cmax) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Clearance (CL) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Incremental Recovery (IR) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
In-vivo Recovery (IVR) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Eliminationsfas halveringstid (T1/2) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Distributionsvolym vid konstant tillstånd (Vss) för VWF:RCo, VWF:Ag och VWF:CB
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Area under plasmakoncentration/tidskurvan Från 0 till 96 timmar efter infusion (AUC0-96h) för faktor VIII (FVIII) aktivitet
Tidsram: Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
Inom 30 minuter före infusion och efter infusion vid: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timmar; SEKVENS 2: 0,25, 12 och 48 timmar; SEKVENS 3: 6, 30 och 96 timmar
|
|
|
Antal behandlade nonsurgiska blödningsepisoder med en effektivitetsgradering av "utmärkt" eller "bra"
Tidsram: Under hela studievaraktigheten på cirka 8,5 år
|
Om/när svårighetsgraden och/eller varaktigheten för blödningen kräver infusion av studiemedlet.
|
Under hela studievaraktigheten på cirka 8,5 år
|
|
Antal infusioner per blödande avsnitt
Tidsram: Under hela studievaraktigheten på cirka 8,5 år
|
Under hela studievaraktigheten på cirka 8,5 år
|
|
|
Antalet Vonicog Alfa -enheter per blödningsepisod
Tidsram: Under hela studievaraktigheten på cirka 8,5 år
|
Under hela studievaraktigheten på cirka 8,5 år
|
|
|
Antal Advate -enheter (om det behövs) per blödningsepisod
Tidsram: Under hela studievaraktigheten på cirka 8,5 år
|
Under hela studievaraktigheten på cirka 8,5 år
|
|
|
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar (AES)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
|
|
Förekomst av tromboemboliska händelser
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
|
|
Förekomst av allvarliga överkänslighetsreaktioner
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
|
|
Utveckling av neutraliserande antikroppar mot Von Willebrand Factor (VWF) och faktor VIII (FVIII)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
|
|
Utveckling av totala bindande antikroppar mot Von Willebrand Factor (VWF)
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
|
|
Utveckling av antikroppar mot kinesisk hamster äggstock (CHO) -proteiner, murint immunoglobulin G (IgG) och Rfurin
Tidsram: Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
Under hela studietiden på cirka 8,5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Study Director, Takeda
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 november 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
17 april 2026
Avslutad studie (Faktisk)
17 april 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 oktober 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 oktober 2016
Första postat (Beräknad)
13 oktober 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodplättssjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- von willebrand sjukdomar
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Proteiner
- Biologiska faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulationsfaktorer
- Proteinföregångare
- Faktor VIII
- F8 -protein, mänskligt
Andra studie-ID-nummer
- 071102
- 2016-001477-33 (EudraCT-nummer)
- 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .