Tutkimus rekombinantti von Willebrand -tekijästä (rVWF) ADVATE:n kanssa tai ilman sitä lapsilla, joilla on vaikea Von Willebrandin tauti (VWD)
keskiviikko 13. toukokuuta 2026 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
Vaihe 3, prospektiivinen, monikeskus, kontrolloimaton, avoin kliininen tutkimus rVWF:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi ADVATE:n kanssa tai ilman sitä verenvuotojaksojen hoidossa ja hallinnassa, rVWF:n tehoa ja turvallisuutta elektiivisissä ja hätäleikkauksissa ja rVWF:n farmakokinetiikka (PK) lapsilla, joilla on diagnosoitu vaikea Von Willebrandin tauti
Tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa rekombinantin von Willebrand Factorin (rVWF) tehokkuus, sivuvaikutukset ja siedettävyys ADVATE:n kanssa tai ilman sitä ei-kirurgisten verenvuototapahtumien hoidossa ja hallinnassa lapsipotilailla (alle (<) 18-vuotiaat). ikäisille), joilla on vaikea perinnöllinen von Willebrandin tauti (VWD).
Osallistujia hoidetaan rVWF:llä 12-18 kuukauden ajan. Heidän von Willebrandin tautinsa hoitaa heidän lääkärinsä lääkärin tavanomaisen kliinisen käytännön mukaisesti. Tutkimuksen aikana osallistujia seurataan klinikoilla tai puhelimitse.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
47
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 CN
- Erasmus Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Alicante, Espanja, 03010
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italia, 80122
- Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
-
Roma, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Itävalta, 1090
- AKH - Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
Bron, Ranska, 69677
- Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
-
Caen, Ranska, 14033
- Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
-
Lille, Ranska, 59037
- Hopital Cardiologique - CHU Lille
-
Nantes, Ranska, 44093
- CHU de Nantes Site Hotel Dieu
-
Paris, Ranska, 75743
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Finistere
-
Brest, Finistere, Ranska, 29609
- Hopital Morvan
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Hanover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Saksa, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Samsun, Turkki (Türkiye), 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraina, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
-
-
-
-
Barnaul, Venäjä, 656038
- SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
-
Kemerovo, Venäjä, 650066
- SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
-
Kirov, Venäjä, 610027
- FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
-
-
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53225
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Vaikean von Willebrandin taudin (VWD) diagnoosi (määritelty von Willebrandin tekijänä: ristosetiinikofaktori [VWF:RCo] alle [<] 20 prosenttia [%]):
- Tyyppi 1 (VWF:RCo <20 kansainvälistä yksikköä desilitraa kohti [IU/dL]); tai
- Tyyppi 2A (VWF:RCo <20 IU/dL), tyyppi 2B (diagnoosoitu genotyypin mukaan), tyyppi 2N (tekijä VIII:n hyytymisaktiivisuus [FVIII:C] <10 % ja historiallisesti dokumentoitu genetiikka), tyyppi 2M; tai
- Tyyppi 3 (VWF:Ag pienempi tai yhtä suuri kuin [=<] 3 IU/dl).
- Ikä 0 - <18 vuotta seulontahetkellä.
- Osallistuja on antanut suostumuksen (tarvittaessa) ja laillisesti valtuutetut edustajat ovat antaneet tietoon perustuvan suostumuksen.
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen seerumin raskaustestin.
- Tarvittaessa osallistuja sitoutuu käyttämään riittäviä ehkäisykeinoja tutkimuksen ajan.
- Osallistuja ja/tai laillisesti valtuutettu edustaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan protokollan vaatimuksia, jotka on myös vahvistettava tutkijan ja sponsorin välisen esiseulontaarvioinnin perusteella, jotta voidaan varmistaa, ettei ole olemassa näkyvää riskiä, että voisi haastaa osallistujat noudattamaan tutkimusvaatimuksia.
Lisäkriteerit sekä aiemmin hoidetuille osallistujille että leikkauksen saaville osallistujille ovat seuraavat:
- Ei siedä deamino-delta-D-arginiinivasopressiiniä (DDAVP) tai reagoi siihen riittämättömästi.
- Osallistujalla on ollut vähintään yksi dokumentoitu verenvuoto, joka on vaatinut VWF-hyytymistekijäkorvaushoitoa (ts. hoito VWF-valmisteella) viimeisten 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista ja historiallisesti vähintään 3 altistuspäivää (ED) VWF-korvaushoidolle.
Lisäkriteerit aiemmin hoitamattomille osallistujille ovat seuraavat:
- Osallistuja ei ole saanut aikaisempaa VWF-hyytymistekijäkorvaushoitoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Pseudo-VWD:n tai muun perinnöllisen tai hankitun hyytymishäiriön diagnoosi (esim. kvalitatiiviset ja kvantitatiiviset verihiutaleiden häiriöt tai kohonnut protrombiiniaika [PT]/kansainvälinen normalisoitu suhde [INR] yli [>] 1,4).
- VWF-estäjän historia tai esiintyminen seulonnassa.
- Tekijä VIII:n (FVIII) estäjän historia tai olemassaolo, jonka tiitteri on suurempi tai yhtä suuri kuin [=] 0,4 Bethesda-yksikköä (BU) (Nijmegen-määrityksellä) tai >=0,6 BU (Bethesda-määrityksellä).
- VWF:n dokumentoitu historia: RCo:n puoliintumisaika <6 tuntia.
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle, kuten hiiren tai hamsterin proteiineille.
- Immunologisten häiriöiden sairaushistoria, lukuun ottamatta kausiluonteista allergista nuhaa/sidekalvotulehdusta/astmaa, ruoka-allergioita tai eläinallergioita.
- Tromboembolisen tapahtuman lääketieteellinen historia.
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen, absoluuttinen CD4-määrä <200/kuutiomillimetri (mm^3).
- Tutkijan arvion mukaan osallistujalla on toinen kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus (esim. hallitsematon verenpainetauti, syöpä), jotka voivat aiheuttaa lisäriskejä osallistujalle.
- Merkittävän maksasairauden diagnoosi, jonka todistavat, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa seuraavista: seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) 5 kertaa normaalin yläraja; hypoalbuminemia; porttilaskimon hypertensio (esim. muutoin selittämätön splenomegalia, ruokatorven suonikohju anamneesissa) tai maksakirroosi, joka on luokiteltu lapsiluokkiin B tai C.
- Munuaissairauden diagnoosi, seerumin kreatiniinitaso >=2,5 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl).
- Muu immunomoduloiva lääkehoito kuin antiretroviraalinen kemoterapia (esim. α-interferoni tai kortikosteroidilääkkeet annoksena, joka vastaa hydrokortisonia yli 10 milligrammaa päivässä [mg/vrk] (pois lukien paikallishoito [esim. voiteet, nenäsumutteet]) 30 päivän kuluessa ennen tietoon perustuvan suostumuksen (tai suostumuksen, jos tarpeen) allekirjoittamista.
- Jos nainen, osallistuja on raskaana tai imettää tietoisen suostumuksen (tai tarvittaessa suostumuksen) saatuaan.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP), joka on muu kuin rVWF ADVATE:n kanssa tai ilman sitä, tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy muu IP kuin rVWF tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistujan laillinen edustaja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Valinnainen leikkaus
12-24 tuntia ennen leikkausta ja 3 tunnin sisällä leikkauksesta.
Pieni leikkaus: infusoi 12–24 tunnin välein vähintään 48 tunnin ajan leikkauksen jälkeisen annostelun perusteella.
Suun kirurgia: anna infuusio vähintään kerran 8-12 tunnin sisällä leikkauksesta leikkauksen jälkeisen annostelun perusteella.
Suuri leikkaus: infusoi 12–24 tunnin välein vähintään 96 tunnin ajan leikkauksen jälkeen leikkauksen jälkeisen annostuksen perusteella.
|
Pakattu yksittäisiin laatikoihin, joissa on 2 lasipulloa, joista yksi sisältää lyofilisoitua ADVATE-valmistetta ja toinen injektiopullo, joka sisältää laimennusaineen.
Muut nimet:
Lyofilisoitu jauhe ja liuotin liuoksen valmistamiseksi injektiota varten.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Hätäkirurgia
3 tunnin sisällä ennen leikkausta.
Pieni leikkaus: infusoi 12–24 tunnin välein vähintään 48 tunnin ajan leikkauksen jälkeisen annostelun perusteella.
Suun kirurgia: anna infuusio vähintään kerran 8-12 tunnin sisällä leikkauksesta leikkauksen jälkeisen annostelun perusteella.
Suuri leikkaus: infusoi 12–24 tunnin välein vähintään 96 tunnin ajan leikkauksen jälkeen leikkauksen jälkeisen annostuksen perusteella.
|
Pakattu yksittäisiin laatikoihin, joissa on 2 lasipulloa, joista yksi sisältää lyofilisoitua ADVATE-valmistetta ja toinen injektiopullo, joka sisältää laimennusaineen.
Muut nimet:
Lyofilisoitu jauhe ja liuotin liuoksen valmistamiseksi injektiota varten.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Pyynnöstä
Osallistujat saavat Vonicog ALFA: n (rekombinantti von Willebrand -tekijä [RVWF]) ei-kirurgisen verenvuotojakson hoidon 12-18 kuukauden ajanjaksolla.
|
Pakattu yksittäisiin laatikoihin, joissa on 2 lasipulloa, joista yksi sisältää lyofilisoitua ADVATE-valmistetta ja toinen injektiopullo, joka sisältää laimennusaineen.
Muut nimet:
Lyofilisoitu jauhe ja liuotin liuoksen valmistamiseksi injektiota varten.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemostaattinen teho
Aikaikkuna: 24 tunnin kuluessa viimeisen tutkimuslääkkeen infuusion jälkeen verenvuotojakson alkamisen jälkeen (jos/kun verenvuodon vakavuus ja/tai kesto vaatii tutkimuslääkkeen infuusion)
|
Vonfa-käsiteltyjen ei-kirurgisten verenvuotojaksojen hoidon menestys (käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa: erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei mitään).
|
24 tunnin kuluessa viimeisen tutkimuslääkkeen infuusion jälkeen verenvuotojakson alkamisen jälkeen (jos/kun verenvuodon vakavuus ja/tai kesto vaatii tutkimuslääkkeen infuusion)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Valinnainen tai hätäleikkaus: Hemostaattisen tehon arviointi – heti leikkauksen jälkeen
Aikaikkuna: Välittömästi leikkauksen jälkeen
|
Leikkauskirurgin arvioima 4-pisteen järjestysasteikolla: Erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei mitään.
|
Välittömästi leikkauksen jälkeen
|
|
Valinnainen tai hätäleikkaus: Hemostaattisen tehon kokonaisarviointi 24 tuntia viimeisen perioperatiivisen rVWF-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 24 tuntia viimeisen perioperatiivisen rVWF-infuusion jälkeen
|
Tutkija (hematologi) arvioi 4-pisteen järjestysasteikolla: Erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei mitään.
|
24 tuntia viimeisen perioperatiivisen rVWF-infuusion jälkeen
|
|
Elektiivinen tai hätäleikkaus: Hemostaattisen tehon kokonaisarviointi 7. päivä leikkauksen jälkeen
Aikaikkuna: Leikkauksen jälkeinen päivä 7
|
Tutkija (hematologi) arvioi 4-pisteen järjestysasteikolla: Erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei mitään.
|
Leikkauksen jälkeinen päivä 7
|
|
Elektiivinen tai hätäleikkaus: Hemostaattisen tehon kokonaisarviointi Päivä 14 Leikkauksen jälkeinen
Aikaikkuna: Leikkauksen jälkeinen päivä 14
|
Tutkija (hematologi) arvioi 4-pisteen järjestysasteikolla: Erinomainen, hyvä, kohtalainen, ei mitään.
|
Leikkauksen jälkeinen päivä 14
|
|
Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva alue 0-96 tuntia infuusion jälkeen (AUC0-96h) Von Willebrand -tekijälle: ristosetiinikofaktorille (VWF:Rco), von Willebrandin tekijälle: antigeenille (VWF:Ag) ja von Willebrandin tekijälle: kollageenille sitomiskapasiteetti (VWF:CB)
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömyyteen (AUC0-inf) VWF:RCo:lle, VWF:Ag:lle ja VWF:CB:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT) kohteille VWF:RCo, VWF:Ag ja VWF:CB
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Aika plasman maksimipitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen VWF:RCo:lle, VWF:Ag:lle ja VWF:CB:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Maksimaalinen plasmapitoisuus (Cmax) VWF:RCo:lle, VWF:Ag:lle ja VWF:CB:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Välys (CL) malleille VWF:RCo, VWF:Ag ja VWF:CB
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Inkrementaalinen palautus (IR) VWF:RCo:lle, VWF:Ag:lle ja VWF:CB:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
In vivo -palautus (IVR) VWF:RCo:lle, VWF:Ag:lle ja VWF:CB:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Eliminaatiovaiheen puoliintumisaika (T1/2) VWF:RCo:lle, VWF:Ag:lle ja VWF:CB:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss) VWF:RCo:lle, VWF:Ag:lle ja VWF:CB:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva alue 0-96 tuntia infuusion jälkeen (AUC0-96h) tekijä VIII (FVIII) -aktiivisuuden osalta
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja infuusion jälkeen: SEKVENSSI 1: 1, 24, 72 tuntia; SEKVENSSI 2: 0,25, 12 ja 48 tuntia; SEKVENSSI 3: 6, 30 ja 96 tuntia
|
|
|
Käsitellyiden ei -kirurgisten verenvuotojaksojen lukumäärä tehokkuusluokituksella 'erinomainen' tai 'hyvä'
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen keston ajan on noin 8,5 vuotta
|
Jos/kun verenvuodon vakavuus ja/tai kesto vaatii tutkimuslääkkeen infuusion.
|
Koko tutkimuksen keston ajan on noin 8,5 vuotta
|
|
Infuusioiden lukumäärä verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen keston ajan on noin 8,5 vuotta
|
Koko tutkimuksen keston ajan on noin 8,5 vuotta
|
|
|
Vonigog Alfa -yksiköiden lukumäärä verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen keston ajan on noin 8,5 vuotta
|
Koko tutkimuksen keston ajan on noin 8,5 vuotta
|
|
|
Aseta yksiköiden lukumäärä (tarvittaessa) verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Koko tutkimuksen keston ajan on noin 8,5 vuotta
|
Koko tutkimuksen keston ajan on noin 8,5 vuotta
|
|
|
Haittavaikutusten esiintyvyys ja vakavuus (AES)
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
|
|
Tromboembolisten tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
|
|
Vakavien yliherkkyysreaktioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
|
|
Von Willebrand -tekijän (VWF) ja tekijän VIII (FVIII) neutraloivien vasta -aineiden kehitys
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
|
|
Koko sitoutumisvasta -aineiden kehitys von Willebrand -tekijälle (VWF)
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
|
|
Kiinan hamsterin munasarjan (CHO) proteiinien, hiiren immunoglobuliinin G (IgG) ja rfuriinin vasta -aineiden kehitys
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
Koko tutkimusjakson ajan noin 8,5 vuoden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. lokakuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 13. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- von Willebrand -taudit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Veriproteiinit
- Veren hyytymistekijät
- Proteiinin esiasteet
- Tekijä VIII
- F8 -proteiini, ihminen
Muut tutkimustunnusnumerot
- 071102
- 2016-001477-33 (EudraCT-numero)
- 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .