Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) med eller uden ADVATE hos børn med svær Von Willebrands sygdom (VWD)

13. maj 2026 opdateret af: Baxalta now part of Shire

En fase 3, prospektiv, multicenter, ukontrolleret, åben-label klinisk undersøgelse for at bestemme effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​rVWF med eller uden ADVATE i behandling og kontrol af blødningsepisoder, effektiviteten og sikkerheden af ​​rVWF i elektive og akutte operationer , og farmakokinetikken (PK) af rVWF hos børn diagnosticeret med svær Von Willebrands sygdom

Hovedformålet med undersøgelsen er at kontrollere effektivitet, bivirkninger og tolerabilitet af rekombinant von Willebrand Factor (rVWF), med eller uden ADVATE, i behandling og kontrol af ikke-kirurgiske blødningshændelser hos pædiatriske deltagere (under (<)18 år alder) med svær arvelig von Willebrands sygdom (VWD).

Deltagerne vil blive behandlet med rVWF i 12-18 måneder. Deres von Willebrands sygdom vil blive behandlet af deres læge i henhold til deres læges sædvanlige kliniske praksis. I løbet af undersøgelsen vil deltagerne blive fulgt op på klinikker eller over telefonopkald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53225
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Frankrig, 29609
        • Hopital Morvan
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italien, 80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Rusland
      • Barnaul, Rusland, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Rusland, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rusland, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 613 00
        • Fakultní nemocnice Brno
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Østrig, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af svær von Willebrands sygdom (VWD) (defineret som von Willebrand-faktor: ristocetin-kofaktor [VWF:RCo] mindre end [<] 20 procent [%]):

    • Type 1 (VWF:RCo <20 internationale enheder pr. deciliter [IU/dL]); eller
    • Type 2A (VWF:RCo <20 IU/dL), Type 2B (som diagnosticeret ved genotype), Type 2N (Faktor VIII koagulationsaktivitet [FVIII:C] <10 % og historisk dokumenteret genetik), Type 2M; eller
    • Type 3 (VWF:Ag mindre end eller lig med [=<] 3 IU/dL).
  • Alder 0 til <18 år på screeningstidspunktet.
  • Deltageren har givet samtykke (hvis relevant), og juridisk autoriserede repræsentanter har givet informeret samtykke.
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ serumgraviditetstest.
  • Hvis det er relevant, accepterer deltageren at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed.
  • Deltageren og/eller den juridisk autoriserede repræsentant er villige og i stand til at overholde kravene i protokollen, som også bør bekræftes baseret på en forudgående screeningsevaluering afholdt mellem investigator og sponsor for at sikre, at der ikke er nogen eminent risiko for, at kunne udfordre deltagernes overholdelse af studiekravene.

Yderligere inklusionskriterier for både tidligere behandlede deltagere og deltagere, der skal opereres, er som følger:

  • Ude af stand til at tolerere eller reagerer utilstrækkeligt på deamino-delta-D-arginin vasopressin (DDAVP).
  • Deltageren har haft mindst 1 dokumenteret blødning, der kræver VWF koagulationsfaktorerstatningsterapi (dvs. behandling med et VWF-produkt) i løbet af de foregående 12 måneder før tilmelding og samlet set historisk 3 eller flere eksponeringsdage (ED'er) for VWF-erstatningsterapi.

Yderligere inklusionskriterium for tidligere ubehandlede deltagere er som følger:

- Deltageren har ikke tidligere modtaget VWF koagulationsfaktorerstatningsterapi.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af pseudo-VWD eller en anden arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse (f.eks. kvalitative og kvantitative blodpladelidelser eller forhøjet protrombintid [PT]/internationalt normaliseret ratio [INR] større end [>] 1,4).
  • Anamnese eller tilstedeværelse af en VWF-hæmmer ved screening.
  • Anamnese eller tilstedeværelse af en faktor VIII (FVIII)-hæmmer med en titer større end eller lig [>=] 0,4 Bethesda-enheder (BU) (ved Nijmegen-assay) eller >=0,6 BU (ved Bethesda-assay).
  • Dokumenteret historie om en VWF: RCo-halveringstid <6 timer.
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlet, såsom muse- eller hamsterproteiner.
  • Sygehistorie med immunologiske lidelser, eksklusive sæsonbetinget allergisk rhinitis/konjunktivitis/astma, fødevareallergi eller dyreallergi.
  • Sygehistorie med en tromboembolisk hændelse.
  • Human immundefektvirus (HIV) positiv, med et absolut CD4-tal <200/kubikmillimeter (mm^3).
  • Efter investigatorens vurdering har deltageren en anden klinisk signifikant samtidig sygdom (f. ukontrolleret hypertension, cancer), der kan udgøre yderligere risici for deltageren.
  • Diagnose af signifikant leversygdom, som påvist af, men ikke begrænset til, et af følgende: serumalaninaminotransferase (ALT) på 5 gange den øvre normalgrænse; hypoalbuminæmi; portal vene hypertension (f. tilstedeværelse af ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer) eller levercirrhose klassificeret som barn B eller C.
  • Diagnose af nyresygdom med et serumkreatininniveau >=2,5 milligram pr. deciliter (mg/dL).
  • Immunmodulerende lægemiddelbehandling bortset fra antiretroviral kemoterapi (f. α-interferon eller kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison større end 10 milligram pr. dag [mg/dag] (undtagen topisk behandling [f.eks. salver, næsespray]), inden for 30 dage før underskrivelse af det informerede samtykke (eller samtykke, hvis det er relevant).
  • Hvis hun er kvinde, er deltageren gravid eller ammer på det tidspunkt, hvor informeret samtykke (eller samtykke, hvis det er relevant) opnås.
  • Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP), andet end rVWF med eller uden ADVATE, eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk studie, der involverer en anden IP end rVWF eller forsøgsenhed i løbet af denne undersøgelse.
  • Deltagerens juridiske repræsentant er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Elektiv kirurgi
12-24 timer før operationen og inden for 3 timer efter operationen. Mindre operation: infunder hver 12.-24. time i mindst 48 timer baseret på postoperativ dosering. Oral kirurgi: infunder mindst én gang inden for de første 8-12 timer efter operationen baseret på postoperativ dosering. Større kirurgi: infunder hver 12.-24. time i mindst de første 96 timer efter operationen baseret på postoperativ dosering.
Biologisk: Antihæmofil faktor (rekombinant)
Pakket i enkeltæsker med 2 hætteglas, hvor det ene hætteglas indeholder det frysetørrede ADVATE og det andet hætteglas indeholder fortyndingsmidlet.
Andre navne:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinant faktor VIII
Biologisk: Vonicog Alfa
Lyofiliseret pulver og opløsningsmiddel til at fremstille opløsning til injektion.
Andre navne:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677
Eksperimentel: Akut kirurgi
Inden for 3 timer før operationen. Mindre operation: infunder hver 12.-24. time i mindst 48 timer baseret på postoperativ dosering. Oral kirurgi: infunder mindst én gang inden for de første 8-12 timer efter operationen baseret på postoperativ dosering. Større kirurgi: infunder hver 12.-24. time i mindst de første 96 timer efter operationen baseret på postoperativ dosering.
Biologisk: Antihæmofil faktor (rekombinant)
Pakket i enkeltæsker med 2 hætteglas, hvor det ene hætteglas indeholder det frysetørrede ADVATE og det andet hætteglas indeholder fortyndingsmidlet.
Andre navne:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinant faktor VIII
Biologisk: Vonicog Alfa
Lyofiliseret pulver og opløsningsmiddel til at fremstille opløsning til injektion.
Andre navne:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677
Eksperimentel: On-demand-behandling
Deltagerne vil modtage Vonicog Alfa (rekombinant von Willebrand-faktor [RVWF]) behandling af ikke-kirurgiske blødningsepisoder over en periode på 12 til 18 måneder.
Biologisk: Antihæmofil faktor (rekombinant)
Pakket i enkeltæsker med 2 hætteglas, hvor det ene hætteglas indeholder det frysetørrede ADVATE og det andet hætteglas indeholder fortyndingsmidlet.
Andre navne:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Rekombinant faktor VIII
Biologisk: Vonicog Alfa
Lyofiliseret pulver og opløsningsmiddel til at fremstille opløsning til injektion.
Andre navne:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • SHP677

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hemostatisk effektivitet
Tidsramme: Inden for 24 timer efter den sidste infusion af undersøgelsesmedicin efter starten af ​​den blødende episode (hvis/når sværhedsgraden og/eller varigheden af ​​blødningen kræver infusion af undersøgelsesmedicinen)
Behandlingssucces for Vonicog Alfa-behandlede ikke-kirurgiske blødningsepisoder (ved hjælp af en 4-punkts skala: Fremragende, god, moderat, ingen).
Inden for 24 timer efter den sidste infusion af undersøgelsesmedicin efter starten af ​​den blødende episode (hvis/når sværhedsgraden og/eller varigheden af ​​blødningen kræver infusion af undersøgelsesmedicinen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Elektiv eller akut kirurgi: Vurdering af hæmostatisk effektivitet - umiddelbart efter operationen
Tidsramme: Umiddelbart efter operationen
Vurderet af den opererende kirurg, baseret på en 4-punkts ordinalskala: Fremragende, God, Moderat, Ingen.
Umiddelbart efter operationen
Elektiv eller akut kirurgi: Samlet vurdering af hæmostatisk effektivitet 24 timer efter den sidste perioperative infusion af rVWF
Tidsramme: 24 timer efter sidste perioperative rVWF-infusion
Vurderet af Investigator (hæmatolog) på en 4-punkts ordinal skala: Fremragende, God, Moderat, Ingen.
24 timer efter sidste perioperative rVWF-infusion
Elektiv eller akut kirurgi: Samlet vurdering af hæmostatisk effektivitet Dag 7 postoperativt
Tidsramme: Post-operativ dag 7
Vurderet af Investigator (hæmatolog) på en 4-punkts ordinal skala: Fremragende, God, Moderat, Ingen.
Post-operativ dag 7
Elektiv eller akut kirurgi: Samlet vurdering af hæmostatisk effektivitet Dag 14 postoperativ
Tidsramme: Post-operativ dag 14
Vurderet af Investigator (hæmatolog) på en 4-punkts ordinal skala: Fremragende, God, Moderat, Ingen.
Post-operativ dag 14
Areal under plasmakoncentration/tidskurven fra 0 til 96 timer efter infusion (AUC0-96h) for Von Willebrand-faktor: ristocetin-kofaktor (VWF:Rco), von Willebrand-faktor: antigen (VWF:Ag) og von Willebrand-faktor: kollagen bindingskapacitet (VWF:CB)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Areal under plasmakoncentration/tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-inf) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Klarering (CL) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Incremental Recovery (IR) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
In-vivo Recovery (IVR) til VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Eliminationsfase halveringstid (T1/2) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss) for VWF:RCo, VWF:Ag og VWF:CB
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Areal under plasmakoncentration/tidskurven fra 0 til 96 timer efter infusion (AUC0-96 timer) for faktor VIII (FVIII) aktivitet
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Inden for 30 minutter før infusion og efter infusion ved: SEKVENS 1: 1, 24, 72 timer; SEKVENS 2: 0,25, 12 og 48 timer; SEKVENS 3: 6, 30 og 96 timer
Antal behandlede ikke -kirurgiske blødningsepisoder med en effektivitetsvurdering af 'fremragende' eller 'god'
Tidsramme: I hele undersøgelsesvarigheden på cirka 8,5 år
Hvis/når sværhedsgraden og/eller varigheden af ​​blødningen kræver infusion af undersøgelsesmedicinen.
I hele undersøgelsesvarigheden på cirka 8,5 år
Antal infusioner pr. Blødningsepisode
Tidsramme: I hele undersøgelsesvarigheden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesvarigheden på cirka 8,5 år
Antal Vonicog Alfa -enheder pr. Blødningsepisode
Tidsramme: I hele undersøgelsesvarigheden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesvarigheden på cirka 8,5 år
Antal Advate Units (hvis nødvendigt) pr. Blødningspisode
Tidsramme: I hele undersøgelsesvarigheden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesvarigheden på cirka 8,5 år
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AES)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
Forekomst af tromboemboliske begivenheder
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
Forekomst af alvorlige overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
Udvikling af neutraliserende antistoffer mod von Willebrand Factor (VWF) og Factor VIII (FVIII)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
Udvikling af samlede bindende antistoffer til von Willebrand Factor (VWF)
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
Udvikling af antistoffer mod kinesisk hamster æggestokk (CHO) proteiner, murine immunoglobulin G (IgG) og rfurin
Tidsramme: I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år
I hele undersøgelsesperioden på cirka 8,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. april 2026

Studieafslutning (Faktiske)

17. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. oktober 2016

Først opslået (Anslået)

13. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 071102
  • 2016-001477-33 (EudraCT nummer)
  • 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom

Kliniske forsøg med Antihæmofil faktor (rekombinant)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner