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Um estudo do fator de Von Willebrand recombinante (rVWF) com ou sem ADVATE em crianças com doença grave de Von Willebrand (VWD)

13 de maio de 2026 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Um estudo clínico de fase 3, prospectivo, multicêntrico, não controlado e aberto para determinar a eficácia, segurança e tolerabilidade do rVWF com ou sem ADVATE no tratamento e controle de episódios hemorrágicos, a eficácia e segurança do rVWF em cirurgias eletivas e de emergência , e a farmacocinética (PK) do rVWF em crianças diagnosticadas com doença de Von Willebrand grave

O principal objetivo do estudo é verificar a eficácia, efeitos colaterais e tolerabilidade do Fator de von Willebrand recombinante (rVWF), com ou sem ADVATE, no tratamento e controle de eventos hemorrágicos não cirúrgicos em participantes pediátricos (menos de (<)18 anos de idade) com doença de von Willebrand hereditária grave (VWD).

Os participantes serão tratados com rVWF por 12 a 18 meses. A Doença de von Willebrand será tratada pelo seu médico de acordo com a prática clínica habitual do seu médico. Durante o estudo, os participantes serão acompanhados em clínicas ou por telefonemas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

47

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hanover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Alemanha, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Espanha
      • Alicante, Espanha, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53225
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Bron, França, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Caen, França, 14033
        • Chu Caen - Hôpital de La Côte de Nacre
      • Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille, França, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
      • Nantes, França, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris, França, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Finistere
      • Brest, Finistere, França, 29609
        • Hopital Morvan
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Itália
      • Florence, Itália, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Itália, 80122
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Reino Unido
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Rússia
      • Barnaul, Rússia, 656038
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Rússia, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rússia, 610027
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 613 00
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Turquia (Türkiye)
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turquia (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Ucrânia
      • Lviv, Ucrânia, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Áustria, 1090
        • AKH - Medizinische Universität Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de doença de von Willebrand (VWD) grave (definida como fator de von Willebrand: cofator de ristocetina [VWF:RCo] inferior a [<] 20 por cento [%]):

    • Tipo 1 (VWF:RCo <20 Unidades Internacionais por decilitro [UI/dL]); ou
    • Tipo 2A (VWF:RCo <20 UI/dL), Tipo 2B (conforme diagnosticado pelo genótipo), Tipo 2N (atividade de coagulação do fator VIII [FVIII:C] <10% e genética historicamente documentada), Tipo 2M; ou
    • Tipo 3 (VWF:Ag menor ou igual a [=<] 3 UI/dL).
  • Idade de 0 a <18 anos no momento da triagem.
  • O participante forneceu consentimento (se apropriado) e o(s) representante(s) legalmente autorizado(s) forneceu consentimento informado.
  • Se for mulher em idade fértil, a participante apresenta um teste de gravidez sérico negativo.
  • Se aplicável, o participante concorda em empregar medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo.
  • O participante e/ou o representante legalmente autorizado estão dispostos e aptos a cumprir os requisitos do protocolo, o que também deve ser confirmado com base em uma avaliação pré-seleção realizada entre o Investigador e o Patrocinador, para garantir que não haja risco eminente que poderia desafiar a conformidade dos participantes com os requisitos do estudo.

Os critérios de inclusão adicionais para participantes previamente tratados e participantes submetidos à cirurgia são os seguintes:

  • Incapaz de tolerar ou responde inadequadamente à deamino-delta-D-arginina vasopressina (DDAVP).
  • O participante teve um mínimo de 1 sangramento documentado que requer terapia de reposição do fator de coagulação VWF (ou seja, tratamento com um produto de VWF) durante os 12 meses anteriores à inscrição e, em geral, historicamente 3 ou mais dias de exposição (EDs) à terapia de substituição de VWF.

Os critérios de inclusão adicionais para participantes não tratados anteriormente são os seguintes:

- O participante não recebeu terapia de reposição do fator de coagulação VWF anterior.

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico de pseudo-VWD ou outro distúrbio hereditário ou adquirido da coagulação (por exemplo, distúrbios plaquetários qualitativos e quantitativos ou elevação do tempo de protrombina [PT]/razão normalizada internacional [INR] superior a [>] 1,4).
  • Histórico ou presença de um inibidor de VWF na triagem.
  • História ou presença de um inibidor do Fator VIII (FVIII) com um título maior ou igual a [>=] 0,4 unidades Bethesda (BU) (pelo ensaio de Nijmegen) ou >=0,6 BU (pelo ensaio Bethesda).
  • História documentada de um VWF: RCo meia-vida <6 horas.
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes do medicamento do estudo, como proteínas de camundongo ou hamster.
  • Histórico médico de distúrbios imunológicos, excluindo rinite/conjuntivite/asma alérgica sazonal, alergias alimentares ou alergias a animais.
  • História médica de um evento tromboembólico.
  • Vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo, com contagem absoluta de CD4 <200/ milímetro cúbico (mm^3).
  • No julgamento do Investigador, o participante tem outra doença concomitante clinicamente significativa (por exemplo, hipertensão não controlada, câncer) que podem representar riscos adicionais para o participante.
  • Diagnóstico de doença hepática significativa, conforme evidenciado por, mas não limitado a, qualquer um dos seguintes: alanina aminotransferase (ALT) sérica de 5 vezes o limite superior do normal; hipoalbuminemia; hipertensão da veia porta (por ex. presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas) ou cirrose hepática classificada como Child B ou C.
  • Diagnóstico de doença renal, com nível sérico de creatinina >=2,5 miligramas por decilitro (mg/dL).
  • Tratamento medicamentoso imunomodulador diferente da quimioterapia anti-retroviral (por exemplo, α-interferon ou agentes corticosteróides em uma dose equivalente à hidrocortisona superior a 10 miligramas por dia [mg/dia] (excluindo tratamento tópico [por exemplo, pomadas, sprays nasais]), no prazo de 30 dias antes da assinatura do consentimento informado (ou consentimento, se for o caso).
  • Se for do sexo feminino, a participante estiver grávida ou amamentando no momento em que o consentimento informado (ou consentimento, se apropriado) for obtido.
  • O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP), diferente de rVWF com ou sem ADVATE, ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP diferente de rVWF ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
  • O representante legal do participante é um membro da família ou funcionário do Investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cirurgia eletiva
12-24 horas antes da cirurgia e dentro de 3 horas após a cirurgia. Cirurgia menor: infundir a cada 12-24 horas por pelo menos 48 horas com base na dosagem pós-operatória. Cirurgia oral: infundir pelo menos uma vez nas primeiras 8-12 horas após a cirurgia com base na dosagem pós-operatória. Cirurgia de grande porte: infundir a cada 12-24 horas por pelo menos as primeiras 96 horas após a cirurgia com base na dosagem pós-operatória.
Biológico: Fator anti-hemofílico (recombinante)
Acondicionados em caixas avulsas com 2 frascos de vidro, sendo um frasco contendo o ADVATE liofilizado e o segundo frasco contendo o diluente.
Outros nomes:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Fator VIII recombinante
Biológico: Vonicog Alfa
Pó liofilizado e solvente para preparar a solução para injeção.
Outros nomes:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • Shp677
Experimental: Cirurgia de emergência
Dentro de 3 horas antes da cirurgia. Cirurgia menor: infundir a cada 12-24 horas por pelo menos 48 horas com base na dosagem pós-operatória. Cirurgia oral: infundir pelo menos uma vez nas primeiras 8-12 horas após a cirurgia com base na dosagem pós-operatória. Cirurgia de grande porte: infundir a cada 12-24 horas por pelo menos as primeiras 96 horas após a cirurgia com base na dosagem pós-operatória.
Biológico: Fator anti-hemofílico (recombinante)
Acondicionados em caixas avulsas com 2 frascos de vidro, sendo um frasco contendo o ADVATE liofilizado e o segundo frasco contendo o diluente.
Outros nomes:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Fator VIII recombinante
Biológico: Vonicog Alfa
Pó liofilizado e solvente para preparar a solução para injeção.
Outros nomes:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • Shp677
Experimental: Tratamento sob demanda
Os participantes receberão o tratamento de Vonicog Alfa (Recombinante Von Willebrand [RVWF]) para episódios de sangramento não cirúrgico durante um período de 12 a 18 meses.
Biológico: Fator anti-hemofílico (recombinante)
Acondicionados em caixas avulsas com 2 frascos de vidro, sendo um frasco contendo o ADVATE liofilizado e o segundo frasco contendo o diluente.
Outros nomes:
  • rFVIII
  • Octocog alfa
  • Fator VIII recombinante
Biológico: Vonicog Alfa
Pó liofilizado e solvente para preparar a solução para injeção.
Outros nomes:
  • BAX 111
  • rVWF
  • TAK-577
  • VONVENDI
  • Shp677

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia hemostática
Prazo: Dentro de 24 horas após a última infusão de medicamentos de estudo após o início do episódio de sangramento (se/quando a gravidade e/ou duração do sangramento requer a infusão do medicamento do estudo)
Sucesso do tratamento para episódios de sangramento não cirúrgico tratados com Alfa (usando uma escala de 4 pontos: excelente, bom, moderado, nenhum).
Dentro de 24 horas após a última infusão de medicamentos de estudo após o início do episódio de sangramento (se/quando a gravidade e/ou duração do sangramento requer a infusão do medicamento do estudo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cirurgia Eletiva ou de Emergência: Avaliação da Eficácia Hemostática - Imediatamente Após a Cirurgia
Prazo: Imediatamente após a cirurgia
Avaliado pelo cirurgião operacional, com base em uma escala ordinal de 4 pontos: Excelente, Bom, Moderado, Nenhum.
Imediatamente após a cirurgia
Cirurgia eletiva ou de emergência: avaliação geral da eficácia hemostática 24 horas após a última infusão perioperatória de rVWF
Prazo: 24 horas após a última infusão perioperatória de rVWF
Avaliado pelo investigador (hematologista) em uma escala ordinal de 4 pontos: Excelente, Bom, Moderado, Nenhum.
24 horas após a última infusão perioperatória de rVWF
Cirurgia eletiva ou de emergência: avaliação geral da eficácia hemostática dia 7 pós-operatório
Prazo: Pós-operatório dia 7
Avaliado pelo investigador (hematologista) em uma escala ordinal de 4 pontos: Excelente, Bom, Moderado, Nenhum.
Pós-operatório dia 7
Cirurgia eletiva ou de emergência: avaliação geral da eficácia hemostática 14º dia pós-operatório
Prazo: Pós-operatório dia 14
Avaliado pelo investigador (hematologista) em uma escala ordinal de 4 pontos: Excelente, Bom, Moderado, Nenhum.
Pós-operatório dia 14
Área Sob a Curva de Concentração Plasmática/Tempo De 0 a 96 Horas Pós-Infusão (AUC0-96h) para fator de Von Willebrand: cofator ristocetina (VWF:Rco), fator de von Willebrand: antígeno (VWF:Ag) e fator de von Willebrand: colágeno capacidade de ligação (VWF:CB)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Área sob a curva de concentração/tempo do plasma do tempo 0 ao infinito (AUC0-inf) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Tempo Médio de Residência (MRT) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Tempo para atingir a concentração plasmática máxima (Tmax) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Concentração plasmática máxima (Cmax) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Liberação (CL) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Recuperação Incremental (IR) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Recuperação in vivo (IVR) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Meia-vida da Fase de Eliminação (T1/2) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Volume de distribuição no estado estacionário (Vss) para VWF:RCo, VWF:Ag e VWF:CB
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Área sob a curva de concentração plasmática/tempo de 0 a 96 horas após a infusão (AUC0-96h) para a atividade do fator VIII (FVIII)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Dentro de 30 minutos antes da infusão e após a infusão em: SEQUÊNCIA 1: 1, 24, 72 horas; SEQUÊNCIA 2: 0,25, 12 e 48 horas; SEQUÊNCIA 3: 6, 30 e 96 horas
Número de episódios de sangramento não cirúrgico tratados com uma classificação de eficácia de 'excelente' ou 'bom'
Prazo: Ao longo da duração do estudo de aproximadamente 8,5 anos
Se/quando a gravidade e/ou duração do sangramento requer a infusão do medicamento do estudo.
Ao longo da duração do estudo de aproximadamente 8,5 anos
Número de infusões por episódio de sangramento
Prazo: Ao longo da duração do estudo de aproximadamente 8,5 anos
Ao longo da duração do estudo de aproximadamente 8,5 anos
Número de unidades vônicas alfa por episódio de sangramento
Prazo: Ao longo da duração do estudo de aproximadamente 8,5 anos
Ao longo da duração do estudo de aproximadamente 8,5 anos
Número de unidades de aconselhamento (se necessário) por episódio de sangramento
Prazo: Ao longo da duração do estudo de aproximadamente 8,5 anos
Ao longo da duração do estudo de aproximadamente 8,5 anos
Incidência e gravidade de eventos adversos (AES)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Incidência de eventos tromboembólicos
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Incidência de reações graves de hipersensibilidade
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Desenvolvimento de anticorpos neutralizantes para Von Willebrand Factor (VWF) e fator VIII (FVIII)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Desenvolvimento de anticorpos totais de ligação ao fator Von Willebrand (VWF)
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Desenvolvimento de anticorpos para as proteínas do ovário de hamster chinês (CHO), imunoglobulina G (IgG) e rfurina
Prazo: Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos
Durante o período de estudo de aproximadamente 8,5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

17 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Real)

17 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de outubro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

13 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 071102
  • 2016-001477-33 (Número EudraCT)
  • 2023-509769-18-00 (Ctis: EU CTR Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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