Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie rekombinantního von Willebrandova faktoru (rVWF) s nebo bez ADVATE u dětí s těžkou von Willebrandovou chorobou (VWD)

10. srpna 2023 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Fáze 3, prospektivní, multicentrická, nekontrolovaná, otevřená klinická studie ke stanovení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti rVWF s nebo bez ADVATE při léčbě a kontrole epizod krvácení, účinnosti a bezpečnosti rVWF v elektivních a urgentních ordinacích a farmakokinetika (PK) rVWF u dětí s diagnostikovanou těžkou von Willebrandovou chorobou

Hlavním cílem studie je ověřit účinnost, vedlejší účinky a snášenlivost rekombinantního von Willebrandova faktoru (rVWF), s ADVATE nebo bez něj, při léčbě a kontrole nechirurgických krvácivých příhod u pediatrických účastníků (méně než (<)18 let věku) s těžkou dědičnou von Willebrandovou chorobou (VWD).

Účastníci budou léčeni rVWF po dobu 12-18 měsíců. Jejich von Willebrandovu chorobu bude léčit jejich lékař podle obvyklé klinické praxe jejich lékaře. Během studie budou účastníci sledováni na klinikách nebo prostřednictvím telefonních hovorů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

34

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie, 33000
        • Nábor
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yoann Huguenin, MD
        • Kontakt:
      • Bron cedex, Francie, 69677
        • Nábor
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lucia Rugeri, MD
      • Caen cedex 9, Francie, 14033
        • Nábor
        • CHU Caen - Hôpital de la Côte de Nacre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Annie Borel-Derlon, MD
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Nábor
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roseline D oiron, MD
        • Kontakt:
      • Lille Cedex, Francie, 59037
        • Nábor
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sophie Susen, MD, MSc, PhD
        • Kontakt:
      • Nantes Cedex 1, Francie, 44093
        • Dokončeno
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
      • Paris cedex 15, Francie, 75743
        • Nábor
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Annie Harroche-Angel, MD
        • Kontakt:
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Francie, 29609
        • Dokončeno
        • Hopital Morvan
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CN
        • Dokončeno
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giancarlo Castaman, MD
      • Milano, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Flora Peyvandi, MD
      • Napoli, Itálie, 80122
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michele Schiavulli, MD
        • Kontakt:
      • Roma, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matteo Luciani, MD
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34098
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Nábor
        • Ege University Medical Faculty
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ramazan Kavakli
      • Samsun, Krocan, 55139
        • Nábor
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Canan Albayrak, MD
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Dokončeno
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Německo, 30625
        • Dokončeno
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Německo, 30159
        • Dokončeno
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Dokončeno
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • AKH - Medizinische Universität Wien
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christoph Male, MD, MSc
        • Kontakt:
  • Ruská Federace
      • Barnaul, Ruská Federace, 656038
        • Dokončeno
        • SBEI HPE Altai State Medical University of MoH and SD
      • Kemerovo, Ruská Federace, 650066
        • Dokončeno
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • Aktivní, ne nábor
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spojené království
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Dokončeno
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Wang, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Dokončeno
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • University of Florida College of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tung Wynn, MD
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Nábor
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan Roberts, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Dokončeno
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Dokončeno
        • University Of Nebraska Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Dokončeno
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Dokončeno
        • Comprehensive Cancer Center of Wake Forest Unversity
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Mullins, MD
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sanjay Ahuja, MD, MSc, MBA
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Dokončeno
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shayla Bergmann, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rosa Diaz
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Cancer and Hematology Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lakshmi Srivaths, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53225
        • Dokončeno
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Ukrajina
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • Dokončeno
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Česko
      • Brno, Česko, 613 00
        • Dokončeno
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03010
        • Nábor
        • Hospital General Universitario de Alicante
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pascual Marco Vera, MD
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ana Rosa Cid Haro, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza těžké von Willebrandovy choroby (VWD) (definovaná jako von Willebrandův faktor: ristocetinový kofaktor [VWF:RCo] méně než [<] 20 procent [%]):

    • Typ 1 (VWF:RCo <20 mezinárodních jednotek na decilitr [IU/dl]); nebo
    • Typ 2A (VWF:RCo <20 IU/dL), Typ 2B (jak je diagnostikován genotypem), Typ 2N (koagulační aktivita faktoru VIII [FVIII:C] <10 % a historicky doložená genetika), Typ 2M; nebo
    • Typ 3 (VWF:Ag menší nebo rovno [=<] 3 IU/dl).
  • Věk 0 až <18 let v době screeningu.
  • Účastník poskytl souhlas (pokud je to vhodné) a zákonně zmocnění zástupci poskytli informovaný souhlas.
  • Pokud je žena ve fertilním věku, účastník má negativní těhotenský test v séru.
  • Pokud je to vhodné, účastník souhlasí s tím, že po dobu trvání studie použije adekvátní antikoncepční opatření.
  • Účastník a/nebo zákonně zmocněný zástupce jsou ochotni a schopni splnit požadavky protokolu, což by mělo být rovněž potvrzeno na základě předběžného screeningového hodnocení provedeného mezi zkoušejícím a sponzorem, aby bylo zajištěno, že neexistuje žádné eminentní riziko, že mohla zpochybnit dodržování požadavků studie ze strany účastníků.

Další kritéria pro zařazení pro dříve léčené účastníky a účastníky podstupující operaci jsou následující:

  • Nejsou schopni tolerovat nebo nedostatečně reagují na deamino-delta-D-arginin vasopresin (DDAVP).
  • Účastník měl minimálně 1 zdokumentované krvácení vyžadující substituční terapii koagulačním faktorem VWF (tj. léčba přípravkem VWF) během předchozích 12 měsíců před zařazením a celkově historicky 3 nebo více dnů expozice (ED) substituční terapii VWF.

Další kritéria pro zařazení dříve neléčených účastníků jsou následující:

- Účastník předtím nepodstoupil substituční terapii VWF koagulačním faktorem.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza pseudo-VWD nebo jiné dědičné nebo získané poruchy koagulace (např. kvalitativní a kvantitativní poruchy krevních destiček nebo zvýšený protrombinový čas [PT]/mezinárodní normalizovaný poměr [INR] vyšší než [>] 1,4).
  • Anamnéza nebo přítomnost inhibitoru VWF při screeningu.
  • Anamnéza nebo přítomnost inhibitoru faktoru VIII (FVIII) s titrem vyšším nebo rovným [>=] 0,4 jednotek Bethesda (BU) (testem Nijmegen) nebo >=0,6 BU (testem Bethesda).
  • Dokumentovaná historie VWF: Poločas RCo <6 hodin.
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku, jako jsou myší nebo křeččí proteiny.
  • Zdravotní anamnéza imunologických poruch, s výjimkou sezónní alergické rýmy/konjunktivitidy/astma, potravinových alergií nebo alergií na zvířata.
  • Tromboembolická příhoda v anamnéze.
  • Pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV), s absolutním počtem CD4 <200/ krychlový milimetr (mm^3).
  • Podle úsudku zkoušejícího má účastník jiné klinicky významné souběžné onemocnění (např. nekontrolovaná hypertenze, rakovina), které mohou pro účastníka představovat další rizika.
  • Diagnóza významného jaterního onemocnění, o čemž svědčí, ale bez omezení, kterékoli z následujících: sérová alaninaminotransferáza (ALT) 5krát vyšší než horní hranice normálu; hypoalbuminémie; hypertenze portální žíly (např. přítomnost jinak nevysvětlitelné splenomegalie, anamnéza jícnových varixů) nebo jaterní cirhóza klasifikovaná jako dítě B nebo C.
  • Diagnóza onemocnění ledvin s hladinou kreatininu v séru >=2,5 miligramu na decilitr (mg/dl).
  • Imunomodulační medikamentózní léčba jiná než antiretrovirová chemoterapie (např. a-interferon nebo kortikosteroidní činidla v dávce ekvivalentní hydrokortizonu vyšší než 10 miligramů denně [mg/den] (s výjimkou místní léčby [např. masti, nosní spreje]), do 30 dnů před podpisem informovaného souhlasu (případně souhlasu).
  • Pokud je žena v době získání informovaného souhlasu (nebo souhlasu, pokud je to vhodné) těhotná nebo kojící.
  • Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP), jiný než rVWF s ADVATE nebo bez něj, nebo zkušební zařízení během 30 dnů před zařazením, nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující IP jinou než rVWF nebo zkušební zařízení v průběhu této studie.
  • Zákonným zástupcem účastníka je rodinný příslušník nebo zaměstnanec Vyšetřovatele.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba na vyžádání
Účastníci budou dostávat léčbu rekombinantním von Willebrandovým faktorem (rVWF) pro nechirurgické krvácivé epizody po dobu 12 až 18 měsíců.
Biologický: von Willebrandův faktor (rekombinantní)
Lyofilizovaný prášek a rozpouštědlo pro přípravu injekčního roztoku.
Ostatní jména:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologický: Antihemofilní faktor (rekombinantní)
Baleno v jednotlivých krabičkách se 2 skleněnými lahvičkami, přičemž jedna lahvička obsahuje lyofilizovaný ADVATE a druhá lahvička obsahuje rozpouštědlo.
Ostatní jména:
  • ADVATE
  • rFVIII
  • Rekombinantní faktor VIII
Experimentální: Volitelná chirurgie
12-24 hodin před operací a do 3 hodin po operaci. Menší chirurgický zákrok: infuze každých 12-24 hodin po dobu nejméně 48 hodin na základě pooperačního dávkování. Orální chirurgie: aplikujte infuzi alespoň jednou během prvních 8-12 hodin po operaci v závislosti na pooperačním dávkování. Velká chirurgie: infuze každých 12-24 hodin po dobu alespoň 96 hodin po operaci na základě pooperačního dávkování.
Biologický: von Willebrandův faktor (rekombinantní)
Lyofilizovaný prášek a rozpouštědlo pro přípravu injekčního roztoku.
Ostatní jména:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologický: Antihemofilní faktor (rekombinantní)
Baleno v jednotlivých krabičkách se 2 skleněnými lahvičkami, přičemž jedna lahvička obsahuje lyofilizovaný ADVATE a druhá lahvička obsahuje rozpouštědlo.
Ostatní jména:
  • ADVATE
  • rFVIII
  • Rekombinantní faktor VIII
Experimentální: Pohotovostní chirurgie
Do 3 hodin před operací. Menší chirurgický zákrok: infuze každých 12-24 hodin po dobu nejméně 48 hodin na základě pooperačního dávkování. Orální chirurgie: aplikujte infuzi alespoň jednou během prvních 8-12 hodin po operaci v závislosti na pooperačním dávkování. Velká chirurgie: infuze každých 12-24 hodin po dobu alespoň 96 hodin po operaci na základě pooperačního dávkování.
Biologický: von Willebrandův faktor (rekombinantní)
Lyofilizovaný prášek a rozpouštědlo pro přípravu injekčního roztoku.
Ostatní jména:
  • BAX 111
  • rVWF
  • VONVENDI
  • BAX111
Biologický: Antihemofilní faktor (rekombinantní)
Baleno v jednotlivých krabičkách se 2 skleněnými lahvičkami, přičemž jedna lahvička obsahuje lyofilizovaný ADVATE a druhá lahvička obsahuje rozpouštědlo.
Ostatní jména:
  • ADVATE
  • rFVIII
  • Rekombinantní faktor VIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatická účinnost
Časové okno: Do 24 hodin po poslední infuzi studovaného léčiva po nástupu krvácivé epizody (pokud/kdy závažnost a/nebo trvání krvácení vyžaduje infuzi studovaného léčiva)
Úspěch léčby nechirurgických krvácivých epizod léčených rVWF (s použitím 4-bodové škály: Výborná, Dobrá, Střední, Žádná).
Do 24 hodin po poslední infuzi studovaného léčiva po nástupu krvácivé epizody (pokud/kdy závažnost a/nebo trvání krvácení vyžaduje infuzi studovaného léčiva)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet léčených epizod nechirurgického krvácení s hodnocením účinnosti „výborný“ nebo „dobrý“
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Pokud/kdy závažnost a/nebo trvání krvácení vyžaduje infuzi studovaného léku.
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Počet infuzí na epizodu krvácení
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Počet jednotek rekombinantního von Willebrandova faktoru (rVWF) na epizodu krvácení
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Počet jednotek ADVATE (v případě potřeby) na epizodu krvácení
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Volitelná nebo pohotovostní chirurgie: Posouzení hemostatické účinnosti – bezprostředně po operaci
Časové okno: Bezprostředně po operaci
Posouzeno operujícím chirurgem na základě 4bodové ordinální škály: Výborná, Dobrá, Střední, Žádná.
Bezprostředně po operaci
Elektivní nebo urgentní chirurgie: Celkové hodnocení hemostatické účinnosti 24 hodin po poslední perioperační infuzi rVWF
Časové okno: 24 hodin po poslední peroperační infuzi rVWF
Posouzeno zkoušejícím (hematologem) na 4bodové ordinální škále: Výborný, Dobrý, Střední, Žádný.
24 hodin po poslední peroperační infuzi rVWF
Volitelná nebo urgentní chirurgie: Celkové hodnocení hemostatické účinnosti Den 7 po operaci
Časové okno: Den po operaci 7
Posouzeno zkoušejícím (hematologem) na 4bodové ordinální škále: Výborný, Dobrý, Střední, Žádný.
Den po operaci 7
Volitelná nebo urgentní chirurgie: Celkové hodnocení hemostatické účinnosti Den 14 po operaci
Časové okno: Pooperační den 14
Posouzeno zkoušejícím (hematologem) na 4bodové ordinální škále: Výborný, Dobrý, Střední, Žádný.
Pooperační den 14
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Výskyt trombotických příhod
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Výskyt závažných hypersenzitivních reakcí
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Vývoj neutralizačních protilátek proti von Willebrandovu faktoru (VWF) a faktoru VIII (FVIII)
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Vývoj celkových vazebných protilátek na von Willebrandův faktor (VWF)
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Vývoj protilátek proti proteinům z vaječníků čínského křečka (CHO), myšímu imunoglobulinu G (IgG) a rFurinu
Časové okno: Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Po celou dobu studia cca 6,5 ​​roku
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy/čas od 0 do 96 hodin po infuzi (AUC0-96h) pro von Willebrandův faktor: ristocetinový kofaktor (VWF:Rco), von Willebrandův faktor: antigen (VWF:Ag) a von Willebrandův faktor: kolagen kapacita vazby (VWF:CB)
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy/čas od času 0 do nekonečna (AUC0-inf) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Střední doba pobytu (MRT) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Vůle (CL) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Incremental Recovery (IR) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
In-vivo Recovery (IVR) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Poločas eliminační fáze (T1/2) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss) pro VWF:RCo, VWF:Ag a VWF:CB
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Oblast pod křivkou koncentrace/čas v plazmě od 0 do 96 hodin po infuzi (AUC0-96h) pro aktivitu faktoru VIII (FVIII)
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin
Do 30 minut před infuzí a po infuzi v: SEKVENCE 1: 1, 24, 72 hodin; SEKVENCE 2: 0,25, 12 a 48 hodin; SEKVENCE 3: 6, 30 a 96 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Spolupracovníci

Takeda Development Center Americas, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. října 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

13. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 071102
  • 2016-001477-33 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc

Klinické studie na von Willebrandův faktor (rekombinantní)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit