Kompatibilitet av C7 med ketogen diett hos pasienter diagnostisert med G1D
22. desember 2023 oppdatert av: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center
Kompatibilitet av triheptanoin (C7) med det ketogene dietten hos pasienter diagnostisert med glukosetransportør type 1-mangel
For å utforske triheptanoin (C7-olje) kompatibilitet med den ketogene dietten ved å evaluere EEG, og anfallsfrekvens, glykemi og ketose hos påviste G1D-pasienter som får en ketogen diett.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er et enkelt sted, åpen etikett, bevis på prinsippet, utforskende forsøk for å undersøke kompatibiliteten til C7-olje med det ketogene kostholdet hos personer diagnostisert med G1D.
Den ketogene dietten vil tidligere ha blitt beskrevet av pasientens behandlende lege uavhengig av denne studien og av kliniske årsaker.
Den ketogene dietten tilfører over 50 % av kaloriene fra fett, forsøkspersoner som allerede tåler så mye fett som en del av deres tidligere foreskrevne ketogene diett, vil erstatte 45 % av sitt daglige kaloriinntak med triheptanoin i 24 timer, i løpet av 48 timer. times døgnopphold.
Forsøkspersonene vil ha et kontinuerlig EEG for å overvåke for eventuelle C7-relaterte endringer i anfall før, under og etter inntak av triheptanoinolje.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- UTexasSouthwestern
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av glukosetransportør type 1-mangel (G1D), bekreftet ved klinisk genotyping ved et CLIA-sertifisert laboratorium.
- Stabil på ketogen diett i forholdet 2,5:1 til 4:1 (dvs. ingen endringer i forholdet vil ha funnet sted i 2 måneder). Starten av en ketogen diett er før - og er derfor ikke en del av denne studien.
- Menn og kvinner 30 måneder til 35 år og 11 måneder inkludert.
Ekskluderingskriterier:
- Personer med bevis for uavhengig, urelatert metabolsk og/eller genetisk sykdom.
- Personer med en kronisk gastrointestinal lidelse, som irritabel tarmsyndrom, Crohns sykdom eller kolitt, som kan øke pasientens risiko for å utvikle diaré eller magesmerter.
- Personer med en BMI (kroppsmasseindeks) større enn eller lik 30.
- Personer som for øyeblikket ikke er på ketogen diett.
- Kvinner som er gravide eller ammer kan ikke delta. Kvinner som planlegger å bli gravide i løpet av studien, eller som ikke er villige til å bruke prevensjon for å forhindre graviditet (inkludert avholdenhet), kan ikke delta. Kvinner fra 10 år og over vil bli bedt om å gi en urinprøve for en graviditetstest via peilepinne. Forsøkspersonene vil bli bedt om å godta avholdenhet eller annen form for prevensjon under studiens varighet.
- Allergi/følsomhet for C7
- Tidligere bruk av triheptanoin mindre enn 1 måned før studiestart.
- Behandling med middels kjedede triglyserider siste 24 timer.
- Personer som viser tegn på demens, eller diagnostisert med en degenerativ hjernesykdom (som Alzheimers sykdom) som ville forvirre vurderingen av kognitive endringer, etter etterforskerens oppfatning.
- Aktiv bruk av narkotika eller alkohol eller avhengighet som, etter utrederens oppfatning, ville forstyrre overholdelse av studiekrav.
- Manglende evne eller vilje hos subjekt eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke, eller samtykke for barn i alderen 10–17,
- Tilføyelse av et nytt anfallsmedisin i løpet av de siste 3 månedene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pasienter på ketogen diett
Dette er en enarmsstudie der pasienter vil motta en olje kalt triheptanoin.
Pasienter vil innta triheptanoin 4 ganger i løpet av en dag.
Triheptanoinoljen vil ta opp 45 % av de daglige kaloriene den dagen de tar oljen.
|
Kosttilskudd med triheptanoin
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i ketose (Beta-hydroksybutyratnivåer)
Tidsramme: Dag 1, dag 4
|
Endring i ketose målt ved endringer i blodets beta-hydroksysmørsyrenivå.
|
Dag 1, dag 4
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Brøkdel av forsøkspersoner (av totalt 10 studerte) som viser en endring i observerbar anfallsfrekvens
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) – dag 4
|
Den prosentvise endringen i observerbar anfallsrate måles som endringen i observerbare anfallstall fra baseline til dag 4. Anfallsfrekvens er definert som antall anfall per pasient per dag. |
Grunnlinje (dag 1) – dag 4
|
|
Endring i glykemi
Tidsramme: Dag 1 - Dag 4
|
Endring i glykemi måles som endringer i blodsukkernivået.
|
Dag 1 - Dag 4
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Juan Pascual, M.D., study principal investigator
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. juni 2018
Primær fullføring (Faktiske)
18. juni 2021
Studiet fullført (Faktiske)
31. juli 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. august 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. september 2017
Først lagt ut (Faktiske)
4. oktober 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. desember 2023
Sist bekreftet
1. desember 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- STU 102015-091
- R01NS094257-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .