Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kompatibilitet av C7 med ketogen diet hos patienter med diagnosen G1D

22 december 2023 uppdaterad av: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Kompatibilitet av triheptanoin (C7) med den ketogena kosten hos patienter som diagnostiserats med glukostransportör typ 1-brist

Att utforska triheptanoin (C7-olja) kompatibilitet med den ketogena kosten genom att utvärdera EEG och anfallsfrekvens, glykemi och ketos hos beprövade G1D-patienter som får en ketogen diet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enda plats, öppen etikett, proof of princip explorativ studie för att undersöka kompatibiliteten av C7-olja med den ketogena dieten hos personer som diagnostiserats med G1D. Den ketogena kosten kommer att ha beskrivits tidigare av patientens behandlande läkare oberoende av denna studie och av kliniska skäl. Den ketogena kosten tillför över 50 % av kalorierna från fett, försökspersoner som redan tolererar så mycket fett som en del av sin tidigare ordinerade ketogena kost kommer att ersätta 45 % av sitt dagliga kaloriintag med triheptanoin under 24 timmar, under en 48 timmes slutenvård. Försökspersonerna kommer att ha ett kontinuerligt EEG för att övervaka eventuella C7-relaterade förändringar i anfall före, under och efter intag av triheptanoinolja.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 35 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av glukostransportör typ 1-brist (G1D), bekräftad genom klinisk genotypning vid ett CLIA-certifierat laboratorium.
  • Stabil på ketogen diet vid förhållandet 2,5:1 till 4:1 (dvs inga förändringar i förhållandet kommer att ha skett under 2 månader). Initieringen av en ketogen diet är före - och är därför inte en del av denna studie.
  • Hanar och kvinnor 30 månader till 35 år och 11 månader inklusive.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner med bevis för oberoende, orelaterade metabola och/eller genetiska sjukdomar.
  • Personer med en kronisk gastrointestinal störning, såsom colon irritabile, Crohns sjukdom eller kolit som kan öka patientens risk att utveckla diarré eller magsmärtor.
  • Försökspersoner med ett BMI (body mass index) större än eller lika med 30.
  • Försökspersoner som för närvarande inte går på ketogen diet.
  • Kvinnor som är gravida eller ammar får inte delta. Kvinnor som planerar att bli gravida under studiens gång, eller som är ovilliga att använda preventivmedel för att förhindra graviditet (inklusive abstinens) får inte delta. Kvinnor som är 10 år och äldre kommer att bli ombedda att ge ett urinprov för ett graviditetstest via oljesticka. Försökspersonerna kommer att uppmanas att gå med på avhållsamhet eller annan form av preventivmedel under hela studien.
  • Allergi/känslighet mot C7
  • Tidigare användning av triheptanoin mindre än 1 månad före studiestart.
  • Behandling med medelkedjiga triglycerider under de senaste 24 timmarna.
  • Försökspersoner som uppvisar tecken på demens eller diagnostiserats med någon degenerativ hjärnsjukdom (som Alzheimers sjukdom) som skulle förvirra bedömningen av kognitiva förändringar, enligt utredaren.
  • Aktivt drog- eller alkoholbruk eller beroende som, enligt utredarens uppfattning, skulle störa efterlevnaden av studiekraven.
  • Oförmåga eller ovilja hos subjektet eller vårdnadshavare/representant att ge skriftligt informerat samtycke, eller samtycke för barn i åldern 10-17,
  • Tillägg av ett nytt läkemedel mot anfall under de senaste 3 månaderna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Patienter på en ketogen diet
Detta är en enarmsstudie där patienter kommer att få en olja som kallas triheptanoin. Patienterna kommer att konsumera triheptanoin 4 gånger under loppet av en dag. Triheptanoinoljan kommer att ta upp 45% av deras dagliga kalorier samma dag som de tar oljan.
Läkemedel: Triheptanoin
Kosttillskott med triheptanoin
Andra namn:
  • C7 olja

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i ketos (Beta-hydroxibutyratnivåer)
Tidsram: Dag 1, dag 4
Förändring i ketos mätt genom förändringar i blodets beta-hydroxismörsyranivåer.
Dag 1, dag 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bråkdel av försökspersoner (av totalt 10 studerade) som uppvisar en förändring i observerbar anfallsfrekvens
Tidsram: Baslinje (Dag 1) - Dag 4

Den procentuella förändringen i observerbara anfallsfrekvens mäts som förändringen i antalet observerbara anfall från baslinjen till dag 4.

Anfallsfrekvens definieras som antalet anfall per patient och dag.
Baslinje (Dag 1) - Dag 4
Förändring i glykemi
Tidsram: Dag 1 - Dag 4
Förändring i glykemi mäts som förändringar i blodsockernivåer.
Dag 1 - Dag 4

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Utredare

  • Huvudutredare: Juan Pascual, M.D., Study Principal Investigator

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 juni 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

18 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

31 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2017

Första postat (Faktisk)

4 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • STU 102015-091
  • R01NS094257-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på GLUT1DS1

Kliniska prövningar på Triheptanoin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera