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Compatibilité de C7 avec le régime cétogène chez les patients diagnostiqués avec G1D

22 décembre 2023 mis à jour par: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Compatibilité de la triheptanoïne (C7) avec le régime cétogène chez les patients diagnostiqués avec un déficit en transporteur de glucose de type 1

Explorer la compatibilité de la triheptanoïne (huile C7) avec le régime cétogène en évaluant l'EEG, le taux de convulsions, la glycémie et la cétose chez des patients G1D confirmés recevant un régime cétogène.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai exploratoire de preuve de principe ouvert sur un seul site pour étudier la compatibilité de l'huile C7 avec le régime cétogène chez les sujets diagnostiqués avec G1D. Le régime cétogène aura été préalablement décrit par le médecin traitant du patient indépendamment de cette étude et pour des raisons cliniques. Le régime cétogène fournit plus de 50% des calories provenant des graisses, les sujets, qui tolèrent déjà cette quantité de graisse dans le cadre de leur régime cétogène précédemment prescrit, remplaceront 45% de leur apport calorique quotidien par la triheptanoïne pendant 24 heures, pendant un 48 heure d'hospitalisation. Les sujets auront un EEG continu pour surveiller tout changement potentiel lié au C7 dans la crise avant, pendant et après l'ingestion d'huile de triheptanoïne.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UTexasSouthwestern

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 35 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de déficit en transporteur de glucose de type 1 (G1D), confirmé par génotypage clinique dans un laboratoire certifié CLIA.
  • Stable avec un régime cétogène à un rapport de 2,5: 1 à 4: 1 (c'est-à-dire qu'aucun changement de rapport n'aura eu lieu pendant 2 mois). L'initiation d'un régime cétogène est antérieure à - et ne fait donc pas partie de cette étude.
  • Hommes et femmes de 30 mois à 35 ans et 11 mois inclus.

Critère d'exclusion:

  • Sujets présentant des signes de maladie métabolique et / ou génétique indépendante et non liée.
  • Sujets souffrant d'un trouble gastro-intestinal chronique, tel que le syndrome du côlon irritable, la maladie de Crohn ou la colite qui pourrait augmenter le risque de développer une diarrhée ou des douleurs à l'estomac.
  • Sujets ayant un IMC (indice de masse corporelle) supérieur ou égal à 30.
  • Sujets actuellement non soumis à un régime cétogène.
  • Les femmes enceintes ou qui allaitent ne peuvent pas participer. Les femmes qui envisagent de devenir enceintes au cours de l'étude ou qui ne souhaitent pas utiliser le contrôle des naissances pour prévenir une grossesse (y compris l'abstinence) ne peuvent pas participer. Les femmes de 10 ans et plus seront invitées à fournir un échantillon d'urine pour un test de grossesse à l'aide d'une bandelette réactive. Les sujets seront invités à accepter l'abstinence ou une autre forme de contraception pendant la durée de l'étude.
  • Allergie/sensibilité au C7
  • Utilisation antérieure de triheptanoïne moins d'un mois avant le début de l'étude.
  • Traitement avec des triglycérides à chaîne moyenne dans les dernières 24 heures.
  • - Sujets présentant des signes de démence ou diagnostiqués avec un trouble cérébral dégénératif (tel que la maladie d'Alzheimer) qui confondrait l'évaluation des changements cognitifs, de l'avis de l'investigateur.
  • Consommation active de drogues ou d'alcool ou dépendance qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec le respect des exigences de l'étude.
  • Incapacité ou refus du sujet ou du tuteur/représentant légal de donner un consentement éclairé écrit, ou un consentement pour les enfants âgés de 10 à 17 ans,
  • Ajout d'un nouveau médicament anticonvulsivant au cours des 3 mois précédents.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients suivant un régime cétogène
Il s'agit d'une étude à un bras où les patients recevront une huile appelée triheptanoïne. Les patients consommeront de la triheptanoïne 4 fois au cours d'une journée. L'huile de triheptanoïne absorbera 45% de leurs calories quotidiennes le jour où ils prennent l'huile.
Médicament: Triheptanoïne
Complément alimentaire avec triheptanoïne
Autres noms:
  • Huile C7

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la cétose (niveaux de bêta-hydroxybutyrate)
Délai: Jour 1, Jour 4
Modification de la cétose mesurée par les modifications des taux sanguins d'acide bêta-hydroxybutyrique.
Jour 1, Jour 4

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fraction de sujets (sur un total de 10 étudiés) qui présentent un changement dans le taux de crises observable
Délai: Référence (jour 1) - jour 4

Le pourcentage de variation du taux de crises observables est mesuré comme la variation du nombre de crises observables entre le départ et le jour 4.

Le taux de crises est défini comme le nombre de crises par patient et par jour.
Référence (jour 1) - jour 4
Modification de la glycémie
Délai: Jour 1 - Jour 4
La modification de la glycémie est mesurée par les modifications de la glycémie.
Jour 1 - Jour 4

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Texas Southwestern Medical Center

Collaborateurs

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Juan Pascual, M.D., Study Principal Investigator

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 juin 2018

Achèvement primaire (Réel)

18 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

31 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2017

Première publication (Réel)

4 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Autres numéros d'identification d'étude

  • STU 102015-091
  • R01NS094257-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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