Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zgodność C7 z dietą ketogeniczną u pacjentów z rozpoznaniem G1D

22 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Zgodność triheptanoiny (C7) z dietą ketogeniczną u pacjentów z rozpoznaniem niedoboru transportera glukozy typu 1

Zbadanie zgodności triheptanoiny (oleju C7) z dietą ketogeniczną poprzez ocenę EEG, częstości napadów, glikemii i ketozy u pacjentów z G1D otrzymujących dietę ketogeniczną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pojedyncza witryna, otwarta próba eksploracyjna mająca na celu zbadanie zgodności oleju C7 z dietą ketogeniczną u osób, u których zdiagnozowano G1D. Dieta ketogeniczna zostanie wcześniej opisana przez lekarza prowadzącego pacjenta niezależnie od tego badania i ze względów klinicznych. Dieta ketogeniczna dostarcza ponad 50% kalorii z tłuszczu, osoby, które już tolerują taką ilość tłuszczu w ramach wcześniej przepisanej diety ketogenicznej, zastąpią 45% dziennego spożycia kalorii triheptanoiną przez 24 godziny, podczas 48 godzinny pobyt w szpitalu. Pacjenci będą mieli ciągły EEG w celu monitorowania wszelkich potencjalnych zmian związanych z C7 w napadzie przed, w trakcie i po spożyciu oleju triheptanoinowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie niedoboru transportera glukozy typu 1 (G1D), potwierdzone klinicznym genotypowaniem w laboratorium certyfikowanym przez CLIA.
  • Stabilny na diecie ketogenicznej w stosunku 2,5:1 do 4:1 (tj. żadne zmiany w stosunku nie będą miały miejsca przez 2 miesiące). Rozpoczęcie diety ketogenicznej poprzedza - i dlatego nie jest częścią tego badania.
  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 30 miesięcy do 35 lat i 11 miesięcy włącznie.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z dowodami niezależnej, niepowiązanej choroby metabolicznej i/lub genetycznej.
  • Pacjenci z przewlekłymi zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi, takimi jak zespół jelita drażliwego, choroba Leśniowskiego-Crohna lub zapalenie okrężnicy, które mogą zwiększać ryzyko rozwoju biegunki lub bólu brzucha u pacjenta.
  • Osoby z BMI (wskaźnikiem masy ciała) większym lub równym 30.
  • Osoby aktualnie nie będące na diecie ketogenicznej.
  • Udziału nie mogą brać kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Kobiety, które planują zajść w ciążę w trakcie badania lub które nie chcą stosować antykoncepcji w celu zapobiegania ciąży (w tym abstynencji), nie mogą brać udziału. Kobiety w wieku 10 lat i starsze zostaną poproszone o dostarczenie próbki moczu do testu ciążowego za pomocą paskowego wskaźnika poziomu. Pacjenci zostaną poproszeni o wyrażenie zgody na abstynencję lub inną formę kontroli urodzeń na czas trwania badania.
  • Alergia/wrażliwość na C7
  • Wcześniejsze stosowanie triheptanoiny mniej niż 1 miesiąc przed rozpoczęciem badania.
  • Leczenie trójglicerydami o średniej długości łańcucha w ciągu ostatnich 24 godzin.
  • Osoby wykazujące oznaki demencji lub zdiagnozowane jakiekolwiek zwyrodnieniowe zaburzenie mózgu (takie jak choroba Alzheimera), które w opinii badacza mogłoby zakłócić ocenę zmian poznawczych.
  • Aktywne używanie lub uzależnienie od narkotyków lub alkoholu, które w opinii badacza mogłoby kolidować z przestrzeganiem wymagań badania.
  • Niemożność lub niechęć podmiotu lub opiekuna prawnego/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody lub zgody w przypadku dzieci w wieku 10-17 lat,
  • Dodanie nowego leku przeciwdrgawkowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci na diecie ketogenicznej
Jest to jednoramienne badanie, w którym pacjenci będą otrzymywać olej zwany triheptanoiną. Pacjenci będą spożywać triheptanoinę 4 razy w ciągu jednego dnia. Olej triheptanoinowy pochłonie 45% ich dziennych kalorii w dniu, w którym biorą olej.
Lek: Triheptanoina
Suplementacja diety w triheptanoinę
Inne nazwy:
  • Olej C7

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ketozy (poziom beta-hydroksymaślanu)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 4
Zmiana stanu ketozy mierzona zmianami poziomu kwasu beta-hydroksymasłowego we krwi.
Dzień 1, Dzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów (w sumie 10 badanych), u których zaobserwowano zmianę obserwowalnej częstości napadów
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1) – dzień 4

Procentową zmianę obserwowalnej częstości napadów mierzy się jako zmianę liczby obserwowalnych napadów od wartości początkowej do dnia 4.

Częstość napadów definiuje się jako liczbę napadów na pacjenta dziennie.
Wartość bazowa (dzień 1) – dzień 4
Zmiana glikemii
Ramy czasowe: Dzień 1 - Dzień 4
Zmianę glikemii mierzy się jako zmiany poziomu glukozy we krwi.
Dzień 1 - Dzień 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Juan Pascual, M.D., Study Principal Investigator

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STU 102015-091
  • R01NS094257-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GLUT1DS1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj