A C7 kompatibilitása a ketogén diétával G1D-vel diagnosztizált betegeknél
2023. december 22. frissítette: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center
A triheptanoin (C7) kompatibilitása a ketogén étrenddel olyan betegeknél, akiknél 1-es típusú glükóztranszporter-hiányt diagnosztizáltak
A triheptanoin (C7 olaj) és a ketogén diétával való kompatibilitás vizsgálata az EEG, valamint a görcsroham, a glikémia és a ketózis értékelésével igazoltan ketogén diétát kapó G1D betegekben.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy egyetlen helyszínen végzett, nyílt címke, az elvi feltáró kísérlet a C7 olaj és a ketogén diéta kompatibilitásának vizsgálatára G1D-vel diagnosztizált alanyokon.
A ketogén diétát a páciens kezelőorvosa korábban leírta, függetlenül ettől a vizsgálattól és klinikai okokból.
A ketogén diéta a kalória több mint 50%-át zsírból biztosítja. Azok az alanyok, akik a korábban előírt ketogén diéta részeként már ennyi zsírt tolerálnak, napi kalóriabevitelük 45%-át triheptanoinnal pótolják 24 órára, egy 48 órán keresztül. órás fekvőbeteg ápolás.
Az alanyok folyamatos EEG-t kapnak, hogy nyomon kövessék a C7-hez kapcsolódó esetleges változásokat a rohamokban a triheptanoinolaj bevétele előtt, alatt és után.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UTexasSouthwestern
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az 1-es típusú glükóz transzporter hiány (G1D) diagnózisa, klinikai genotipizálással igazolva egy CLIA-tanúsítvánnyal rendelkező laboratóriumban.
- Stabil ketogén diéta mellett 2,5:1 és 4:1 közötti arányban (azaz 2 hónapig nem történik változás az arányban). A ketogén diéta megkezdése megelőzi – és így nem is része ennek a tanulmánynak.
- Férfiak és nőstények 30 hónapostól 35 éves korig és 11 hónapos korig.
Kizárási kritériumok:
- Független, független anyagcsere- és/vagy genetikai betegségben szenvedő alanyok.
- Krónikus gyomor-bélrendszeri rendellenességben, például irritábilis bélszindrómában, crohn-betegségben vagy vastagbélgyulladásban szenvedő alanyok, amelyek növelhetik a hasmenés vagy gyomorfájdalom kialakulásának kockázatát.
- 30-nál nagyobb vagy egyenlő BMI-vel (testtömegindex) rendelkező alanyok.
- Alanyok, akik jelenleg nem tartanak ketogén diétát.
- A várandós vagy szoptató nők nem vehetnek részt. Azok a nők, akik terhességet terveznek a vizsgálat során, vagy nem hajlandók fogamzásgátlást alkalmazni a terhesség megelőzésére (beleértve az absztinenciát is), nem vehetnek részt benne. A 10 éves és annál idősebb nőktől vizeletmintát kell kérni a terhességi teszthez a mérőpálca segítségével. Az alanyokat arra kérik, hogy a vizsgálat idejére beleegyezzenek az absztinenciába vagy a születésszabályozás más formájába.
- Allergia/érzékenység a C7-re
- A triheptanoin korábbi alkalmazása kevesebb mint 1 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt.
- Közepes láncú trigliceridekkel végzett kezelés az elmúlt 24 órában.
- Olyan alanyok, akiknél a demencia jelei mutatkoznak, vagy olyan degeneratív agyi rendellenességgel (például Alzheimer-kórral) diagnosztizáltak, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a kognitív változások értékelését.
- Aktív kábítószer- vagy alkoholfogyasztás vagy függőség, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a vizsgálati követelmények betartását.
- az alany vagy a törvényes gyám/képviselő képtelensége vagy nem hajlandó írásbeli tájékozott beleegyezését vagy beleegyezését adni 10–17 éves gyermekek esetében,
- Új rohamellenes gyógyszer hozzáadása az előző 3 hónapban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ketogén diétán lévő betegek
Ez egy egykarú vizsgálat, amelyben a betegek triheptanoin nevű olajat kapnak.
A betegek egy nap alatt négyszer fogyasztanak triheptanoint.
A triheptanoin olaj a napi kalóriájuk 45%-át veszi fel azon a napon, amikor az olajat szedik.
|
Étrend-kiegészítés triheptanoinnal
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a ketózisban (béta-hidroxi-butirát szint)
Időkeret: 1. nap, 4. nap
|
A ketózis változása a vér béta-hidroxi-vajsav szintjének változásával mérve.
|
1. nap, 4. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok töredéke (összesen 10 vizsgált személyből), akiknél a megfigyelhető rohamok aránya megváltozott
Időkeret: Alapállapot (1. nap) – 4. nap
|
A megfigyelhető rohamok arányának százalékos változását a megfigyelhető rohamok számának a kiindulási értékről a 4. napra való változásaként mérjük. A rohamok gyakorisága a rohamok száma betegenként és naponta. |
Alapállapot (1. nap) – 4. nap
|
|
Változás a glikémiában
Időkeret: 1. nap – 4. nap
|
A glikémia változását a vércukorszint változásaként mérik.
|
1. nap – 4. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Juan Pascual, M.D., study principal investigator
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. június 5.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. június 18.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. július 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. augusztus 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 28.
Első közzététel (Tényleges)
2017. október 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. január 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 22.
Utolsó ellenőrzés
2023. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STU 102015-091
- R01NS094257-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .