Compatibilidade de C7 com dieta cetogênica em pacientes diagnosticados com G1D
22 de dezembro de 2023 atualizado por: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center
Compatibilidade da triheptanoína (C7) com a dieta cetogênica em pacientes diagnosticados com deficiência do transportador de glicose tipo 1
Explorar a compatibilidade da trieptanoína (óleo C7) com a dieta cetogênica, avaliando o EEG e a taxa de convulsão, glicemia e cetose em pacientes G1D comprovados recebendo uma dieta cetogênica.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um ensaio exploratório de prova de princípio de rótulo aberto em um único local para investigar a compatibilidade do óleo C7 com a dieta cetogênica em indivíduos diagnosticados com G1D.
A dieta cetogênica terá sido previamente descrita pelo médico assistente do paciente independentemente deste estudo e por razões clínicas.
A dieta cetogênica fornece mais de 50% das calorias da gordura, os indivíduos, que já toleram essa quantidade de gordura como parte de sua dieta cetogênica previamente prescrita, substituirão 45% de sua ingestão calórica diária pela triheptanoína por 24 horas, durante um período de 48 hora de internação.
Os indivíduos terão um EEG contínuo para monitorar quaisquer possíveis alterações relacionadas ao C7 na convulsão antes, durante e após a ingestão de óleo de triheptanoína.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UTexasSouthwestern
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de deficiência do transportador de glicose tipo 1 (G1D), confirmado por genotipagem clínica em laboratório certificado pela CLIA.
- Estável na dieta cetogênica na proporção de 2,5:1 a 4:1 (ou seja, nenhuma alteração na proporção terá ocorrido por 2 meses). O início de uma dieta cetogênica é anterior a - e, portanto, não faz parte deste estudo.
- Homens e mulheres de 30 meses a 35 anos e 11 meses inclusive.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com evidência de doença metabólica e/ou genética independente e não relacionada.
- Indivíduos com distúrbios gastrointestinais crônicos, como síndrome do intestino irritável, doença de Crohn ou colite, que podem aumentar o risco do indivíduo de desenvolver diarreia ou dor de estômago.
- Indivíduos com IMC (índice de massa corporal) maior ou igual a 30.
- Indivíduos atualmente não em dieta cetogênica.
- Mulheres grávidas ou amamentando não podem participar. As mulheres que planejam engravidar durante o estudo ou que não desejam usar métodos anticoncepcionais para evitar a gravidez (incluindo abstinência) não podem participar. As mulheres com 10 anos ou mais serão solicitadas a fornecer uma amostra de urina para um teste de gravidez por meio de vareta. Os indivíduos serão solicitados a concordar com a abstinência ou outra forma de controle de natalidade durante o estudo.
- Alergia/sensibilidade a C7
- Uso prévio de trieptanoína menos de 1 mês antes do início do estudo.
- Tratamento com triglicerídeos de cadeia média nas últimas 24 horas.
- Indivíduos exibindo sinais de demência ou diagnosticados com qualquer distúrbio cerebral degenerativo (como a doença de Alzheimer) que confundiria a avaliação de alterações cognitivas, na opinião do investigador.
- Uso ou dependência ativa de drogas ou álcool que, na opinião do investigador, interferiria na adesão aos requisitos do estudo.
- Incapacidade ou falta de vontade do sujeito ou tutor/representante legal de dar consentimento informado por escrito ou consentimento para crianças de 10 a 17 anos,
- Adição de um novo anticonvulsivante nos últimos 3 meses.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Pacientes em dieta cetogênica
Este é um estudo de um braço onde os pacientes receberão um óleo chamado triheptanoína.
Os pacientes consumirão triheptanoína 4 vezes ao longo de um dia.
O óleo de triheptanoína ocupará 45% de suas calorias diárias no dia em que estiver tomando o óleo.
|
Suplementação dietética com triheptanoína
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na cetose (níveis de beta-hidroxibutirato)
Prazo: Dia 1, Dia 4
|
Alteração na cetose medida pelas alterações nos níveis de ácido beta-hidroxibutírico no sangue.
|
Dia 1, Dia 4
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Fração de indivíduos (de um total de 10 estudados) que apresentam uma alteração na taxa de convulsão observável
Prazo: Linha de base (Dia 1) - Dia 4
|
A alteração percentual na taxa de convulsões observáveis é medida como a alteração nos números de convulsões observáveis desde o início até o Dia 4. A taxa de convulsões é definida como a contagem de convulsões por paciente por dia. |
Linha de base (Dia 1) - Dia 4
|
|
Mudança na glicemia
Prazo: Dia 1 - Dia 4
|
A alteração na glicemia é medida como alterações nos níveis de glicose no sangue.
|
Dia 1 - Dia 4
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Juan Pascual, M.D., Study Principal Investigator
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de junho de 2018
Conclusão Primária (Real)
18 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
31 de julho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de agosto de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de setembro de 2017
Primeira postagem (Real)
4 de outubro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de dezembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- STU 102015-091
- R01NS094257-01A1 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em GLUT1DS1
-
Juan PascualAtivo, não recrutandoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | GLUT1DS1Estados Unidos
-
IRCCS National Neurological Institute "C. Mondino...University of Roma La SapienzaAtivo, não recrutandoDistonia | Distúrbios da Marcha Neurológicos | Ataxia de marcha | GLUT1DS1Itália
-
University of PaviaIRCCS ISTITUTO NEUROLOGICO CASIMIRO MONDINORecrutamentoEpilepsia | Epilepsia resistente a medicamentos | Dieta Cetogênica | GLUT1DS1 | Epilepsia MenstrualItália
-
Radboud University Medical CenterConcluídoEpilepsia | Dieta Cetogênica | Aumento do ácido láctico no sangue | GLUT1DS1 | Síndrome de Deficiência de GLUT1 | GLUT1DS2Holanda
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Ativo, não recrutandoDistúrbios do Metabolismo da Glicose | Epilepsia | Síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1 1, Autossômica Recessiva | Síndrome de Deficiência da Proteína Transportadora de Glicose Tipo 1 | Defeito de transporte de glicose | GLUT1DS1Estados Unidos
-
Juan PascualNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ConcluídoDistúrbios do Metabolismo da Glicose | Epilepsia | Síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1 1, Autossômica Recessiva | Síndrome de Deficiência da Proteína Transportadora de Glicose Tipo 1 | Defeito de transporte de glicose | GLUT1DS1Estados Unidos
-
Oslo University HospitalAtivo, não recrutandoEpilepsia | GLUT1DS1 | Deficiência de PDHNoruega