Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kompatibilitet af C7 med ketogen diæt hos patienter diagnosticeret med G1D

22. december 2023 opdateret af: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Kompatibilitet af triheptanoin (C7) med den ketogene diæt hos patienter diagnosticeret med glukosetransportør type 1-mangel

At udforske triheptanoin (C7-olie) kompatibilitet med den ketogene diæt ved at evaluere EEG og anfaldsfrekvens, glykæmi og ketose hos dokumenterede G1D-patienter, der modtager en ketogen diæt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt sted, åbent-label proof of princip eksplorativt forsøg for at undersøge foreneligheden af ​​C7-olie med den ketogene diæt hos forsøgspersoner diagnosticeret med G1D. Den ketogene diæt vil tidligere være blevet beskrevet af patientens behandlende læge uafhængigt af denne undersøgelse og af kliniske årsager. Den ketogene diæt leverer over 50 % af kalorierne fra fedt, forsøgspersoner, som allerede tolererer over så meget fedt som en del af deres tidligere foreskrevne ketogene diæt, vil erstatte 45 % af deres daglige kalorieindtag med triheptanoin i 24 timer i løbet af 48 timer. times indlæggelse. Forsøgspersonerne vil have et kontinuerligt EEG for at overvåge for eventuelle C7-relaterede ændringer i anfald før, under og efter indtagelse af triheptanoinolie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UTexasSouthwestern

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af glucosetransporter type 1-mangel (G1D), bekræftet ved klinisk genotypebestemmelse på et CLIA-certificeret laboratorium.
  • Stabil på ketogen diæt i forholdet 2,5:1 til 4:1 (dvs. ingen ændringer i forholdet vil have fundet sted i 2 måneder). Påbegyndelsen af ​​en ketogen diæt er forud for - og er derfor ikke en del af denne undersøgelse.
  • Hanner og kvinder fra 30 måneder til 35 år og 11 måneder inklusive.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner med tegn på uafhængig, ikke-relateret metabolisk og/eller genetisk sygdom.
  • Personer med en kronisk mave-tarmlidelse, såsom irritabel tyktarm, crohns sygdom eller colitis, der kan øge forsøgspersonens risiko for at udvikle diarré eller mavesmerter.
  • Forsøgspersoner med et BMI (body mass index) større end eller lig med 30.
  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket ikke er på ketogen diæt.
  • Kvinder, der er gravide eller ammer, må ikke deltage. Kvinder, der planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsen, eller som ikke er villige til at bruge prævention for at forhindre graviditet (inklusive afholdenhed), kan ikke deltage. Kvinder på 10 år og derover vil blive bedt om at give en urinprøve til en graviditetstest via målepind. Forsøgspersonerne vil blive bedt om at acceptere afholdenhed eller anden form for prævention i hele undersøgelsens varighed.
  • Allergi/følsomhed over for C7
  • Tidligere brug af triheptanoin mindre end 1 måned før studiestart.
  • Behandling med mellemkædede triglycerider inden for de sidste 24 timer.
  • Forsøgspersoner, der udviser tegn på demens eller diagnosticeret med enhver degenerativ hjernesygdom (såsom Alzheimers sygdom), som ville forvirre vurderingen af ​​kognitive ændringer, efter investigatorens mening.
  • Aktivt stof- eller alkoholbrug eller afhængighed, der efter investigatorens opfattelse ville forstyrre overholdelse af studiekrav.
  • Manglende evne eller uvilje hos subjektet eller værge/repræsentant til at give skriftligt informeret samtykke eller samtykke til børn i alderen 10-17,
  • Tilføjelse af et nyt anfaldsmedicin inden for de foregående 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Patienter på ketogen diæt
Dette er en enarmsundersøgelse, hvor patienter vil modtage en olie kaldet triheptanoin. Patienterne vil indtage triheptanoin 4 gange i løbet af en dag. Triheptanoinolien fylder 45% af deres daglige kalorier på den dag, de tager olien.
Medicin: Triheptanoin
Kosttilskud med triheptanoin
Andre navne:
  • C7 olie

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ketose (Beta-hydroxybutyrat niveauer)
Tidsramme: Dag 1, dag 4
Ændring i ketose målt ved ændringer i blodets beta-hydroxysmørsyreniveauer.
Dag 1, dag 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Brøkdel af forsøgspersoner (af i alt 10 undersøgte), som udviser en ændring i observerbar anfaldshyppighed
Tidsramme: Baseline (dag 1) - dag 4

Den procentvise ændring i antallet af observerbare anfald måles som ændringen i antallet af observerbare anfald fra baseline til dag 4.

Anfaldsfrekvens er defineret som antallet af anfald pr. patient pr. dag.
Baseline (dag 1) - dag 4
Ændring i glykæmi
Tidsramme: Dag 1 - Dag 4
Ændring i glykæmi måles som ændringer i blodsukkerniveauet.
Dag 1 - Dag 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Juan Pascual, M.D., Study Principal Investigator

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. september 2017

Først opslået (Faktiske)

4. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • STU 102015-091
  • R01NS094257-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GLUT1DS1

Kliniske forsøg med Triheptanoin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner