Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Compatibiliteit van C7 met ketogeen dieet bij patiënten met de diagnose G1D

22 december 2023 bijgewerkt door: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Compatibiliteit van triheptanoïne (C7) met het ketogene dieet bij patiënten bij wie glucosetransporter type 1-deficiëntie is vastgesteld

Om de compatibiliteit van triheptanoïne (C7-olie) met het ketogene dieet te onderzoeken door EEG en aanvalsfrequentie, glycemie en ketose te evalueren bij bewezen G1D-patiënten die een ketogeen dieet volgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label proof-of-principle verkennend onderzoek op één locatie om de verenigbaarheid van C7-olie met het ketogene dieet te onderzoeken bij proefpersonen met de diagnose G1D. Het ketogeen dieet zal onafhankelijk van deze studie en om klinische redenen vooraf zijn beschreven door de behandelend arts van de patiënt. Het ketogene dieet levert meer dan 50% van de calorieën uit vet, proefpersonen die al zoveel vet verdragen als onderdeel van hun eerder voorgeschreven ketogene dieet, zullen 45% van hun dagelijkse calorie-inname vervangen door triheptanoïne gedurende 24 uur, gedurende een 48 uur intramuraal verblijf. Proefpersonen zullen een continu EEG hebben om te controleren op mogelijke C7-gerelateerde veranderingen in aanvallen vóór, tijdens en na inname van triheptanoïne-olie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UTexasSouthwestern

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van glucosetransporter type 1-deficiëntie (G1D), bevestigd door klinische genotypering in een CLIA-gecertificeerd laboratorium.
  • Stabiel op een ketogeen dieet met een verhouding van 2,5:1 tot 4:1 (d.w.z. er zullen gedurende 2 maanden geen veranderingen in de verhouding hebben plaatsgevonden). Het starten van een ketogeen dieet gaat vooraf aan - en maakt dus geen deel uit van deze studie.
  • Mannen en vrouwen van 30 maanden tot 35 jaar en 11 maanden oud.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met bewijs van onafhankelijke, niet-gerelateerde metabole en/of genetische ziekte.
  • Proefpersonen met een chronische gastro-intestinale stoornis, zoals het prikkelbaredarmsyndroom, de ziekte van Crohn of colitis die het risico op het ontwikkelen van diarree of maagpijn zou kunnen vergroten.
  • Proefpersonen met een BMI (body mass index) groter dan of gelijk aan 30.
  • Proefpersonen volgen momenteel geen ketogeen dieet.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven mogen niet deelnemen. Vrouwen die van plan zijn zwanger te worden in de loop van het onderzoek, of die geen anticonceptie willen gebruiken om zwangerschap te voorkomen (inclusief onthouding), mogen niet deelnemen. Vrouwen van 10 jaar en ouder zullen worden gevraagd om een ​​urinemonster af te staan ​​voor een zwangerschapstest via een peilstok. Proefpersonen zal worden gevraagd om in te stemmen met onthouding of een andere vorm van anticonceptie voor de duur van het onderzoek.
  • Allergie/gevoeligheid voor C7
  • Eerder gebruik van triheptanoïne minder dan 1 maand voorafgaand aan de start van de studie.
  • Behandeling met triglyceriden met middellange ketens in de afgelopen 24 uur.
  • Proefpersonen die tekenen van dementie vertonen of gediagnosticeerd zijn met een degeneratieve hersenaandoening (zoals de ziekte van Alzheimer) die volgens de onderzoeker de beoordeling van cognitieve veranderingen zou verstoren.
  • Actief drugs- of alcoholgebruik of afhankelijkheid die, naar de mening van de onderzoeker, het naleven van de studievereisten zou verstoren.
  • Onvermogen of onwil van de proefpersoon of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, of instemming voor kinderen van 10-17 jaar,
  • Toevoeging van een nieuw anti-epilepticum in de afgelopen 3 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Patiënten met een ketogeen dieet
Dit is een eenarmige studie waarbij patiënten een olie genaamd triheptanoïne zullen krijgen. Patiënten zullen in de loop van één dag 4 keer triheptanoïne consumeren. De triheptanoïne-olie zal 45% van hun dagelijkse calorieën opnemen op de dag dat ze de olie innemen.
Geneesmiddel: Triheptanoïne
Voedingssuppletie met triheptanoïne
Andere namen:
  • C7 olie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in ketose (bèta-hydroxybutyraatniveaus)
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 4
Verandering in ketose, gemeten aan de hand van veranderingen in de bèta-hydroxyboterzuurspiegels in het bloed.
Dag 1, Dag 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fractie van proefpersonen (van een totaal van 10 onderzochte personen) die een verandering vertonen in het waarneembare aanvalspercentage
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) - Dag 4

De procentuele verandering in het waarneembare aantal aanvallen wordt gemeten als de verandering in het waarneembare aantal aanvallen vanaf de uitgangswaarde tot dag 4.

Het aantal aanvallen wordt gedefinieerd als het aantal aanvallen per patiënt per dag.
Basislijn (dag 1) - Dag 4
Verandering in glycemie
Tijdsspanne: Dag 1 - Dag 4
Verandering in glycemie wordt gemeten als veranderingen in de bloedsuikerspiegel.
Dag 1 - Dag 4

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Juan Pascual, M.D., Study Principal Investigator

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • STU 102015-091
  • R01NS094257-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GLUT1DS1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Venezuela

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren