Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kompatibilita C7 s ketogenní dietou u pacientů s diagnózou G1D

22. prosince 2023 aktualizováno: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Kompatibilita triheptanoinu (C7) s ketogenní dietou u pacientů s diagnostikovaným deficitem transportéru glukózy typu 1

Prozkoumat kompatibilitu triheptanoinu (olej C7) s ketogenní dietou vyhodnocením EEG a frekvence záchvatů, glykémie a ketózy u prokázaných pacientů s G1D, kteří dostávají ketogenní dietu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o jednomístný, otevřený důkaz principiální průzkumné studie ke zkoumání kompatibility oleje C7 s ketogenní stravou u subjektů s diagnostikovanou G1D. Ketogenní dieta bude dříve popsána ošetřujícím lékařem pacienta nezávisle na této studii a z klinických důvodů. Ketogenní dieta dodává přes 50 % kalorií z tuku, subjekty, které již toto množství tuku tolerují jako součást své dříve předepsané ketogenní diety, nahradí 45 % svého denního kalorického příjmu triheptanoinem po dobu 48 hodin. hodinový pobyt na lůžku. Subjekty budou mít kontinuální EEG pro monitorování jakýchkoli potenciálních změn v záchvatu souvisejících s C7 před, během a po požití triheptanoinového oleje.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UTexasSouthwestern

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza deficitu glukózového transportéru typu 1 (G1D), potvrzená klinickou genotypizací v laboratoři s certifikací CLIA.
  • Stabilní na ketogenní dietě v poměru 2,5:1 až 4:1 (tj. po dobu 2 měsíců nedojde k žádným změnám v poměru). Zahájení ketogenní diety předchází – a proto není součástí této studie.
  • Muži a ženy od 30 měsíců do 35 let a 11 měsíců včetně.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s důkazem nezávislého, nesouvisejícího metabolického a/nebo genetického onemocnění.
  • Subjekty s chronickou gastrointestinální poruchou, jako je syndrom dráždivého tračníku, crohnova choroba nebo kolitida, která by mohla zvýšit u subjektu riziko rozvoje průjmu nebo bolesti žaludku.
  • Subjekty s BMI (index tělesné hmotnosti) vyšším nebo rovným 30.
  • Subjekty, které v současné době nedrží ketogenní dietu.
  • Těhotné nebo kojící ženy se nemohou zúčastnit. Ženy, které plánují otěhotnět v průběhu studie nebo které nejsou ochotny používat antikoncepci k zabránění těhotenství (včetně abstinence), se nemohou zúčastnit. Ženy ve věku 10 a více let budou požádány, aby poskytly vzorek moči pro těhotenský test pomocí měrky. Subjekty budou požádány, aby souhlasily s abstinencí nebo jinou formou antikoncepce po dobu trvání studie.
  • Alergie/citlivost na C7
  • Předchozí užívání triheptanoinu méně než 1 měsíc před zahájením studie.
  • Léčba triglyceridy se středně dlouhým řetězcem za posledních 24 hodin.
  • Subjekty vykazující známky demence nebo diagnostikované s jakoukoli degenerativní poruchou mozku (jako je Alzheimerova choroba), která by podle názoru výzkumníka zmátla hodnocení kognitivních změn.
  • Aktivní užívání drog nebo alkoholu nebo závislost, která by podle názoru zkoušejícího narušovala dodržování požadavků studie.
  • Neschopnost nebo neochota subjektu nebo zákonného zástupce/zástupce dát písemný informovaný souhlas nebo souhlas u dětí ve věku 10-17 let,
  • Přidání nového léku proti záchvatům v předchozích 3 měsících.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti na ketogenní dietě
Toto je jednoramenná studie, kde pacienti budou dostávat olej zvaný triheptanoin. Pacienti budou užívat triheptanoin 4krát v průběhu jednoho dne. Triheptanoinový olej zabere 45 % jejich denních kalorií v den, kdy olej užívají.
Lék: Triheptanoin
Doplněk stravy s triheptanoinem
Ostatní jména:
  • Olej C7

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ketózy (hladiny beta-hydroxybutyrátu)
Časové okno: Den 1, Den 4
Změna ketózy měřená změnami hladin kyseliny beta-hydroxymáselné v krvi.
Den 1, Den 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlomek subjektů (z celkového počtu 10 studovaných), kteří vykazují změnu v pozorovatelné míře záchvatů
Časové okno: Základní stav (1. den) – 4. den

Procentuální změna v počtu pozorovatelných záchvatů se měří jako změna počtu pozorovatelných záchvatů od výchozí hodnoty do dne 4.

Frekvence záchvatů je definována jako počet záchvatů na pacienta za den.
Základní stav (1. den) – 4. den
Změna glykémie
Časové okno: Den 1 – Den 4
Změna glykémie se měří jako změny hladiny glukózy v krvi.
Den 1 – Den 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Texas Southwestern Medical Center

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Juan Pascual, M.D., Study Principal Investigator

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

18. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

4. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • STU 102015-091
  • R01NS094257-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GLUT1DS1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit