Sikkerheten og toleransen ved subretinal transplantasjon av SCNT-hES-RPE-celler hos pasienter med avansert tørr AMD

Inklusjonskriterier:

1. Voksen mann eller kvinne over 50 år.
2. Pasienten bør ha tilstrekkelig god helse til å forvente overlevelse i minst fire år etter behandling
3. Kliniske funn samsvarer med avansert tørr AMD med bevis på ett eller flere områder på >250 mikron med geografisk atrofi (som definert i studien Age-Related Eye Disease Study [AREDS]) som involverer den sentrale fovea.
4. GA definert som dempning eller tap av RPE som observert ved biomikroskopi, OCT og FA.
5. Synsstyrken (BCVA) i øyet for å motta transplantasjonen vil ikke være bedre enn 20/200 i synsskarphet i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
6. Synsstyrken (BCVA) til øyet som IKKE skal motta transplantasjonen vil være den samme eller bedre enn øyet som skal motta transplantasjonen
7. Medisinsk egnet til å gjennomgå vitrektomi og subretinal injeksjon.
8. Medisinsk egnet for generell anestesi eller våkensedasjon, om nødvendig.
9. Hvis kvinnelig og i fertil alder, villig til medisinsk akseptable prevensjonsmetoder under studien.
10. Hvis mann, villig til å bruke barriere og sæddrepende prevensjon under studien.
11. Villig til å utsette all fremtidig donasjon av blod, blodkomponenter eller vev.
12. Kunne forstå og villig til å signere det informerte samtykket.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse av aktiv eller inaktiv CNV i øyet som skal behandles.
2. Tilstedeværelse eller historie med retinal dystrofi, retinitis pigmentosa, chorioretinitis, sentral alvorlig choroidopati, diabetisk retinopati, annen retinal vaskulær eller degenerativ sykdom enn ARMD, optisk nevropati, uveitt, intraokulær inflammatorisk sykdom, reparasjon av netthinneløsning eller annen synstruende øyesykdom.
3. Tilstedeværelse av glaukomatøs optisk nevropati i studieøyet, ukontrollert IOP eller bruk av to eller flere midler for å kontrollere IOP (acetazolamid, betablokker, alfa-1-agonist, prostaglandiner, vannfrie karboninhibitorer)
4. Katarakt av tilstrekkelig alvorlighetsgrad som sannsynligvis vil nødvendiggjøre kirurgisk ekstraksjon innen 1 år.
5. Aksial nærsynthet større enn -8 dioptrier.
6. Aksial lengde større enn 28 mm.
7. Tilstedeværelse av betydelige linseopaciteter eller annen mediaopasitet.
8. Anamnese med fjerning av okulær linse i løpet av de siste 3 månedene i studieøyet.
9. Anamnese med okulær kirurgi i studieøyet de siste 3 månedene i studieøyet.
10. Anamnese med malignitet eller tegn på malignitet i screeningtest.

11. Medisinsk ikke egnet for transplantasjon av en embryonal stamcellelinje: Enhver laboratorieverdi som faller litt utenfor normalområdet vil bli vurdert av medisinsk overvåker og etterforskere for å fastslå den kliniske betydningen. Hvis det fastslås at det ikke er klinisk signifikant, kan pasienten bli registrert i studien.

    • Historie om narkotikamisbruk, identifisert i sykehistorien.
    • Serologiske bevis på infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
    • Enhver immunsvikt.
    • Negativ kreftscreening innen de siste 12 måneder: fullstendig anamnese og fysisk undersøkelse; negativt røntgenogram for brystet (CXR); negativ blodprøve (inkludert CBC og manuell differensial); negativ urinanalyse (U/A); normal skjoldbruskundersøkelse (T3, T4, TSH); hvis mannlig, negativ for prostataspesifikt antigen (PSA); negativ for øvre gastrointestinale serier eller esophagogastroduodenoskopi; negativ for α-fetoprotein(AFP); negativ fekal okkult blodprøve og negativ koloskopi; hvis kvinne, normal klinisk brystundersøkelse og negativ mammografi, negativ brystultralyd; hvis kvinne, normal bekkenundersøkelse med Papanicolaou-utstryk;
    • Noen av kriteriene nedenfor for diabetes: Fastende blodsukker ≥126mg/dl; tilfeldig plasmaglukose med typiske symptomer på diabetes≥200mg/dl; HbA1c ≥ 7 %
12. Anamnese med hjerteinfarkt eller cerebrovaskulær ulykke de siste 12 månedene.
13. Anamnese med kognitive svekkelser eller demens som kan påvirke pasientens evne til å delta i prosessen med informert samtykke og for å fullføre evalueringer på riktig måte.
14. Nåværende deltakelse i andre kliniske studier.
15. Deltakelse i løpet av de siste 6 månedene i enhver klinisk utprøving av et legemiddel ved okulær eller systemisk administrering.
16. Hvis kvinne, graviditet eller amming.
17. Enhver annen medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, vil forstyrre pasientens evne til å overholde protokollen, kompromittere pasientsikkerheten eller forstyrre tolkningen av studieresultatene.