Bezpieczeństwo i tolerancja przeszczepu podsiatkówkowego komórek SCNT-hES-RPE u pacjentów z zaawansowanym suchym AMD

Kryteria przyjęcia:

1. Dorosły mężczyzna lub kobieta powyżej 50 roku życia.
2. Pacjent powinien być w wystarczająco dobrym stanie zdrowia, aby racjonalnie oczekiwać przeżycia przez co najmniej cztery lata po leczeniu
3. Wyniki kliniczne zgodne z zaawansowaną suchą postacią AMD z dowodami jednego lub więcej obszarów atrofii geograficznej >250 mikronów (zgodnie z definicją w badaniu Age-Related eye Disease Study [AREDS]) obejmujących dołek środkowy.
4. GA zdefiniowano jako osłabienie lub utratę RPE obserwowaną za pomocą biomikroskopii, OCT i FA.
5. Ostrość wzroku (BCVA) oka do przeszczepu nie będzie lepsza niż 20/200 w badaniu dotyczącym wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS).
6. Ostrość wzroku (BCVA) oka, które NIE ma otrzymać przeszczepu, będzie taka sama lub lepsza niż oko, które ma otrzymać przeszczep
7. Z medycznego punktu widzenia nadaje się do witrektomii i wstrzyknięcia podsiatkówkowego.
8. Medycznie odpowiedni do znieczulenia ogólnego lub sedacji na jawie, jeśli to konieczne.
9. Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, wyraża zgodę na medycznie akceptowalne metody antykoncepcji podczas badania.
10. Jeśli mężczyzna, chętny do stosowania antykoncepcji mechanicznej i plemnikobójczej podczas badania.
11. Gotowość do odroczenia wszystkich przyszłych dawców krwi, składników krwi lub tkanek.
12. Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecność aktywnej lub nieaktywnej CNV w leczonym oku.
2. Obecność lub historia dystrofii siatkówki, barwnikowego zwyrodnienia siatkówki, zapalenia naczyniówki i siatkówki, centralnej poważnej choroidopatii, retinopatii cukrzycowej, innej choroby naczyniowej lub zwyrodnieniowej siatkówki innej niż ARMD, neuropatii nerwu wzrokowego, zapalenia błony naczyniowej oka, choroby zapalnej wewnątrzgałkowej, naprawy odwarstwienia siatkówki lub jakiejkolwiek innej zagrażającej wzrokowi choroby oka.
3. Obecność jaskrowej neuropatii nerwu wzrokowego w badanym oku, niekontrolowane IOP lub stosowanie dwóch lub więcej środków do kontrolowania IOP (acetazolamid, beta-bloker, alfa-1-agonista, prostaglandyny, bezwodne inhibitory węgla)
4. Zaćma o na tyle dużym nasileniu, że może wymagać chirurgicznej ekstrakcji w ciągu 1 roku.
5. Krótkowzroczność osiowa większa niż -8 dioptrii.
6. Długość osiowa większa niż 28 mm.
7. Obecność znacznego zmętnienia soczewki lub innego zmętnienia podłoża.
8. Historia usunięcia soczewki oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy w badanym oku.
9. Historia operacji okulistycznych w badanym oku w ciągu ostatnich 3 miesięcy w badanym oku.
10. Historia złośliwości lub dowód złośliwości w badaniu przesiewowym.

11. Z medycznego punktu widzenia nie nadaje się do przeszczepienia linii embrionalnych komórek macierzystych: Każda wartość laboratoryjna, która nieznacznie wykracza poza normalny zakres, zostanie sprawdzona przez Monitora Medycznego i Badaczy w celu określenia jej znaczenia klinicznego. Jeśli okaże się, że nie ma to znaczenia klinicznego, pacjent może zostać włączony do badania.

    • Historia nadużywania narkotyków, zidentyfikowana w historii medycznej.
    • Serologiczne dowody zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B, zapalenia wątroby typu C lub HIV.
    • Wszelkie niedobory odporności.
    • Negatywny wynik badania przesiewowego w kierunku raka w ciągu ostatnich 12 miesięcy: pełny wywiad i badanie fizykalne; ujemny rentgenogram klatki piersiowej (CXR); ujemny wynik badania krwi (w tym morfologia krwi i ręczna dyferencjacja); negatywny wynik badania moczu (U/A); badanie tarczycy prawidłowe (T3, T4, TSH); jeśli mężczyzna, negatywny dla antygenu specyficznego dla prostaty (PSA); ujemne serie z górnego odcinka przewodu pokarmowego lub esophagogastroduodenoskopia; negatywny dla α-fetoproteiny (AFP); ujemny test na krew utajoną w kale i ujemna kolonoskopia; jeśli kobieta, badanie kliniczne piersi w normie, mammografia ujemna, USG piersi ujemne; jeśli kobieta, normalne badanie miednicy z rozmazem Papanicolaou;
    • Którekolwiek z poniższych kryteriów cukrzycy: Poziom glukozy we krwi na czczo ≥126 mg/dl; losowa glikemia z typowymi objawami cukrzycy ≥200mg/dl; HbA1c ≥ 7%
12. Zawał mięśnia sercowego lub incydent naczyniowo-mózgowy w wywiadzie w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
13. Historia upośledzeń funkcji poznawczych lub demencji, które mogą mieć wpływ na zdolność pacjentów do udziału w procesie świadomej zgody i do odpowiedniego wypełniania ocen.
14. Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym.
15. Uczestnictwo w ciągu ostatnich 6 miesięcy w jakimkolwiek badaniu klinicznym leku podawanego do oka lub ogólnoustrojowo.
16. Jeśli kobieta, ciąża lub laktacja.
17. Każdy inny stan chorobowy, który w ocenie badacza wpłynie na zdolność pacjenta do przestrzegania protokołu, zagrozi bezpieczeństwu pacjenta lub zakłóci interpretację wyników badania.